北京2019年9月12日 /美通社/ -- 近日，第四屆“中華醫學會血液學分會造血干細胞移植藝術研討會”召開之際，多名國際國內血液科專家齊聚中國，探討造血干細胞移植技術前沿的治療方案及進展。會后，來自印度新德里、海得拉巴、孟買等共計8個造血干細胞移植中心的主任及他們的團隊在北京大學血液病研究所進行了為期三天的臨床交流，實地學習了中國的單倍型相合造血干細胞移植技術。該移植體系由北京大學黃曉軍教授的血液病研究團隊原創，2016年被世界骨髓移植協會 (WBMT) 命名為“北京方案”。目前，“北京方案”已成為國際主流的單倍型相合骨髓移植模式之一，是各種中高危白血病重要的治療手段，已推廣至意大利、以色列、韓國、日本等臨床常規應用，覆蓋全球單倍型50%以上病例。印度 All India Institute Of Medical Science 醫學中心 Ranjit Kumar Sahoo 副教(jiao)授在美國血液學會訪問(wen)學者獎學金計劃(hua) (Visitor Training Program) 支持下已經在北京(jing)大學血液病研究所完成了3個月的(de)培(pei)訓并返回印(yin)度推廣“北京(jing)方(fang)案”，此次(ci)印(yin)度團隊的(de)來華學習，再一次(ci)印(yin)證了“北京(jing)方(fang)案”已成功(gong)引(yin)領了國際化骨髓移植的(de)新方(fang)向(xiang)。

既往骨髓移植供者不足是世界性難題

急性白血病是造血系統的惡性腫瘤，是我國十大高致死腫瘤之一，在35歲以下惡性腫瘤致死病例中占第1位。我國每年新增急性白血病患者約7萬人，造血干細胞移植是根治急性白血病等惡性血液病的有效途(tu)徑，70-80%的急性白血(xue)病(bing)需要(yao)通過移(yi)植根治。另外還有中高(gao)(gao)危骨髓(sui)增生(sheng)異(yi)常綜合征(zheng)、高(gao)(gao)危淋巴瘤、高(gao)(gao)危骨髓(sui)瘤、重癥再生(sheng)障礙性貧血(xue)、地中海貧血(xue)等危重血(xue)液病(bing)需要(yao)移(yi)植，我國(guo)每年(nian)新增需要(yao)骨髓(sui)移(yi)植患者約(yue)7萬人。

北京大(da)學血液病研究所(suo)副所(suo)長張曉輝教(jiao)授提到：“多年以來(lai)，供(gong)(gong)者(zhe)(zhe)來(lai)源匱乏(fa)都是(shi)一個(ge)世界性難題。僅有20%-30%的(de)患者(zhe)(zhe)能找(zhao)到 HLA（人類白細胞抗原(yuan)）配型相(xiang)(xiang)合(he)的(de)親(qin)緣供(gong)(gong)者(zhe)(zhe)。要(yao)在(zai)非血緣供(gong)(gong)者(zhe)(zhe)中找(zhao)到配型相(xiang)(xiang)合(he)供(gong)(gong)者(zhe)(zhe)，概率低(di)至(zhi)1/10萬-1/5萬。中華(hua)骨髓庫(ku)266萬供(gong)(gong)者(zhe)(zhe)庫(ku)容，也(ye)只(zhi)(zhi)有約11%查(cha)詢患者(zhe)(zhe)最終成功移植，而且尋找(zhao)配型相(xiang)(xiang)合(he)供(gong)(gong)者(zhe)(zhe)費時費力，仿佛大(da)海(hai)撈針。許多白血病患者(zhe)(zhe)都只(zhi)(zhi)能在(zai)絕(jue)望(wang)中等待，忍受著(zhu)病痛的(de)折磨。在(zai)這種情況下(xia)，探索新的(de)移植體系顯得尤為重(zhong)要(yao)。”

