關愛倡議 | 守護Castleman病患者，傳遞生命之音

北(bei)京2023年(nian)7月(yue)24日 /美通社/ -- 2023年7月23日國際Castleman病(bing)日，《Castleman病(bing)（鈴鐺(dang)病(bing)）患者(zhe)關(guan)愛倡議書(shu)》在(zai)北(bei)京協和醫院正式(shi)發布，旨在(zai)通過多方攜(xie)手(shou)共同為罕(han)見病(bing)Castleman病(bing)患者(zhe)發聲，更是對罕(han)見病(bing)患者(zhe)的生(sheng)命呵護。

該倡議(yi)書的發布(bu)是由(you)中華醫(yi)學會(hui)罕見病(bing)分會(hui)、中華醫(yi)學會(hui)血液學分會(hui)血液罕見病(bing)學組(zu)(zu)、中國(guo)Castleman病(bing)協作組(zu)(zu)（CCDN）、中國(guo)卡斯(si)特曼之(zhi)家聯合指導，百(bai)濟神州進(jin)行公益(yi)支持。

中(zhong)華(hua)(hua)醫(yi)學(xue)會罕(han)見(jian)病分(fen)會主(zhu)(zhu)任(ren)委員(yuan)、北京協(xie)(xie)和(he)醫(yi)院院長張(zhang)抒揚教授(shou)(shou)，中(zhong)華(hua)(hua)醫(yi)學(xue)會罕(han)見(jian)病分(fen)會秘(mi)書長田(tian)莊(zhuang)教授(shou)(shou)，中(zhong)華(hua)(hua)醫(yi)學(xue)會血(xue)(xue)(xue)液(ye)學(xue)分(fen)會主(zhu)(zhu)任(ren)委員(yuan)、蘇州大學(xue)附屬第一醫(yi)院吳德(de)沛(pei)教授(shou)(shou)，中(zhong)華(hua)(hua)醫(yi)學(xue)會血(xue)(xue)(xue)液(ye)學(xue)分(fen)會罕(han)見(jian)病學(xue)組副(fu)組長張(zhang)磊(lei)教授(shou)(shou)，中(zhong)國Castleman病協(xie)(xie)作組組長、北京協(xie)(xie)和(he)醫(yi)院血(xue)(xue)(xue)液(ye)內(nei)科主(zhu)(zhu)任(ren)李劍教授(shou)(shou)，"卡斯特曼(man)之家(jia)"主(zhu)(zhu)理人(ren)林琳女(nv)(nv)士和(he)百濟神州血(xue)(xue)(xue)液(ye)腫(zhong)瘤事業部負責人(ren)朱晶巖女(nv)(nv)士，以(yi)及眾多行業專(zhuan)家(jia)、學(xue)者、患者和(he)媒體共(gong)同見(jian)證了(le)倡議(yi)書的發(fa)布。

倡議書(shu)從"知(zhi)-診-治(zhi)-愛(ai)"四(si)個維度共(gong)同(tong)應對Castleman病患(huan)者所面臨的(de)挑戰(zhan)。"知(zhi)"，倡議提升(sheng)公眾(zhong)對Castleman病的(de)認知(zhi)；"診"，倡議加強Castleman病診斷能力；"治(zhi)"，倡議建(jian)立多層次Castleman病診療(liao)體系，促(cu)進規范治(zhi)療(liao)；"愛(ai)"，倡議持(chi)續(xu)關注和支(zhi)持(chi)Castleman病患(huan)者。

知 -- 提升疾病認知，了解患者困境

Castleman病是血管濾泡性淋巴結增生癥或巨大淋巴結病，是一種淋巴結過度增生，炎癥反應相關的血液系統的罕見病，以單個或者多個部位的淋巴結腫大為特點，部分患者可伴有全身癥狀和(或)多系統受累，并于2018年被納入《中國第一批罕見病目錄》^[1]。

