滿足移植后巨細胞病毒感染治療臨床急需

上海2023年12月21日(ri) /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下抗病毒感染領域創新藥物馬立巴韋片（抑泰之^®）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于治療造血干細胞移植或實體器官移植后巨細胞病毒(CMV)感染和/或疾病，且對一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋片是全球首個且目前唯一一個靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑^[1]，其(qi)獲批將為中(zhong)國(guo)難治(zhi)性(xing)CMV感染或疾病的移植受(shou)者提供一種(zhong)全新的口服治(zhi)療選擇。2021年1月，馬立(li)巴韋(wei)片被國(guo)家(jia)藥(yao)品(pin)(pin)(pin)監(jian)督管理局藥(yao)品(pin)(pin)(pin)審評中(zhong)心正(zheng)式認定為"突破(po)性(xing)治(zhi)療藥(yao)物品(pin)(pin)(pin)種(zhong)"。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："感(gan)謝政府(fu)相關部門(men)近(jin)年來(lai)鼓勵創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)藥物的(de)(de)一(yi)系(xi)列利好政策，使馬立巴(ba)韋片能夠(gou)通過(guo)優先審評審批(pi)(pi)在中(zhong)國(guo)快速獲批(pi)(pi)。這是(shi)一(yi)個(ge)重要的(de)(de)里(li)程碑，此(ci)次獲批(pi)(pi)將徹底改變(bian)移(yi)植患(huan)者(zhe)發(fa)生CMV感(gan)染后的(de)(de)診療困境，為中(zhong)國(guo)患(huan)者(zhe)帶來(lai)新(xin)(xin)的(de)(de)生存希望。未來(lai)，武田將繼續(xu)加(jia)速引入更多全球創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)產品，讓中(zhong)國(guo)患(huan)者(zhe)盡(jin)早從(cong)高度(du)創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)的(de)(de)藥物和變(bian)革性的(de)(de)療法中(zhong)獲益。"

CMV是一種常見的β-皰疹病毒，可在40%-100%的成人人群中發現既往感染的血清學證據^[2]。在全球每年20萬例成人移植病例中，CMV是移植受者最常見的病毒感染之一，在實體器官移植受者中的發生率為16-56%，在造血干細胞移植受者中的發生率為30-70%^[3],[4],[5]。對于免(mian)(mian)疫功能低下(xia)的患(huan)(huan)者，CMV感(gan)染可(ke)能會危及生命。在(zai)(zai)經歷造血(xue)干細胞移(yi)(yi)植(zhi)或(huo)實體器官移(yi)(yi)植(zhi)后，患(huan)(huan)者不可(ke)避免(mian)(mian)會因(yin)(yin)應用免(mian)(mian)疫抑制(zhi)劑而導致(zhi)免(mian)(mian)疫系(xi)統受損。此時, 如(ru)果發(fa)生了CMV感(gan)染可(ke)能會導致(zhi)移(yi)(yi)植(zhi)失敗(bai)等嚴重后果，在(zai)(zai)極端情況下(xia)甚(shen)至會導致(zhi)患(huan)(huan)者死(si)亡(wang)，因(yin)(yin)此CMV也被稱(cheng)為‘移(yi)(yi)植(zhi)的巨(ju)魔'。

目前，治(zhi)(zhi)療移植后CMV感染的(de)現(xian)有(you)(you)治(zhi)(zhi)療方案可(ke)能(neng)會帶來(lai)嚴重(zhong)的(de)副作用，也可(ke)能(neng)無法充分抑(yi)制病(bing)(bing)毒復(fu)制。此外，由于給藥方式的(de)原因(yin)，現(xian)有(you)(you)治(zhi)(zhi)療方案可(ke)能(neng)會要(yao)求患者(zhe)(zhe)住(zhu)院或者(zhe)(zhe)延長患者(zhe)(zhe)的(de)住(zhu)院時間，患者(zhe)(zhe)疾病(bing)(bing)負擔大大增加，因(yin)此臨床上迫切需要(yao)創新療效好(hao)且安(an)全性高的(de)治(zhi)(zhi)療藥物。

馬立巴韋片是一種口服抗CMV創新藥，以CMV UL97蛋白激酶為靶點，三重抑制病毒DNA的復制、衣殼化和核逃逸, 從而清除CMV血癥并控制相關癥狀。在一項多中心、隨機、開放標簽、陽性藥物對照的Ⅲ期優效性研究（TAK-620-303）中，結果顯示有55.7% (n=131/235) 接受馬立巴韋片治療的患者在第8 周達到了CMV血癥的清除（即根據中心實驗室結果，間隔至少5天的2個連續基線后樣本的血漿CMV DNA濃度低于定量下限），而接受常規治療的患者為 23.9%(n=28/117)（校正后的差異 [95% 置信區間(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）^[6]。同時，馬立巴韋(wei)(wei)片與常規(gui)抗病毒治(zhi)(zhi)療(liao)相(xiang)比，治(zhi)(zhi)療(liao)相(xiang)關(guan)毒性(xing)更(geng)低。研究結果(guo)顯示，有25%(n=14/56)接(jie)受(shou)纈更(geng)昔(xi)洛韋(wei)(wei)/更(geng)昔(xi)洛韋(wei)(wei)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)患(huan)者發生(sheng)(sheng)治(zhi)(zhi)療(liao)相(xiang)關(guan)的(de)中性(xing)粒細胞減少(shao)，而接(jie)受(shou)馬立巴韋(wei)(wei)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)患(huan)者僅(jin)為1.7% (n=4/234)。同時，有19.1%(n=9/47)接(jie)受(shou)膦(lin)甲酸鈉治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)患(huan)者發生(sheng)(sheng)了急性(xing)腎損(sun)傷(shang)，而接(jie)受(shou)馬立巴韋(wei)(wei)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)患(huan)者僅(jin)為1.7% (n=4/234)。

