無錫(xi)2023年3月28日 /美通社/ -- 全球領先的合(he)同研(yan)究、開發和生產（CRDMO）服(fu)務公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀其(qi)合(he)作伙伴Amicus Therapeutics（納斯達(da)克(ke)股(gu)票代(dai)碼：FOLD）的創(chuang)新療(liao)法Pombiliti?（cipaglucosidase alfa）獲(huo)得歐盟委員會批準上市(shi)用(yong)于治療(liao)晚發型龐貝病成人患者。Pombiliti?是一款與miglustat聯(lian)用(yong)的長效酶替代(dai)療(liao)法（ERT）。
Pombiliti?于2012年在藥明生(sheng)物平臺(tai)上從一(yi)個";主意(yi)"誕生(sheng)，在公司(si)領先的(de)一(yi)體化技術平臺(tai)及強勁產(chan)(chan)能實力(li)的(de)賦能下成功實現商(shang)(shang)業(ye)化。自2019年以來，藥明生(sheng)物作(zuo)為該產(chan)(chan)品商(shang)(shang)業(ye)化階段的(de)獨家(jia)原液生(sheng)產(chan)(chan)合作(zuo)伙伴(ban)和主要制劑供應合作(zuo)伙伴(ban)，一(yi)直為Amicus公司(si)提供商(shang)(shang)業(ye)化生(sheng)產(chan)(chan)服務。
藥明生物CEO陳智勝博士表示："十一載磨一劍！通過過去十一年的通力合作，我們終于迎來了這歷史性的一刻。我們非常榮幸賦能Amicus贏得產品獲批這一重要里程碑，通過這一創新療法，為龐貝病患者帶來福音。此次獲批，也是藥明生物(wu)‘跟隨和贏得分子(zi)’戰略的又一(yi)力證，與(yu)客(ke)戶共成長，賦能客(ke)戶將‘主(zhu)意’開發為療法。憑借開放式(shi)、一(yi)體(ti)化的生物(wu)制藥技術平臺(tai)和強(qiang)大的全(quan)球(qiu)賦能網絡，藥明生物(wu)將(jiang)繼(ji)續加速(su)和變革全(quan)球(qiu)生物(wu)藥的發(fa)現、開發(fa)和生產歷程，造(zao)福全(quan)球(qiu)病患(huan)。"
此次(ci)歐盟委員會(hui)對Pombiliti?的(de)批準是基于關鍵性III期臨(lin)床(chuang)試驗 PROPEL的(de)臨(lin)床(chuang)數據。這是目(mu)前唯一(yi)一(yi)項在已(yi)經過ERT治療(liao)，但治療(liao)需求尚未得到滿足的(de)晚發(fa)型龐貝病成(cheng)人患者中開(kai)展的(de)隨機、對照臨(lin)床(chuang)試驗。此前，Pombiliti?已(yi)獲得人用藥品委員會(hui)（CHMP）的(de)積(ji)極意見。
關于AT-GAA
AT-GAA是(shi)一種(zhong)在研(yan)組合療法，由重(zhong)組人(ren)酸α-葡(pu)糖苷酶（rhGAA）cipaglucosidase alfa和口服酶穩定劑miglustat組成。前者是(shi)一種(zhong)碳(tan)水化(hua)合物(wu)結構（甘露(lu)糖-6-磷酸）優化(hua)的rhGAA，可促進肌肉(rou)細胞對糖原的攝取；后(hou)者旨在最大限(xian)度地減少血液中酶活(huo)性的損失(shi)。臨(lin)床研(yan)究顯(xian)示(shi)，AT-GAA與(yu)肌肉(rou)骨(gu)骼及(ji)呼吸指標(biao)改善相關。
關于龐貝病
龐(pang)(pang)貝(bei)(bei)(bei)病(bing)(bing)是一(yi)種由(you)酸性(xing)α-葡(pu)萄(tao)糖(tang)苷酶(mei)(mei)（GAA）缺乏引起的(de)(de)遺傳性(xing)溶酶(mei)(mei)體(ti)疾(ji)(ji)病(bing)(bing)，臨(lin)床表(biao)現為GAA水平的(de)(de)降低或缺失并導致細(xi)胞中糖(tang)原的(de)(de)積累。龐(pang)(pang)貝(bei)(bei)(bei)病(bing)(bing)涵蓋嬰兒型(xing)到晚(wan)發型(xing)，前者對(dui)心(xin)臟功能(neng)有顯著(zhu)影響(xiang)，疾(ji)(ji)病(bing)(bing)迅(xun)速進展至死(si)亡，后者主要影響(xiang)骨(gu)骼肌(ji)和呼吸(xi)肌(ji)，疾(ji)(ji)病(bing)(bing)進展相對(dui)緩慢。晚(wan)發型(xing)龐(pang)(pang)貝(bei)(bei)(bei)病(bing)(bing)患者癥(zheng)狀可(ke)能(neng)會(hui)(hui)很嚴(yan)重，虛弱無力，臨(lin)床表(biao)現包括(kuo)漸進性(xing)全身肌(ji)無力，尤其是骨(gu)骼肌(ji)和呼吸(xi)肌(ji)會(hui)(hui)隨著(zhu)疾(ji)(ji)病(bing)(bing)進展而惡(e)化。
關于藥明生物
藥(yao)(yao)明(ming)生物(wu)（股票(piao)代碼：2269.HK）是一家(jia)全(quan)球領先的(de)合同研究(jiu)、開(kai)(kai)發和生產（CRDMO）公司。公司通(tong)過開(kai)(kai)放式、一體(ti)化(hua)生物(wu)制(zhi)藥(yao)(yao)能力和技(ji)術賦能平(ping)臺，提供全(quan)方位的(de)端到端服務，幫助(zhu)合作伙伴發現(xian)、開(kai)(kai)發及生產生物(wu)藥(yao)(yao)，實現(xian)從概念到商業化(hua)生產的(de)全(quan)過程，加速全(quan)球生物(wu)藥(yao)(yao)研發進程，降低研發成(cheng)本，造福病(bing)患。
藥(yao)(yao)明(ming)生(sheng)(sheng)物(wu)在中國(guo)、美國(guo)、愛爾蘭、德國(guo)和新加坡(po)擁有超過12000名員工。憑借這(zhe)些員工組成的專業(ye)服務團隊，以及卓越的技(ji)術和洞見，公(gong)司為客戶提供高(gao)效經(jing)濟的生(sheng)(sheng)物(wu)藥(yao)(yao)解決方案。截至2022年12月底，藥(yao)(yao)明(ming)生(sheng)(sheng)物(wu)幫助客戶研發和生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)的綜(zong)合(he)項(xiang)目(mu)高(gao)達588個，其中包括(kuo)17個商業(ye)化(hua)生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)項(xiang)目(mu)。
藥明生物將環境、社(she)會和治理(li)（ESG）視為(wei)業務(wu)發展和企業精(jing)神的重要組成(cheng)部分，并(bing)致力于(yu)成(cheng)為(wei)全(quan)球生物藥CRDMO領(ling)域(yu)的ESG領(ling)導(dao)者，例如應用更(geng)綠(lv)色環保的新一代生物制藥技術和能源等引領(ling)行業發展。公司成(cheng)立(li)了由首(shou)席執行官領(ling)導(dao)的ESG委員會，全(quan)面落實(shi)ESG戰略并(bing)踐行可持續性(xing)發展承諾(nuo)。如需更(geng)多信息，請(qing)瀏覽：。
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