Castleman病的臨床和病理表現缺乏特異性。據2023年卡斯特曼之家調研數據顯示，72%的Castleman病患者表現為淋巴結腫大，54%的患者表現為疲勞乏力、39%出現貧血、37%發生盜汗、33%出現體重下降、32%出現發熱、22%有食欲下降等癥狀^[2]，還有肝、腎功能不全(quan)、脾大(da)、胸水(shui)、腹水(shui)等器官(guan)并發(fa)癥。因其(qi)多種多樣的臨床表現(xian)，極易與其(qi)他(ta)疾(ji)病混(hun)淆，造(zao)成誤診(zhen)和(he)漏診(zhen)。

多中心型Castleman病（MCD）是一種全身性、進行性且可致命的疾病，伴有多部位淋巴結腫大^[3]，治療和治愈面臨著較多的困難。尤其是特發性多中心型CD（iMCD）更是一種罕見且危及生命的淋巴組織增生的疾病^[4]，是Castleman病的診治重點。中國MCD患者5年生存率為51%，而2020美國血液學會發表的文章顯示，真實世界中特發性多中心型Castleman病（iMCD）平均生存僅2.57年^[5]。

因此患者關愛宣言倡議，加強全社會對疾病的科普工作，提升公眾對疾病的認知和關注，幫助早期病患和潛在患者及時得到確診，避免錯過治療黃金期。張抒揚教授表示，中國人口眾多，目前罕見病患者群體已超過2,000萬^[6]，而患者一直面臨著診治困難和(he)缺乏藥物的(de)現狀。要解(jie)決(jue)這樣的(de)困境，其復雜性(xing)和(he)艱巨性(xing)前所未有，需要來自(zi)全社(she)會的(de)投入和(he)支持，才能幫助患者盡(jin)早(zao)得到規范診治。

診 -- 建立多層次診療體系，滿足患者未盡之需

罕見病因發病率低，病種繁多且患者分散，很多醫務人員缺乏相關的醫學知識和診斷能力，導致罕見病的臨床診斷能力不足，確診難、診斷周期長。且因為區域醫療資源分配不均，患者異地就醫情況普遍。據卡斯特曼之家調研顯示，45%的Castleman病患者需要輾轉3家以上醫院才得到確診；41%的患者從初次發病到確診時間超過6個月；64%的患者常往返就診于多個科室；58%的Castleman病患者曾經被誤診為其他疾病；67%的患者需要進行多次病理檢測才能確診^[2]。

在患者關愛宣(xuan)言中，特別強調要(yao)加強對(dui)罕見(jian)病(bing)(bing)Castleman病(bing)(bing)的(de)(de)(de)診(zhen)(zhen)(zhen)斷能力，減(jian)少誤診(zhen)(zhen)(zhen)漏診(zhen)(zhen)(zhen)，促進早診(zhen)(zhen)(zhen)早治。2021年中國(guo)Castleman病(bing)(bing)協作組（CCDN）成立后(hou)，不(bu)斷培養和(he)擴(kuo)大Castleman專病(bing)(bing)醫生隊(dui)伍(wu)，推動血液科(ke)、病(bing)(bing)理科(ke)等相關科(ke)室的(de)(de)(de)醫務工作者對(dui)Castleman病(bing)(bing)的(de)(de)(de)關注，加強醫生對(dui)疾病(bing)(bing)的(de)(de)(de)鑒別及診(zhen)(zhen)(zhen)斷能力，并發布《中國(guo)Castleman病(bing)(bing)診(zhen)(zhen)(zhen)斷與(yu)治療(liao)專家(jia)共識(shi)（2021年版(ban)）》（后(hou)簡(jian)稱《共識(shi)》），建立了相關的(de)(de)(de)診(zhen)(zhen)(zhen)療(liao)流程和(he)規范。對(dui)此，吳(wu)德(de)沛教授表示(shi)，"依托于像CCDN這樣的(de)(de)(de)專病(bing)(bing)診(zhen)(zhen)(zhen)療(liao)協作組，將(jiang)推動包(bao)括血液科(ke)在內的(de)(de)(de)廣大多學科(ke)醫生對(dui)血液罕見(jian)病(bing)(bing)的(de)(de)(de)重視和(he)研究，對(dui)于包(bao)括Castleman病(bing)(bing)在內的(de)(de)(de)罕見(jian)病(bing)(bing)規范化(hua)診(zhen)(zhen)(zhen)療(liao)有(you)著重要(yao)意義，不(bu)僅能切實縮短(duan)患者確診(zhen)(zhen)(zhen)時間，還能改善(shan)疾病(bing)(bing)的(de)(de)(de)誤診(zhen)(zhen)(zhen)和(he)漏診(zhen)(zhen)(zhen)率，讓更(geng)多患者獲益"。

