上海 2025年5月(yue)29日 /美通社/ -- 大睿生物（Rona Therapeutics）作為創新RNA療法的領軍企業，今(jin)日在美國國家(jia)脂質協會2025年度科學會議(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布(bu)了其自主研發的(de)創(chuang)新(xin)RNA干(gan)擾(rao)療法RN026的(de)臨(lin)(lin)床前數據(ju)。臨(lin)(lin)床前研究顯示，該療法針對(dui)心血管(guan)疾病獨立風險因子(zi)脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人靈(ling)長類動物(wu)（NHP）研究中實現(xian)了99%的(de)Lp(a)水(shui)平降低(di)并有望支持(chi)一年一次的(de)給(gei)藥方案。

核心亮點

1.  強效持久，突破性療效

• 轉基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實現：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續至少42天
• 非人靈長類動物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續至154天，提示其有望實現一年一次給藥

2.  精準靶向設計

• 靶向KIV-2 CNV區域內外多位點以實現強勁藥效
• 極大降低與序列相關的脫靶可能

3.  雙重獲益

• NHP研究中，伴隨出現25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
• SD大鼠重復給藥試驗未觀察到毒性反應

關于RN026

RN026作為突破性(xing)(xing)療法在(zai)動(dong)脈(mo)粥樣硬化(hua)性(xing)(xing)心血管疾病（ASCVD）、主動(dong)脈(mo)瓣(ban)狹(xia)窄、外周動(dong)脈(mo)疾病等心血管疾病領域展(zhan)現(xian)出(chu)巨大潛力，其差異化(hua)長(chang)效性(xing)(xing)、強(qiang)效Lp(a)抑制(zhi)能力和優(you)異安全性(xing)(xing)具有顯著(zhu)優(you)勢。全球約(yue)10%-20%人群存在(zai)脂(zhi)蛋白(a)水平升高，RN026有望為心血管疾病患(huan)者帶來全新治療希(xi)望。