填補移植后難治性CMV臨床治療空白

北京(jing)2024年2月8日 /美通社/ -- 今天(tian)，北(bei)京大學人(ren)民醫院(yuan)的(de)黃曉(xiao)軍院(yuan)士團隊(dui)、南(nan)方醫科大學的(de)劉(liu)啟發主任團隊(dui)分別(bie)在(zai)(zai)北(bei)京和廣州開出創(chuang)(chuang)新(xin)抗巨細胞(bao)病毒（CMV）藥(yao)物(wu)馬立巴韋(wei)片的(de)首張(zhang)處(chu)方，標志(zhi)著這一創(chuang)(chuang)新(xin)藥(yao)物(wu)在(zai)(zai)中國投入臨床(chuang)使用，為(wei)我(wo)國難(nan)治性CMV感染或疾病的(de)成人(ren)移(yi)植受者(zhe)帶來治療新(xin)選(xuan)擇。

中國工(gong)程(cheng)院(yuan)院(yuan)士(shi)、北京大學人民(min)醫(yi)院(yuan)血(xue)液(ye)科主任黃曉軍(jun)表示："經過骨(gu)髓移(yi)植(zhi)手術的(de)(de)(de)患(huan)者，一旦發現存(cun)在(zai)難治(zhi)性(xing)的(de)(de)(de)CMV感染(ran)并得(de)不(bu)到及時有(you)效的(de)(de)(de)治(zhi)療，很可(ke)能引發移(yi)植(zhi)失敗(bai)甚(shen)至危及患(huan)者生(sheng)命(ming)安全的(de)(de)(de)后果。馬(ma)(ma)立(li)巴韋的(de)(de)(de)出現，讓我們(men)臨床(chuang)醫(yi)生(sheng)有(you)了新的(de)(de)(de)武器(qi)來應對(dui)移(yi)植(zhi)后的(de)(de)(de)CMV反(fan)復感染(ran)。期待(dai)患(huan)者在(zai)接受馬(ma)(ma)立(li)巴韋后，能夠有(you)良好的(de)(de)(de)預(yu)后。"

南方(fang)醫科(ke)大學(xue)血液病(bing)研究院(yuan)院(yuan)長、血液科(ke)主任(ren)劉啟發表示："在(zai)移植手術(shu)的每一個(ge)環節，我(wo)們都要強調(diao)精準化、個(ge)體化，追求更高的患者獲(huo)益(yi)。作為(wei)創新(xin)靶向藥(yao)物，馬立巴韋可高效(xiao)清除(chu)CMV血癥并控制相(xiang)關癥狀，且治療限制性毒性更低。期待患者用藥(yao)后能(neng)夠平(ping)穩度(du)過術(shu)后的危險期，逐步(bu)康復。"

CMV是一種常見的β-皰疹病毒，可在40%-100%的人群中發現感染的血清學證據^[1]。在全球每年20萬例成人移植病例中，CMV是移植受者最常見的病毒感染之一，在實體器官移植受者中的發生率為16-56%，在造血干細胞移植受者中的發生率為30-70%^[2],[3],[4]。對于免(mian)(mian)疫(yi)功能低下的患者，CMV感染可能會(hui)(hui)危及生命(ming)。在經歷造血(xue)干(gan)細胞移(yi)植(zhi)或實(shi)體器(qi)官移(yi)植(zhi)后，患者不可避免(mian)(mian)會(hui)(hui)因應用免(mian)(mian)疫(yi)抑制(zhi)劑而(er)導致免(mian)(mian)疫(yi)系統(tong)受損(sun)。此時(shi)，如果發生了CMV感染可能會(hui)(hui)導致移(yi)植(zhi)失(shi)敗等嚴重后果，在極端(duan)情況下甚(shen)至會(hui)(hui)導致患者死亡，因此CMV也(ye)被稱為(wei)'移(yi)植(zhi)的巨(ju)魔'。

馬立巴韋片是一種全新的口服抗病毒藥物來對抗CMV感染和疾病，它靶向抑制CMV UL97蛋白激酶，抑制病毒DNA的復制、衣殼化和核逃逸, 從而清除CMV血癥并控制相關癥狀^[5]。在一項多中心、隨機、開放標簽、陽性藥物對照的Ⅲ期優效性研究（TAK-620-303）中，結果顯示有55.7% (n=131/235) 接受馬立巴韋片治療的患者在第8周達到了CMV血癥的清除（即根據中心實驗室結果，間隔至少5天的2個連續基線后樣本的血漿CMV DNA濃度低于定量下限），而接受常規治療的患者為 23.9%(n=28/117)（校正后的差異 [95% 置信區間(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）。同時，馬立巴韋片與常規抗病毒治療相比，治療限制性毒性更低。研究結果顯示，有25%(n=14/56)接受纈更昔洛韋/更昔洛韋治療的患者發生治療相關的中性粒細胞減少，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。同時，有19.1%(n=9/47) 接受膦甲酸鈉治療的患者發生了治療相關的急性腎損傷，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)^[6]。

2023年12月，馬立巴韋(wei)(wei)(wei)片(pian)經(jing)優先審評審批(pi)(pi)通道，獲得國家藥品(pin)監(jian)督(du)管理(li)局(ju)（NMPA）批(pi)(pi)準(zhun)(zhun)，適用于治(zhi)療(liao)造血干(gan)細胞移植或實體(ti)器官(guan)移植后巨細胞病毒 (CMV) 感染和/或疾病，且對(dui)一種(zhong)或多種(zhong)既往治(zhi)療(liao)（更昔洛(luo)(luo)韋(wei)(wei)(wei)、纈(xie)更昔洛(luo)(luo)韋(wei)(wei)(wei)、西多福韋(wei)(wei)(wei)或膦甲酸鈉）難治(zhi)（伴(ban)或不(bu)伴(ban)基因(yin)型耐藥）的成(cheng)人患者。目前，馬立巴韋(wei)(wei)(wei)片(pian)已在美(mei)國、歐洲(zhou)、韓國和澳大利(li)亞獲得孤兒藥資格認定，分別于2021年11月被美(mei)國食(shi)品(pin)藥品(pin)監(jian)督(du)管理(li)局(ju)（FDA）認定為First-in-class藥物(wu)且批(pi)(pi)準(zhun)(zhun)上(shang)市，于2022年11月，獲得歐盟(meng)委員會(hui)（EC）批(pi)(pi)準(zhun)(zhun)上(shang)市。

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