罕(han)見(jian)病因其病因復雜，發病機(ji)制不明、診(zhen)(zhen)斷困難的(de)(de)特性決定(ding)它需(xu)要跨專業的(de)(de)臨床專家、醫(yi)學遺傳專家進(jin)(jin)(jin)行多(duo)(duo)學科會診(zhen)(zhen)才(cai)能得出精準診(zhen)(zhen)斷。在患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)關愛(ai)宣(xuan)言中，倡議以CCDN覆蓋(gai)的(de)(de)45個診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)中心為(wei)相(xiang)應(ying)區(qu)域的(de)(de)牽頭單位，輻射其所在區(qu)域的(de)(de)其他醫(yi)院(yuan)，促進(jin)(jin)(jin)更(geng)多(duo)(duo)醫(yi)院(yuan)建立多(duo)(duo)層次、多(duo)(duo)學科的(de)(de)Castleman病診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)體(ti)(ti)系，幫(bang)助患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)實現(xian)就近(jin)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)、促進(jin)(jin)(jin)Castleman病在全國范圍內的(de)(de)規范診(zhen)(zhen)治(zhi)(zhi)。張抒(shu)揚教授(shou)認為(wei)，建立多(duo)(duo)層次診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)體(ti)(ti)系，進(jin)(jin)(jin)行多(duo)(duo)學科會診(zhen)(zhen)能夠實現(xian)罕(han)見(jian)病患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)從診(zhen)(zhen)斷治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)到追蹤管(guan)理的(de)(de)"一站式"服(fu)務(wu)，為(wei)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)提供更(geng)高效、便捷的(de)(de)"組團"診(zhen)(zhen)療(liao)(liao)，真(zhen)正(zheng)實現(xian)"以患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)需(xu)求為(wei)導向"的(de)(de)目(mu)標。

治 -- 促進規范治療，患者獲益最大化

一直以來，包括Castleman病在內的罕見病患者還面臨著用藥難、身體痛苦、生活狀態差的現狀，無論是在治療方案，藥物可及性，還是患者的生存質量方面都亟待改善。據卡斯特曼之家調研顯示，在接受常規治療后，仍有36%的Castleman病患者存在3項以上血液指標異常，17%的患者有 3項以上疾病癥狀，且近三分之一的采用常規療法的患者表示副作用嚴重影響生活^[2]。

患(huan)者(zhe)關愛(ai)宣言指出，2021年《共識(shi)》的(de)發(fa)布大大推動(dong)了疾病規范化(hua)診療(liao)，改善(shan)了患(huan)者(zhe)的(de)生(sheng)存(cun)質量。尤(you)其是《共識(shi)》將司妥昔單抗推薦(jian)為一線iMCD治療(liao)方案(an)，打破了之前中國iMCD患(huan)者(zhe)無標準化(hua)治療(liao)困局。

目前國內現有大部分治療方案針對iMCD的復發率和治療失敗率高，且不良反應明顯，無法很好地滿足患者治療需求。在全球多中心的臨床研究中，司妥昔單抗在iMCD中獲得了尤為顯著的療效，34%患者可達18周癥狀和腫瘤持續緩解，6年疾病控制率高達97%，生存率100%^[7]，有效地延長了患者(zhe)(zhe)(zhe)生存，改(gai)善了患者(zhe)(zhe)(zhe)生存質量。對(dui)(dui)此(ci)李劍教授(shou)表示，未來的(de)(de)(de)治(zhi)(zhi)療(liao)之路不(bu)僅(jin)要立足當前，還(huan)需(xu)要以發(fa)展(zhan)的(de)(de)(de)眼(yan)光(guang)放眼(yan)未來，需(xu)要對(dui)(dui)更(geng)多(duo)的(de)(de)(de)患者(zhe)(zhe)(zhe)進行研(yan)究，尋找背后的(de)(de)(de)發(fa)病機(ji)制，各診療(liao)中心(xin)將在CCDN的(de)(de)(de)框架下繼續開展(zhan)合作，研(yan)究出更(geng)多(duo)前瞻性(xing)、規范(fan)性(xing)的(de)(de)(de)治(zhi)(zhi)療(liao)方案，惠(hui)及更(geng)多(duo)Castleman病患者(zhe)(zhe)(zhe)。

