北京2018年9月(yue)18日電 /美(mei)通社(she)/ -- 今日，由中(zhong)華(hua)慈(ci)(ci)善(shan)(shan)總(zong)會(hui)(hui)(hui)發起、安(an)(an)進(jin)公(gong)司支持的瑞百安(an)(an)慈(ci)(ci)善(shan)(shan)援助(zhu)(zhu)項目簽約儀(yi)(yi)式(shi)在(zai)北京成功(gong)舉行。中(zhong)華(hua)慈(ci)(ci)善(shan)(shan)總(zong)會(hui)(hui)(hui)常務(wu)副會(hui)(hui)(hui)長王樹峰、中(zhong)華(hua)慈(ci)(ci)善(shan)(shan)總(zong)會(hui)(hui)(hui)秘(mi)書長邊志偉(wei)、國家衛生健康(kang)委員(yuan)會(hui)(hui)(hui)醫(yi)政醫(yi)管局副局長焦雅輝、安(an)(an)進(jin)公(gong)司全球商(shang)業運營執(zhi)行副總(zong)裁穆(mu)爾多(duo)·戈登、安(an)(an)進(jin)公(gong)司中(zhong)國區總(zong)經理(li)張文杰、上海市罕見(jian)病(bing)防治基金會(hui)(hui)(hui)理(li)事(shi)長、上海市醫(yi)學(xue)會(hui)(hui)(hui)罕見(jian)病(bing)專科分會(hui)(hui)(hui)主任委員(yuan)李定國教授以(yi)及(ji)首都醫(yi)科大學(xue)附屬北京安(an)(an)貞醫(yi)院動(dong)(dong)脈粥樣硬化(hua)研(yan)究室研(yan)究員(yuan)王綠婭教授共同(tong)見(jian)證了(le)此次啟動(dong)(dong)儀(yi)(yi)式(shi)。該項目旨在(zai)幫助(zhu)(zhu)純合子型家族性高膽(dan)固醇(chun)血(xue)癥（HoFH）患者(zhe)免(mian)費獲得(de)創新(xin)型降膽(dan)固醇(chun)藥(yao)物瑞百安(an)(an)（依洛尤單抗）的治療，幫助(zhu)(zhu)患者(zhe)延長生命、改善(shan)(shan)生活質量，同(tong)時減輕患者(zhe)及(ji)其家庭因治療而產生的經濟(ji)負擔(dan)。

純合子型家族性高膽固醇血癥是一種罕見的遺傳性疾病，其發病率約為1/16萬~1/100萬^[1]。患者從出生就處于高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態，因此動脈粥樣硬化性心血管疾病風險明顯增高。若不接受適當治療，可在兒童及青年期發生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡^[2]。

上海市罕見病(bing)防治基金會(hui)理事長、上海市醫學會(hui)罕見病(bing)專科分會(hui)主任委員李定(ding)國教授(shou)指出：“HoFH患(huan)者是(shi)心血(xue)管(guan)疾(ji)病(bing)的高危(wei)(wei)人群，由于現有(you)治療方式(shi)較為局限，大多(duo)數(shu)患(huan)者無法有(you)效控制LDL-C水平以避免心血(xue)管(guan)事件，這(zhe)給患(huan)者帶來極大的危(wei)(wei)害。”

瑞百(bai)安于(yu)今年7月獲(huo)得國(guo)家藥品監督管理局批準，成為唯一(yi)一(yi)個在中國(guo)獲(huo)批用于(yu)治(zhi)療成人或12歲以上青少年純合(he)子型家族性(xing)高膽固醇血癥的(de)PCSK9抑(yi)制劑。中華慈善總(zong)會本著最利于(yu)患者的(de)原則，以患者急迫需求為出發點，在安進(jin)公司的(de)支持下，于(yu)瑞(rui)百安獲(huo)批后快速(su)推動(dong)慈善援助(zhu)項(xiang)目，進(jin)一(yi)步(bu)減(jian)輕患者疾病和經濟負(fu)擔。

中華慈善總(zong)會(hui)(hui)王樹峰常務(wu)副會(hui)(hui)長對瑞百安(an)慈善援助(zhu)項(xiang)目(mu)給予充分肯定，他(ta)表示：“瑞百安(an)項(xiang)目(mu)一定能夠(gou)進(jin)一步推動我國純合子型家(jia)族性高膽(dan)固醇血癥診斷(duan)治療水平的(de)提高，使更(geng)多的(de)患者特別是罹患疾病(bing)的(de)青少年患者能夠(gou)健(jian)康(kang)成長，成為自食(shi)其力乃至對家(jia)庭(ting)和(he)社會(hui)(hui)有所貢(gong)獻的(de)人。積(ji)極踐(jian)行健(jian)康(kang)中國2030戰(zhan)略(lve)，需(xu)要(yao)全(quan)社會(hui)(hui)的(de)共同努力。瑞百安(an)慈善援助(zhu)項(xiang)目(mu)的(de)正式啟(qi)動也(ye)標志著中華慈善總(zong)會(hui)(hui)在罕見病(bing)領(ling)域的(de)又一建樹！”

國家衛生健康委(wei)醫政醫管局副局長焦(jiao)雅輝女(nv)士表示：“希望通過瑞百安慈(ci)善援助項(xiang)目(mu)，為社會起到(dao)一個示范作用，讓更多的(de)企(qi)業參與進來，支持公益項(xiang)目(mu)，履(lv)行(xing)社會責任。大家一起來關(guan)注罕見病群(qun)體(ti)，讓這個群(qun)體(ti)的(de)健康權益能夠得到(dao)更好的(de)保(bao)障。”

安進公司全球商業運營執(zhi)行(xing)副(fu)總裁(cai)穆爾多·戈(ge)登表示：“純合(he)子型家(jia)族性高(gao)膽固(gu)醇血癥的(de)(de)治(zhi)療需求亟(ji)待滿足。我們非常高(gao)興(xing)能與中(zhong)(zhong)華慈善總會(hui)及(ji)其他行(xing)業伙(huo)伴一同(tong)并(bing)肩合(he)作，為不幸罹患(huan)此(ci)種罕見病的(de)(de)中(zhong)(zhong)國患(huan)者(zhe)帶來新的(de)(de)希(xi)望。作為全球領先的(de)(de)生(sheng)物技術公司，安進致(zhi)力于研發突(tu)破(po)性治(zhi)療手段(duan)，幫助(zhu)身患(huan)嚴重疾病的(de)(de)患(huan)者(zhe)。我們將同(tong)中(zhong)(zhong)華慈善總會(hui)持續合(he)作，盡己所(suo)能將瑞百安帶給更多中(zhong)(zhong)國HoFH患(huan)者(zhe)。”

瑞百安(an)慈善援(yuan)助(zhu)項(xiang)(xiang)目(mu)面向符(fu)合申請條件的(de)(de)純合子型家族性高(gao)膽固醇血癥患者提供為期兩年的(de)(de)免費(fei)藥品援(yuan)助(zhu)，詳細(xi)的(de)(de)項(xiang)(xiang)目(mu)申請信息可參見瑞百安(an)慈善援(yuan)助(zhu)項(xiang)(xiang)目(mu)官方網站(zhan)。