• 研究數據表明，佩索利單抗能預防泛發性膿皰型銀屑病 (GPP) 發作長達48周，療效優于安慰劑^[1]
• 解決了預防不可預知的GPP發作，這一高度未滿足的患者需求^[2],[3]
• 該研究結果建立在EFFISAYIL? 1臨床試驗基礎之上，EFFISAYIL? 1臨床試驗表明使用佩索利單抗治療GPP發作，能快速和持久地清除患者膿皰和皮損長達12周^[2]

德(de)國殷格翰(han)2023年(nian)7月4日 /美通社/ -- 今日，在第 25 屆世界皮膚病學大會 (WCD) 上，勃林格殷格翰公布了 EFFISAYIL? 2 臨床試驗的最新數據。研究顯示，與安慰劑治療相比，佩索利單抗能顯著降低泛發性膿皰型銀屑病（GPP） 發作風險 84%長達48周。此外，該試驗納入123 名患者，試驗證明接受高劑量組的患者在接受佩索利單抗治療4 周后沒有出現GPP發作。^[1]

耶魯大學醫學院皮膚科臨床教授 Bruce Strober 表示(shi)："EFFISAYIL? 2 是首個也是規模(mo)最大(da)的評估預防(fang) GPP 發作(zuo)(zuo)的跨國隨機臨床(chuang)研(yan)究。這些(xie)結果(guo)為 IL-36 信(xin)號傳導通(tong)路在 GPP 發病機制中的作(zuo)(zuo)用提(ti)供(gong)了進(jin)一步令人信(xin)服的臨床(chuang)證據。 展(zhan)望未來，我們希望皮(pi)膚科醫生不僅有針對治療 GPP 發作(zuo)(zuo)的療法，還(huan)能在將來有效地(di)預防(fang)GPP發作(zuo)(zuo)。"

GPP 發作的特點是全身會出現疼痛性的膿皰，通常需要緊急診療，并可能導致嚴重的、危及生命的并發癥，如膿毒癥、休克和多系統器官衰竭。^[3]除了 GPP 發作的急性病痛外，下一次發作的不確定性也給患者帶來了沉重的心理負擔。^[3],[4]

國際銀屑病協會聯合會（IFPA） 執行董事 Frida Dunger Johnsson 表示："我們(men)在國際(ji)銀(yin)屑病(bing)(bing)協會聯合會遇到(dao)了一些GPP 患(huan)者，他們(men)分享了因疾病(bing)(bing)而造(zao)成(cheng)的(de)身體疼痛，以及疾病(bing)(bing)發作(zuo)帶來的(de)精神(shen)負擔。任何在減輕疾病(bing)(bing)負擔方面取得的(de)進展都(dou)會改善 GPP 患(huan)者的(de)生活質(zhi)量。"

勃林格殷格翰人用藥品業務(wu)負(fu)責(ze)人 Carinne Brouillon 表示："通過我(wo)(wo)(wo)們(men)全面(mian)的(de) EFFISAYIL? 臨床計劃(hua)，我(wo)(wo)(wo)們(men)已經為 GPP 發作患(huan)者(zhe)帶來了佩索利單抗，這是一(yi)(yi)項(xiang)重大進步。EFFISAYIL? 2 試驗(yan)結果則建立在這一(yi)(yi)成功的(de)基礎上，讓(rang)我(wo)(wo)(wo)們(men)更接(jie)近實現我(wo)(wo)(wo)們(men)的(de)最終目標，那就(jiu)是讓(rang) GPP 患(huan)者(zhe)擁有(you)一(yi)(yi)個(ge)疾病不(bu)再發作的(de)未(wei)來。"

佩索利單抗(kang)（中(zhong)國商品(pin)(pin)名(ming)：圣利卓®）作(zuo)為預防GPP發(fa)作(zuo)的(de)(de)在研藥物，近期獲得美國食品(pin)(pin)藥品(pin)(pin)監(jian)督(du)管(guan)理局 (FDA) 和中(zhong)國國家藥品(pin)(pin)監(jian)督(du)管(guan)理局 (NMPA) 藥品(pin)(pin)審評中(zhong)心 (CDE) 授予的(de)(de)突破性療法(fa)認(ren)定 (BTD)。

EFFISAYIL? 2 臨床試驗顯示佩索利單抗具有良好的安全性，使用佩索利單抗和安慰劑治療的患者不良事件發生率相似。^[1]

圣利卓®擬定新適應癥 -- 用于預防GPP發作，已于今年5月全球率先在華遞交上市申請，早于歐美日，開創了行業先河。值得(de)一提的(de)是，6月29日，CDE已正式授予(yu)圣利卓(zhuo)®該擬定新適應癥(zheng)優先審評審批資格(ge)。

關于佩索利單抗

佩索利單抗是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素 -36 受體 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系統內的一種信號通路，已被證明與GPP等多種自身炎癥性疾病的發病機制有關。^[2],[4],[5] 

佩索利單抗已在一項隨機、安慰劑對照試驗中獲得了具有統計學意義的結果，亦成為首個獲批專門靶向 IL-36 通路治療 成人GPP發作的療法。²到目前為止，圣利卓®已在包括美國、日本、中國大陸和歐盟等40多個國家獲得監管機構批準，用于治療成人GPP發作。^[6],[7]

目前，佩索利單抗還被開發用于其他IL-36介導的皮膚疾病。^[8]

EFFISAYILTM臨床試驗項目包括：

EFFISAYIL? 臨床試驗在最大和最廣泛的 GPP 患者群體中評估專門針對 IL-36 通路的GPP治療。^[2],[9],[10] 

• EFFISAYIL^TM 1：一項II期臨床試驗顯示，單次靜脈注射佩索利單抗可以使GPP發作患者實現快速的膿皰和皮損清除，在最多２針治療后，療效長達12周。^[2]基于這一研究結果，佩索利單抗（圣利卓®）在多個主要市場成為首個獲批專門針對成人GPP發作的療法。^[2],[6],[7]
•  EFFISAYIL? 2:一項 IIb 期研究表明佩索利單抗可有效預防 GPP 發作，顯著降低GPP發作風險長達 48 周，高劑量組治療第 4 周后患者未出現發作。^[1]
• EFFISAYIL? ON:一項開放標簽擴展研究，旨在評估佩索利單抗在參與過此前佩索利單抗臨床試驗的GPP患者中的長期安全性和有效性。^[10]

關于泛發性膿皰型銀屑病（GPP）

GPP 是一種罕見、慢性的、通常發作不可預測且可能危及生命的系統性中性粒細胞皮膚病，其在遺傳和臨床上與斑塊型銀屑病不同。^[4],[11] GPP 是由中性粒細胞（一種白細胞）在皮膚中積聚引起的，會在全身廣泛爆發疼痛性的無菌性膿皰。^[4],[11] GPP患者的臨床病程各不相同，有些患者的疾病會反復發作，而另一些患者疾病持續存在且間歇性發作。^[11]雖然 GPP 發作的嚴重程度各不相同，但若不及時治療，可能會出現敗血癥和多系統器官衰竭等并發癥，可能會危及生命。^[4]這種慢性全身性疾病會對患者的生活質量產生重大影響，并增加醫療負擔。^[12]  雖然流行病學數據因地理區域而異，但患病率估計值從每 10 萬人 0.18 到 46 不等，女性患者多于男性。^{[13],[14],[15]}  對于能夠預防GPP反復發作，且具有可接受的安全性的療法存在著高度未滿足的需求。^[2],[3]