愛 -- 關愛支持患者，帶來新生希望

每一個罕(han)見病患者及其(qi)家(jia)庭在疾病、心理、社交(jiao)等方面均承(cheng)受了巨大的(de)壓力。患者關愛宣言倡議，學術團(tuan)體、醫療機構、醫藥企(qi)業與患者群(qun)體和公益(yi)組織緊密合(he)作，幫(bang)助(zhu)患者應對(dui)疾病挑戰和持續(xu)開展患者關愛行動，為患者提供(gong)人文(wen)關懷和心理撫慰，幫(bang)助(zhu)患者以積極(ji)健康的(de)心態(tai)面對(dui)疾病與生活。

對此，林琳女士表示，作(zuo)為Castleman 病(bing)的(de)患者組織，卡斯(si)特曼之家目前已有900余位患者及(ji)家屬加入(ru)。在(zai)成(cheng)立后就和CCDN緊密(mi)合作(zuo)，并在(zai)愛心企業百濟神州的(de)支持下(xia)，在(zai)公益患教(jiao)、疾病(bing)科普、患者調研和綠色就醫通(tong)道等方面進(jin)行了(le)大量(liang)工作(zuo)，并連(lian)續三年(nian)發起(qi)全國患者生存調研活動，今年(nian)的(de)調研主要聚焦在(zai)真實(shi)地反饋患者從發病(bing)、診斷到治療的(de)整個(ge)過程(cheng)，了(le)解疾病(bing)造成(cheng)的(de)影響，挖掘患者未被滿足的(de)希望。

朱晶(jing)巖女士認為，針對(dui)Castleman病在內的(de)罕見(jian)病患者面臨的(de)挑(tiao)戰，需要多(duo)方攜手合作。百濟(ji)神(shen)州將繼續(xu)秉承(cheng)‘患者為先'的(de)宗旨，與醫(yi)療機(ji)構、患者組織、專(zhuan)家學者以(yi)及社會各界(jie)持續(xu)合力(li)護(hu)佑(you)每一(yi)位患者，推(tui)動相關(guan)領域的(de)研究和創(chuang)新，密切關(guan)注包括Castleman病在內的(de)少(shao)數患者群體的(de)未盡之需，以(yi)期為患者的(de)生活帶(dai)來更多(duo)積極改變。

通過全(quan)社會(hui)(hui)的(de)(de)努力(li)和支(zhi)持，未(wei)(wei)來才(cai)能讓(rang)罕(han)見(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)不再"罕(han)見(jian)(jian)"。《Castleman病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)（鈴鐺(dang)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)）患(huan)者(zhe)關(guan)愛倡議書》的(de)(de)發布(bu)在匯聚(ju)社會(hui)(hui)力(li)量(liang)(liang)，共(gong)建罕(han)見(jian)(jian)病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)精準(zhun)診(zhen)療(liao)體系(xi)、提升Castleman病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)診(zhen)療(liao)水平、促進患(huan)者(zhe)早(zao)診(zhen)早(zao)治(zhi)、改(gai)善患(huan)者(zhe)生(sheng)存質量(liang)(liang)等方面都具(ju)有積極的(de)(de)意(yi)義。它唱響了Castleman病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)患(huan)者(zhe)充滿生(sheng)機的(de)(de)未(wei)(wei)來，推動更(geng)多(duo)的(de)(de)人(ren)"看見(jian)(jian)"Castleman病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)，推動未(wei)(wei)來Castleman病(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)(bing)診(zhen)療(liao)領(ling)域(yu)的(de)(de)進步，從而讓(rang)更(geng)多(duo)的(de)(de)患(huan)者(zhe)得(de)到救助，沖破困境(jing)，迎接新生(sheng)。

參考文獻