上海2023年4月24日 /美通社/ -- 專(zhuan)注(zhu)前(qian)沿基因治療(liao)領域的(de)創(chuang)新型企業信念醫藥(yao)集團(tuan)（Belief BioMed，BBM）（下稱"信念醫藥(yao)"）于今日宣布由其全(quan)資(zi)子(zi)公司(si)上海(hai)信致(zhi)醫藥(yao)科技有限(xian)公司(si)自主研發(fa)的(de)BBM-H901注(zhu)射液的(de)注(zhu)冊(ce)臨(lin)床研究（CTR20212816）三期試驗順(shun)利完(wan)成全(quan)部(bu)受試者給(gei)藥(yao)。

BBM-H901注射液(ye)適用于預防血(xue)友病(bing)B成年患者出血(xue)，是國內第一個獲(huo)批(pi)進入注冊臨床試(shi)驗(yan)的血(xue)友病(bing)B的腺相(xiang)關病(bing)毒(du)（AAV）基因(yin)治療藥物。

本次(ci)研(yan)究是一項多中(zhong)心、單(dan)(dan)臂、開(kai)放、單(dan)(dan)次(ci)給藥(yao)注冊(ce)臨(lin)床研(yan)究，旨在評估單(dan)(dan)次(ci)靜脈輸(shu)注BBM-H901注射液(ye)在≥18歲且(qie)內源性凝(ning)血(xue)因子(zi)Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即(ji)≤2%）的血(xue)友病B患者中(zhong)的安全(quan)(quan)性和有效(xiao)性。截至目前，其劑量探索和劑量遞增階段研(yan)究已在中(zhong)國完成，并(bing)在有效(xiao)性和安全(quan)(quan)性方(fang)面取(qu)得了令人鼓(gu)舞的數據：100%的受試者停用FⅨ 產(chan)品治療，年化出血(xue)率(lv)（ABR）顯示(shi)為0，體內凝(ning)血(xue)因子(zi)水平顯著提高并(bing)長期穩定表達；安全(quan)(quan)性良(liang)好，沒有報(bao)告任何(he)嚴重(zhong)不良(liang)事件(jian)。

信念醫藥聯合創始人、董事長及首席科學家肖嘯博士表示："我們很高興看到作為信念醫藥自主研發且自主生產的首款重磅產品，BBM-H901注射液三期注冊性臨床試驗的受試者給藥順利完成，并有望成為國內首個獲批上市的預防血友病B成年患者出血的AAV基因治療藥物，其‘一次給藥、長期有效'的創新治療方案將為患者帶來更佳的生存獲益。在此，我誠摯感謝所有參與到研究中的研究者、受試者及其家屬，以及項目組所有成員。另外，這是公司在臨床研究方面取得的又一個具有里程碑意義的進展，為我們更多基因治療藥物的臨床應用奠定了堅實基礎，亦為整個基因治療行業的蓬勃發展增添了全新力量。信念醫藥一直致力于解決未被滿足的臨床需求，公司將繼續深耕基因治療領域，力爭將更多同類首創和同類最優的藥物帶給患者。"

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