無錫(xi)2023年10月2日 /美通社/ -- 全球領(ling)先的合(he)同研究(jiu)、開發和生產（CRDMO）服務公(gong)司藥明(ming)生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀(he)合(he)作伙伴Amicus Therapeutics（以下簡稱(cheng)Amicus，納斯達克股票代碼：FOLD）Pombiliti?（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda?（miglustat）65 mg膠囊獲得(de)美國FDA批準上市。該雙成分(fen)療法(fa)用于治療體重超過(guo)40千克，已接受現有酶(mei)替代療法(fa)（ERT）后病(bing)情未得(de)到改善的晚發型龐貝(bei)病(bing)（LOPD）成人患者。
Pombiliti?是一種天然高表達甘露(lu)糖-6-磷酸的(de)(de)重組(zu)人(ren)GAA酶(mei)（rhGAA），于2012年在藥明生(sheng)物(wu)平臺上從一(yi)個"主(zhu)意"（idea）誕生(sheng)，在公司領(ling)先(xian)的(de)(de)一(yi)體(ti)化技(ji)術(shu)平臺及強勁產(chan)能實力(li)的(de)(de)賦能下成功實現商(shang)業(ye)(ye)化。作為(wei)(wei)Pombiliti?商(shang)業(ye)(ye)化階段原(yuan)液生(sheng)產(chan)獨家(jia)合作伙伴(ban)(ban)和制劑生(sheng)產(chan)主(zhu)要合作伙伴(ban)(ban)，藥明生(sheng)物(wu)在"全(quan)球(qiu)雙廠(chang)戰略"的(de)(de)引領(ling)下，正(zheng)在通(tong)過五個生(sheng)產(chan)廠(chang)為(wei)(wei)Pombiliti?提供商(shang)業(ye)(ye)化生(sheng)產(chan)服務(wu)。
Amicus Therapeutics總裁兼首席執行官Bradley Campbell先生表(biao)示："此次(ci)FDA的(de)(de)批準對于美國龐(pang)貝病(bing)患者(zhe)(zhe)群(qun)體意義非(fei)凡。這(zhe)款創(chuang)新療法(fa)成功上市不僅凝(ning)聚了藥明生物團隊(dui)(dui)和(he)Amicus團隊(dui)(dui)之間(jian)的(de)(de)無(wu)私(si)奉(feng)獻精神，更見證了雙方強(qiang)大的(de)(de)合(he)作(zuo)伙伴關系(xi)。它離不開我們(men)心系(xi)患者(zhe)(zhe)，甘于奉(feng)獻的(de)(de)志同道合(he)，更離不開我們(men)把'為罕見病(bing)群(qun)體帶來高質量(liang)療法(fa)'這(zhe)一愿景轉變為行(xing)動的(de)(de)強(qiang)大執行(xing)力。經(jing)過多(duo)年砥礪前(qian)行(xing)，雙方共同攜手將一紙(zhi)創(chuang)想(xiang)，一個分(fen)子，推進至臨床生產(chan)和(he)商(shang)業化上市階(jie)段，踐行(xing)惠及晚(wan)發型龐(pang)貝病(bing)患者(zhe)(zhe)的(de)(de)誓言。"
藥明生物首席執行官陳智勝博士表示："十一(yi)載磨一(yi)劍(jian)，我(wo)們非常榮(rong)幸賦能(neng)Amicus實(shi)現這一(yi)重要里程(cheng)碑(bei)。Amicus與藥(yao)明生(sheng)物之間緊密的(de)(de)合(he)作(zuo)關系(xi)不僅(jin)印證了我(wo)們'跟隨(sui)分子'（follow the molecule）商業模(mo)式的(de)(de)成(cheng)功，也(ye)激勵著(zhu)我(wo)們不斷為全(quan)球(qiu)(qiu)合(he)作(zuo)伙伴加(jia)快發(fa)現、開(kai)發(fa)和(he)生(sheng)產更(geng)(geng)多(duo)(duo)用于治療罕見病的(de)(de)生(sheng)物藥(yao)。同(tong)心而共濟，雙方立志于為患(huan)者(zhe)謀(mou)福祉的(de)(de)初心如磐。我(wo)堅信雙方的(de)(de)通力(li)合(he)作(zuo)也(ye)將續(xu)寫更(geng)(geng)多(duo)(duo)傳(chuan)奇，造福全(quan)球(qiu)(qiu)罕見病患(huan)者(zhe)。"
