德國殷格翰2022年(nian)12月16日 /美通社/ -- 歐盟委員會 (EC) 授予勃林格殷格翰佩索利單抗有條件的上市許可，作為同類首創治療成人 GPP 發作的藥物。[1] 佩索利單抗是一種新型選擇性抗體，可阻斷白細胞介素-36 受體 (IL-36R) 的激活，IL-36 通路是一種免疫系統內的信號通路，被證明與 GPP 的發病機制有關。[2, 4-7]
“GPP 的癥狀具有毀滅性，發作會導致劇烈疼痛，需要進行住院治療。提高對 GPP 的認識會提升診療速度和精準度，這是改善 GPP 患者生活質量的重要一步，”IFPA 執行董事 Frida Dunger Johnsson 說。“該針對性療法可以通過有效管理 GPP 發作為 GPP 患(huan)者帶來(lai)全新的生(sheng)活。”
“我們很高興能夠為 GPP 患者提供這(zhe)種有著迫切需求的療(liao)(liao)法，此(ci)前(qian)(qian)他們的治療(liao)(liao)選(xuan)擇極其有限。這(zhe)一獲批是在(zai)(zai)我們在(zai)(zai)持(chi)續開(kai)發佩索利單抗用于治療(liao)(liao)嗜中性(xing)粒細(xi)胞性(xing)皮膚病治療(liao)(liao)中的又一個重要里(li)程碑，目前(qian)(qian)我們還在(zai)(zai)開(kai)展進(jin)一步的臨床研究，”勃林格殷格翰(han)董事會成員、人(ren)用藥品(pin)負(fu)責人(ren) Carinne Brouillon 說道(dao)。 “我們的期望是能加速我們處于后期階段(duan)的管線產(chan)品(pin)，這(zhe)些管線產(chan)品(pin)有潛力改變世世代代人(ren)們的生活，今天的獲批就是第一個這(zhe)樣的產(chan)品(pin)。”
EC 對佩索利單抗的有條件批準基于其關鍵性 EFFISAYIL® 1 II 期臨床試驗的結果。[2]在為期 12 周的試驗中，GPP 發作的患者接受了佩索利單抗或安慰劑治療。大多數患者在試驗開始時有中度或重度皮膚膿皰。一周后，與安慰劑組 (6%) 相比，接受佩索利單抗單劑量治療的患者中有 54% 膿皰完全清除。[2]一周后，接受佩索利單抗治療的患者和接受安慰劑治療的患者分別有66%和 56% 報告了不良事件。佩索利單抗組和安慰劑組分別有 17% 和 6% 的患者（第一周）報告感染。[2]接受佩索(suo)利單抗(kang)治療的患者（第(di)一(yi)周）有(you) 6% 報告了嚴重(zhong)不良(liang)事件。
GPP 患者經常無法獲得正確或及時的診斷，他們的癥狀可能被診斷為其他形式的銀屑病。基于系統文獻回顧的全球 Delphi 共識項目將 GPP 在表型、遺傳學、免疫學和組織病理學上與尋常型銀屑病/斑塊狀銀屑病進行區分。[2]越來越多的監(jian)管(guan)機構(gou)已批準(zhun)佩索(suo)利單抗用(yong)于治療(liao)GPP的發作(zuo)，這突(tu)顯了 Delphi 項目組改(gai)善 GPP 患(huan)者診(zhen)療(liao)的愿景正在逐步被(bei)實現(xian)。
關(guan)于圣利(li)卓(zhuo)®
佩索利單抗是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素 -36 受體 (IL-36R) 的激活。IL-36 通路是免疫系統內的一種信號通路，已被證明與GPP等多種自身炎癥性疾病的發病機制有關。[2, 4-7]
佩索利單抗是首個專門靶向 IL-36 通路，治療 GPP 發作的在研療法，已在一項隨機、安慰劑對照試驗中獲得了具有統計學意義的結果。目前，佩索利單抗還在被開發用于預防 GPP 發作以及治療其他嗜中性粒細胞性皮膚病。[8,9]
關于EFFISAYIL®-1臨床試驗
EFFISAYIL® 1 (NCT03782792) 是一項為期 12 周的 II 期臨床試驗，入組中至重度 GPP發作患者（N=53），患者按 2:1的比例隨機接受佩索利單抗 900 mg 單劑靜脈注射或安慰劑治療。[2]
一周后，接受佩索利單抗治療的患者中有 54% 的患者膿皰完全清除，而安慰劑組為 6%。[2]12 周后，超過五分之四的患者 (84.4%) 無可見膿皰和皮損清除/幾乎清除 (81.3%)。[10]
一周后，66% 接受佩索利單抗治療的患者和 56% 接受安慰劑治療的患者報告了不良事件。佩索利單抗治療組和安慰劑治療組中分別有 17% 和 6% 的患者報告了感染（在治療第一周）。接受佩索利單抗治療的患者中有6%報告了嚴重不良事件（在治療第一周）。[2]
關于泛發性(xing)膿(nong)皰(pao)型(xing)銀屑(xie)病 (GPP)
GPP 是一種罕見的、異質性的、可危及生命的嗜中性粒細胞性皮膚病，臨床上與斑塊狀銀屑病不同。[4, 11] GPP 是由中性粒細胞（一種白細胞）在皮膚中積聚引起的，會在全身廣泛爆發疼痛性的無菌性膿皰。[4, 11] GPP患者的臨床病程各不相同，有些患者的疾病復發并伴有反復發作，而另一些患者的疾病持續存在且間歇性發作。雖然 GPP 發作的嚴重程度各不相同，但若不及時治療，會出現敗血癥和多系統器官衰竭等并發癥，可能會危及生命。[4]這種慢性全身性疾病會對患者的生活質量產生重大影響，并增加醫療負擔。[12]對于能夠快速解決 GPP 發作癥狀并能預防復發，且具有可接受的安全性的療法存在著高度未滿足的需求。[3]
GPP 的發作可(ke)導致住院并(bing)可(ke)能發生嚴(yan)重并(bing)發癥，包括心力衰(shuai)竭(jie)、腎衰(shuai)竭(jie)和敗(bai)血癥，而疾病發作的不可(ke)預測(ce)性和嚴(yan)重程度極(ji)大地(di)影響了(le)患者的生活質量。
關于勃林格殷格翰
勃林格殷格翰致力于研究突破性療法，旨在改善人類和動物的健康。作為一家研發驅動的全球領先生物制藥企業，公司在醫療需求高度未得到滿足的領域通過創新展現價值。自1885年成立以來，勃林格殷格翰始終是一家獨立的家族企業，從長遠來看這一點將不會改變。在人用藥品、動物保健和生物制藥合同生產三大業務領域，全球有約5.2萬名員工服務逾130個地區。更多詳情，請訪問：www.boehringer-ingelheim.com
References
