為目前證實唯一優效于生長激素日制劑的長效生長激素

上海2022年(nian)11月17日(ri) /美通社/ -- 專注(zhu)于內(nei)分泌相關治療(liao)領域的(de)創新(xin)型生(sheng)物(wu)醫藥公司維昇(sheng)藥業（VISEN Pharmaceuticals）今天首次(ci)對外(wai)公布其長(chang)效生(sheng)長(chang)激素（周制劑）——隆(long)培促生(sheng)長(chang)素（lonapegsomatropin）3期關鍵臨床試驗的(de)主要研究數據。該試驗針對中國生(sheng)長(chang)激素缺乏癥（GHD）兒(er)童，隆(long)培促生(sheng)長(chang)素是一(yi)種每周給藥一(yi)次(ci)且釋(shi)放未經(jing)修飾生(sheng)長(chang)激素的(de)前藥。

研究結果(guo)(guo)表明，隆(long)培(pei)(pei)促(cu)生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)素(su)或(huo)生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)激素(su)日(ri)制劑(ji)治療52周后，年化生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)速率（AHV）分別為10.66 厘(li)米/年和(he)9.75 厘(li)米/年 (組間差異0.91，95% 置信區間：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，達成(cheng)研究主(zhu)(zhu)要終點，即隆(long)培(pei)(pei)促(cu)生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)素(su)非劣于生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)激素(su)日(ri)制劑(ji)。根據預(yu)設的(de)(de)統計檢驗(yan)，主(zhu)(zhu)要終點的(de)(de)分析(xi)結果(guo)(guo)也證實隆(long)培(pei)(pei)促(cu)生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)素(su)優于生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)激素(su)日(ri)制劑(ji)。多個預(yu)設的(de)(de)敏感性(xing)分析(xi)證實了結果(guo)(guo)的(de)(de)穩健性(xing)。安(an)全(quan)性(xing)結果(guo)(guo)顯示隆(long)培(pei)(pei)促(cu)生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)素(su)耐受性(xing)良好，安(an)全(quan)性(xing)特(te)征與生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)(chang)(chang)激素(su)日(ri)制劑(ji)相當。

目前中國已上市的生長激素絕大多數都是每日注射的短效制劑。隆培促生長素是從Ascendis Pharma引進、基于創新的"TransCon暫時連接"技術^[1]研發的一種新型長效生長激素，只需每周注射一次。注射后，連接結構以特定速率自動裂解，并以可控的方式釋放未經修飾的生長激素。維昇的3期關鍵臨床試驗是一項針對中國兒童生長激素缺乏癥治療的隨機、開放、陽性對照臨床試驗，由中華醫學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學附屬同濟醫院兒科學系主任羅小平教授領(ling)銜作(zuo)為主要研究者(zhe)。

羅小平教授進一步解讀主要研究數據時表示："從第13周開始，AHV在隆培促生長素組明顯高于生長激素日制劑組。與基線相比，第52周的身高標準差積分(SDS)^[2]在隆(long)培促生(sheng)(sheng)(sheng)長素(su)(su)(su)(su)組(zu)(zu)和生(sheng)(sheng)(sheng)長激(ji)素(su)(su)(su)(su)日制劑(ji)組(zu)(zu)分(fen)別增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周(zhou)開始(shi)，隆(long)培促生(sheng)(sheng)(sheng)長素(su)(su)(su)(su)組(zu)(zu)身高SDS改善更明顯。在52周(zhou)治療期間，兩組(zu)(zu)的平均胰島素(su)(su)(su)(su)樣生(sheng)(sheng)(sheng)長因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范圍(wei)內且隆(long)培促生(sheng)(sheng)(sheng)長素(su)(su)(su)(su)組(zu)(zu)相對較(jiao)高。IGF-1為(wei)肝臟對生(sheng)(sheng)(sheng)長激(ji)素(su)(su)(su)(su)反(fan)應(ying)時產生(sheng)(sheng)(sheng)的一(yi)種多肽，其生(sheng)(sheng)(sheng)理作用(yong)主(zhu)要為(wei)刺激(ji)軟骨細胞(bao)增殖(zhi)、分(fen)化和膠原(yuan)的合(he)成[3]。GH-IGF 的增強(qiang)/拮抗系統可增強(qiang)生(sheng)(sheng)(sheng)長激(ji)素(su)(su)(su)(su)的合(he)成代謝作用(yong)，同(tong)時減弱糖異(yi)生(sheng)(sheng)(sheng)和脂肪分(fen)解的生(sheng)(sheng)(sheng)長激(ji)素(su)(su)(su)(su)潛在不(bu)良效應(ying)[4]。"

維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："根據已上(shang)市(shi)產品的公開數據，隆(long)(long)培(pei)促(cu)生(sheng)長(chang)素(su)(su)是目(mu)前唯一(yi)(yi)(yi)證(zheng)實(shi)對比(bi)生(sheng)長(chang)激(ji)(ji)素(su)(su)日(ri)(ri)制(zhi)劑優效(xiao)(xiao)的長(chang)效(xiao)(xiao)產品，今(jin)天宣布的此項中國3期(qi)臨床試驗的52周關(guan)鍵數據，‘頭對頭'證(zheng)實(shi)了每周一(yi)(yi)(yi)次隆(long)(long)培(pei)促(cu)生(sheng)長(chang)素(su)(su)非劣(lie)且(qie)優效(xiao)(xiao)于生(sheng)長(chang)激(ji)(ji)素(su)(su)日(ri)(ri)制(zhi)劑，安全性與生(sheng)長(chang)激(ji)(ji)素(su)(su)日(ri)(ri)制(zhi)劑相當。本(ben)研(yan)(yan)究(jiu)與全球關(guan)鍵性3期(qi)研(yan)(yan)究(jiu)（heiGHt研(yan)(yan)究(jiu)）結(jie)果一(yi)(yi)(yi)致，顯示隆(long)(long)培(pei)促(cu)生(sheng)長(chang)素(su)(su)治(zhi)療(liao)GHD兒(er)童具有(you)顯著的療(liao)效(xiao)(xiao)和(he)良好的安全性，期(qi)待為中國兒(er)童患者提供一(yi)(yi)(yi)種(zhong)新(xin)型長(chang)效(xiao)(xiao)生(sheng)長(chang)激(ji)(ji)素(su)(su)的治(zhi)療(liao)選擇。"

隆培促生長素在大中華(hua)區(qu)以外的(de)全(quan)球臨床開發由Ascendis Pharma A/S負責，該藥已分別(bie)于2021年8月(yue)和2022年1月(yue)被(bei)美國(guo)食品和藥品監督管理(li)局(ju)（FDA）及歐(ou)盟委員會（EC）批準(zhun)用于兒童生長激素缺乏(fa)癥。