要點:
上海2021年(nian)6月(yue)4日(ri) /美通社/ -- 每年(nian)的6月(yue)1日(ri)，是世界甲狀(zhuang)旁(pang)腺(xian)功能減退日(ri)。專注于(yu)內分(fen)泌領域創新藥(yao)(yao)開(kai)發及商(shang)業(ye)化的生物醫藥(yao)(yao)新銳(rui)維昇藥(yao)(yao)業(ye)（VISEN Pharmaceuticals)發布公告，宣布于(yu)6月(yue)1日(ri)獲得(de)中國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥(yao)(yao)品監督管理局（NMPA）藥(yao)(yao)品審(shen)評中心(xin)(CDE)關(guan)于(yu)TransCon? 甲狀(zhuang)旁(pang)腺(xian)素中國(guo)(guo)III期臨床試(shi)驗（PaTHway China試(shi)驗）批件，即將在(zai)中國(guo)(guo)開(kai)展(zhan)TransCon? 甲狀(zhuang)旁(pang)腺(xian)素治療HP的研究。
甲(jia)狀旁(pang)腺功能減退癥(zheng)（HP） 是一種甲(jia)狀旁(pang)腺素（PTH）分泌過少(shao)和(he)（或）效(xiao)應(ying)不(bu)足而引起一組臨床(chuang)綜合征。臨床(chuang)特征為(wei)(wei)低鈣血癥(zheng)，高磷血癥(zheng)和(he)由(you)此引起的(de)神經肌(ji)肉興奮性增(zeng)高及(ji)軟組織的(de)異位(wei)鈣化。[i]不(bu)同國家(jia)和(he)地區的(de)患病(bing)(bing)率有差異，據估計，美(mei)國HP的(de)患病(bing)(bing)率約為(wei)(wei)為(wei)(wei)37/10 萬人。TransCon PTH 已被FDA及(ji)歐盟定義為(wei)(wei)孤兒藥類(lei)別。[ii]
PaTHway China試驗是一項旨(zhi)在評估TransCon? 甲狀旁腺(xian)素(su)作為激素(su)替代療法的(de)可(ke)能性(xing)，主要(yao)終點包(bao)含(han)評價每(mei)日一次皮下注射(she)TransCon? 甲狀旁腺(xian)素(su)治療成人HP的(de)安全性(xing)、耐受性(xing)和療效(xiao)的(de)隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計、多(duo)中心III期臨床試驗，目標是使受試者(zhe)的(de)血鈣(gai)達到正常的(de)同時停用常規治療。
PaTHway China關(guan)鍵次要療效終點包括評估(gu)接受TransCon? 甲狀(zhuang)旁(pang)腺素(su)患(huan)者(zhe)(zhe)，關(guan)于“甲狀(zhuang)旁(pang)腺功能減退癥患(huan)者(zhe)(zhe)體驗量(liang)(liang)表（HPES）”和“36項(xiang)健康調(diao)查簡表”的(de)(de)評分變化。 此外，國內尚缺少關(guan)于HP患(huan)者(zhe)(zhe)生(sheng)活質(zhi)量(liang)(liang)、就(jiu)業情況(kuang)以及疾病對工作影響的(de)(de)患(huan)者(zhe)(zhe)報告數據(ju)，PaTHway China試驗也會(hui)以量(liang)(liang)表的(de)(de)形式，進(jin)一步獲得患(huan)者(zhe)(zhe)報告數據(ju)，以評估(gu)治療前后患(huan)者(zhe)(zhe)生(sheng)存狀(zhuang)態的(de)(de)變化。
維昇藥業首席醫學(xue)官楊軍博士(shi)表示，激素(su)替代(dai)一(yi)直是(shi)內分(fen)泌腺體功(gong)能(neng)減(jian)退癥的基本治療(liao)原則。而甲狀(zhuang)旁腺功(gong)能(neng)減(jian)退癥卻迄今仍未(wei)實現真(zhen)正(zheng)的激素(su)替代(dai)，以糾正(zheng)相關的病理生理改變及代(dai)謝紊亂。[iii] TransCon?甲狀(zhuang)旁腺素(su)是(shi)一(yi)種(zhong)在(zai)研(yan)(yan)的創新(xin)型長(chang)效PTH，計劃開發(fa)成為每日一(yi)次皮下注射(she)的成人(ren)HP的激素(su)替代(dai)治療(liao)，旨在(zai)每天24小時(shi)提供(gong)正(zheng)常生理濃度(du)的PTH，以同時(shi)應(ying)對HP的短期(qi)癥狀(zhuang)和長(chang)期(qi)并發(fa)癥。在(zai)世界甲狀(zhuang)旁腺功(gong)能(neng)減(jian)退日當天獲得(de)中國III期(qi)臨床試(shi)驗批件，非常鼓舞團隊士(shi)氣，更(geng)加鼓勵我們為加速創新(xin)藥物(wu)研(yan)(yan)發(fa)及解(jie)決未(wei)滿足臨床需(xu)求繼續努力！”
此前，Ascendis Pharma于全球的(de)(de)(de)展開的(de)(de)(de)TransCon? 甲狀旁腺(xian)(xian)素II期臨床研究(jiu)(jiu)（PaTH Forward研究(jiu)(jiu)）數據已證明TransCon? 甲狀旁腺(xian)(xian)素作(zuo)為(wei)HP替代治(zhi)療的(de)(de)(de)潛力。近日發布的(de)(de)(de)PaTH Forward的(de)(de)(de)開放性擴展階段(duan)的(de)(de)(de)58周初步研究(jiu)(jiu)結果也持(chi)續支(zhi)持(chi)TransCon? 甲狀旁腺(xian)(xian)素治(zhi)療HP具有獲(huo)益持(chi)久和耐受(shou)良好的(de)(de)(de)安全性特征。維昇藥業(ye)負責 Ascendis Pharma旗下的(de)(de)(de)內分泌治(zhi)療方(fang)案(an)在大中華區的(de)(de)(de)開發和推廣。
維昇(sheng)藥(yao)業(ye)首席(xi)執行官盧安(an)邦先(xian)生(sheng)表示：“全世界超過200,000名患(huan)(huan)(huan)者(zhe)罹患(huan)(huan)(huan)HP，HP會導致嚴重的短期癥狀和(he)長期并發癥，嚴重影(ying)響患(huan)(huan)(huan)者(zhe)的生(sheng)活質量(liang)，而當前(qian)常(chang)規的治(zhi)療難以滿足患(huan)(huan)(huan)者(zhe)的臨床需求，作為TransCon? 甲狀旁(pang)腺(xian)素在大中(zhong)華(hua)區的獨家(jia)授權研發及銷售企業(ye)，維昇(sheng)藥(yao)業(ye)將在中(zhong)國開展相關臨床試(shi)驗(yan)，希望盡快(kuai)給(gei)中(zhong)國HP患(huan)(huan)(huan)者(zhe)帶來新的治(zhi)療選(xuan)擇。”