“北京方案”突破屏障，解決難題

為了(le)解(jie)決(jue)這(zhe)個難題(ti)，有學者(zhe)(zhe)在上(shang)世紀80年代就提出了(le)使用“HLA 半相合即單(dan)倍(bei)(bei)型(xing)相合”供者(zhe)(zhe)的(de)概念，卻因為其中(zhong)的(de)免疫屏障問題(ti)一直得不到(dao)解(jie)決(jue)，治療效果并不盡人意(yi)。近十余年來，北京大學血液病研究團隊原(yuan)創了(le)“非體(ti)(ti)(ti)(ti)外(wai)去除 T 細胞(bao)(bao)單(dan)倍(bei)(bei)型(xing)相合骨髓(sui)和(he)外(wai)周血混(hun)合移植(zhi)體(ti)(ti)(ti)(ti)系(xi)”， 原(yuan)創臨床(chuang)免疫耐受新(xin)技術, 通過粒(li)細胞(bao)(bao)集(ji)落刺激因子(zi)(zi) (G-CSF) 動(dong)員供者(zhe)(zhe)，聯合抗胸腺球蛋白 (ATG)，調節T細胞(bao)(bao)功能而不是體(ti)(ti)(ti)(ti)外(wai)去除T細胞(bao)(bao)突破單(dan)倍(bei)(bei)型(xing)相合移植(zhi)“臨床(chuang)禁區”。這(zhe)種原(yuan)創的(de)移植(zhi)體(ti)(ti)(ti)(ti)系(xi)使得“父母供子(zi)(zi)女(nv)”、“子(zi)(zi)女(nv)供父母”等移植(zhi)模式成為可能，破解(jie)了(le)骨髓(sui)移植(zhi)供者(zhe)(zhe)來源匱(kui)乏(fa)的(de)難題(ti)。

張(zhang)曉輝教授提到，目前單倍(bei)型(xing)相合移(yi)植已成為世界白血病(bing)移(yi)植的(de)常規方法。在我國，單倍(bei)型(xing)相合供者(zhe)自2013年(nian)開始超(chao)越配型(xing)相合同胞成為排名第一(yi)的(de)供者(zhe)來(lai)源(yuan)，2018年(nian)占比達到59.4%。與此(ci)同時(shi)，全國年(nian)均異(yi)基因移(yi)植病(bing)例數也在以每年(nian)20-30%的(de)速度增長，2018年(nian)超(chao)過7500例。

“臨(lin)(lin)床(chuang)治療(liao)(liao)結果顯示(shi)，單倍型相合移植(zhi)治療(liao)(liao)急性白(bai)(bai)血(xue)病3年(nian)的(de)總(zong)體(ti)生存(cun)率約(yue)為74-79%，治療(liao)(liao)再生障(zhang)礙性貧血(xue)3年(nian)總(zong)體(ti)生存(cun)率86-89%，與同胞、非(fei)血(xue)緣相合移植(zhi)療(liao)(liao)效一(yi)致，且效果好(hao)于化療(liao)(liao)。”張曉輝(hui)教授說道(dao)，“雖然‘北京方案’已(yi)經在(zai)國際上取得了一(yi)定成績，但我們都(dou)很明白(bai)(bai)，要(yao)解(jie)決的(de)問(wen)題還有很多，臨(lin)(lin)床(chuang)醫學的(de)發展和進步，就是需要(yao)我們絲毫(hao)不松懈(xie)地研究和創新(xin)。”

 “北京方案”走出國門，造福更多患者

本次交流項目中的印度同行代表表示：“單倍型相合移植一直以來都是國際性的醫學難題，‘北京方案’則提供了一個很好的解決方案，引領了‘人人有供者’的新時代。不止是印度，目前國際上很多國家的醫學組織都非常認可‘北京方案’和它給無數患者帶來的好處(chu)。我們在這次的交流中收獲了很多，不僅僅是學習到了先(xian)進的單(dan)倍型相(xiang)合(he)移植技術，更是(shi)被(bei)北(bei)(bei)京大學血(xue)液病(bing)研究所團隊嚴(yan)謹、專業(ye)、不懈的(de)研究與創新精神所鼓舞，期望以后和(he)他們有更多交流、學習和(he)合(he)作的(de)機(ji)會(hui)。我們要(yao)盡快把北(bei)(bei)京方(fang)案(an)帶(dai)回印(yin)度，使更多印(yin)度患者盡早(zao)獲益。”

此次印(yin)度訪學團來(lai)(lai)京，是(shi)“北京方(fang)案”走出(chu)國門，走向(xiang)國際的又一個重要里(li)程碑，也進(jin)一步展示(shi)了(le)中(zhong)國造血(xue)干細胞移植技術在世界的領先水平及卓越(yue)貢獻(xian)。張曉輝教授表示(shi)：“未來(lai)(lai)，我們還會和更多(duo)(duo)國家和地區的醫護人(ren)員進(jin)行此類國際交流項目，共同推動造血(xue)干細胞移植技術的進(jin)一步發(fa)展，為(wei)全球(qiu)更多(duo)(duo)惡性血(xue)液病患者帶(dai)來(lai)(lai)福(fu)音(yin)。”