武田研發全球副總裁，亞太研發負責人王璘博士表示："秉持患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)為(wei)先的(de)(de)(de)理念(nian)，我們非常欣喜地看到馬(ma)立巴韋(wei)片在中國成功(gong)獲批。馬(ma)立巴韋(wei)片具有新(xin)型抗巨(ju)細(xi)胞(bao)(bao)病毒（CMV）作(zuo)用機制，將從根本上(shang)改變移(yi)植后(hou)難治性(xing)（伴或(huo)不伴耐藥(yao)性(xing)）巨(ju)細(xi)胞(bao)(bao)病毒感染或(huo)疾(ji)病的(de)(de)(de)治療(liao)方式，為(wei)中國患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)帶來新(xin)的(de)(de)(de)突(tu)破性(xing)治療(liao)選擇。未來，武田將繼續發(fa)揮(hui)其(qi)創新(xin)研(yan)發(fa)實力，以(yi)科(ke)學為(wei)基(ji)礎，通過(guo)將中國患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)未盡(jin)需求更早的(de)(de)(de)納入全(quan)球(qiu)早期研(yan)發(fa)策略(lve)中，進一步加速(su)全(quan)球(qiu)創新(xin)藥(yao)物的(de)(de)(de)獲批，惠及更多(duo)中國患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)。"

馬立巴韋片目前已在美國(guo)、歐洲、韓國(guo)和澳(ao)大利亞(ya)獲得孤兒(er)藥資格認(ren)定(ding)，分別于2021年(nian)11月(yue)獲得美國(guo)食品藥品監督(du)管理局（FDA）批(pi)準上市(shi)，于2022年(nian)11月(yue)，獲得歐盟委員會（EC）批(pi)準上市(shi)。

審批編號：C-ANPROM/CN/MARI/0022
審批(pi)日期：2023年12月

聲明

1. 本文所包含的藥品信息可能并非在所有國家/地區適用，或在不同的國家/地區可能適用不同的商標、適應癥或患者使用劑量。
2. 本文旨在傳遞醫藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約(yue)證券(quan)交易所股票代碼(ma)：TAK）是一家總部(bu)位(wei)于(yu)日本(ben)、以價(jia)值觀(guan)為(wei)基礎、以研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)為(wei)驅動的(de)(de)全(quan)球生(sheng)物(wu)(wu)制藥(yao)(yao)公司。武田致力(li)于(yu)將(jiang)科(ke)學(xue)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)成果轉化為(wei)高度(du)創新藥(yao)(yao)品(pin)，為(wei)患者(zhe)的(de)(de)健康生(sheng)活(huo)和(he)美(mei)好未來保駕護航(hang)。武田專注于(yu)四大治療(liao)領(ling)域(yu)的(de)(de)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)：腫(zhong)瘤、消化、神經科(ke)學(xue)及罕見病(bing)領(ling)域(yu)，并針(zhen)對(dui)血液制品(pin)及疫苗領(ling)域(yu)進行專項研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)投入。我們始終專注于(yu)高度(du)創新藥(yao)(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)，通過(guo)開(kai)拓(tuo)全(quan)新治療(liao)方案、增(zeng)強(qiang)合(he)(he)作(zuo)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)引擎(qing)實力(li)，打造一條穩健且(qie)形式多樣的(de)(de)產品(pin)管線，助力(li)改(gai)善人們的(de)(de)生(sheng)活(huo)。我們的(de)(de)員(yuan)工遍布于(yu)大約(yue)80個國家和(he)地區，與當地醫療(liao)健康合(he)(he)作(zuo)伙伴攜手，為(wei)全(quan)球患者(zhe)帶來健康福音(yin)。

武田(tian)于1994年進入中國，武田(tian)中國總部位(wei)于上(shang)海，在(zai)(zai)中國大陸的(de)主要(yao)業務中心位(wei)于北京、上(shang)海、天津、廣州、香港特別行(xing)政區(qu)等(deng)城市和地(di)區(qu)，并在(zai)(zai)全國各主要(yao)城市設(she)有(you)辦事處，目(mu)前在(zai)(zai)中國擁有(you)超過2000名員工(gong)。隨著中國經濟的(de)發(fa)展和對醫療(liao)保健需求的(de)不斷增(zeng)長，中國已經成為武田(tian)全球最重要(yao)的(de)新興市場之(zhi)一。

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