關于龐貝病
龐貝病(bing)(bing)(bing)是(shi)一種由酸性α-葡萄(tao)糖苷(gan)酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病(bing)(bing)(bing)，臨(lin)床表(biao)(biao)現為GAA水(shui)平的降低或缺失(shi)并(bing)導致(zhi)細胞中糖原的積累(lei)。龐貝病(bing)(bing)(bing)涵蓋嬰兒型到(dao)晚(wan)發型，前者(zhe)對心臟功能有顯著(zhu)影(ying)響，疾病(bing)(bing)(bing)迅(xun)速進展(zhan)至死(si)亡，后者(zhe)主要影(ying)響骨骼肌(ji)(ji)和呼(hu)吸肌(ji)(ji)，疾病(bing)(bing)(bing)進展(zhan)相對緩慢。晚(wan)發型龐貝病(bing)(bing)(bing)患者(zhe)癥狀(zhuang)可(ke)能會很嚴重(zhong)，虛弱(ruo)無力，臨(lin)床表(biao)(biao)現包(bao)括漸進性全(quan)身(shen)肌(ji)(ji)無力，尤(you)其是(shi)骨骼肌(ji)(ji)和呼(hu)吸肌(ji)(ji)會隨(sui)著(zhu)疾病(bing)(bing)(bing)進展(zhan)而惡化。
關于Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda是一種雙成分療法，由富含甘露糖(tang)-6-磷酸的(de)重組人GAA酶(mei)(mei)和(he)口(kou)服酶(mei)(mei)穩定劑miglustat組成(cheng)(cheng)。Pombiliti通(tong)過M6P受(shou)體進(jin)行高親和(he)力攝取，同時保持(chi)其生成(cheng)(cheng)最高活(huo)性(xing)酶(mei)(mei)的(de)功能(neng)，Opfolda旨在減少血液(ye)中酶(mei)(mei)活(huo)性(xing)的(de)損失。
關于藥明生物
藥(yao)(yao)明生物（股票代碼(ma)：2269.HK）是一家(jia)全(quan)球領先(xian)的合(he)同研(yan)(yan)究、開(kai)發(fa)(fa)和生產（CRDMO）公(gong)司。公(gong)司通過(guo)開(kai)放式、一體化生物制(zhi)藥(yao)(yao)能力和技術賦(fu)能平(ping)臺，提供全(quan)方位的端到端服務，幫助合(he)作伙伴發(fa)(fa)現、開(kai)發(fa)(fa)及(ji)生產生物藥(yao)(yao)，實現從(cong)概念到商業(ye)化生產的全(quan)過(guo)程，加速全(quan)球生物藥(yao)(yao)研(yan)(yan)發(fa)(fa)進(jin)程，降(jiang)低研(yan)(yan)發(fa)(fa)成本，造福(fu)病患。
藥(yao)(yao)明(ming)生(sheng)物在中國(guo)、美國(guo)、愛(ai)爾(er)蘭、德國(guo)和(he)新加坡(po)擁有超過12000名員(yuan)工。憑借這(zhe)些員(yuan)工組成的(de)專業服(fu)務團隊(dui)，以及卓越(yue)的(de)技術(shu)和(he)洞(dong)見，公(gong)司為客戶(hu)提(ti)供高效經(jing)濟的(de)生(sheng)物藥(yao)(yao)解決方案。截至2023年(nian)6月(yue)底，藥(yao)(yao)明(ming)生(sheng)物幫助客戶(hu)研(yan)發(fa)和(he)生(sheng)產的(de)綜合項目高達(da)621個(ge)，其中包括22個(ge)商(shang)業化生(sheng)產項目。
藥明生物將環境、社會和治理（ESG）視為業務發展和企業精神的重要組成部分，并致力于成為全球生物藥CRDMO領域的ESG領導者，例如應用更綠色環保的新一代生物制藥技術和能源等引領行業發展。公司成立了由首席執行官領導的ESG委員會，全面落實ESG戰略并踐行可持續性發展承諾。如需更多信息，請瀏覽：www.wuxibiologics.com。
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