上海2021年8月27日 /美通社/ -- 每周給藥一次注射用隆培促生長素（當地商品名：SKYTROFA®，國內商品名正在注冊中）于美國當地時間8月25日宣布獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準，用于治療一歲以上，體重至少11.5公斤，因內源性生長激素（endogenous growth hormone）分泌不足而導致生長障礙的兒童患者。隆培促生長素是首個美國FDA批準的通過一次注射，可于一周內持續釋放，遞送生長激素的產品。致力于成為內分泌相關治療領域專家的維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）為隆培促生長素在大中華區的獨家授權研發、銷售及生產企業，目前正在開展該藥的國內III期臨床試驗。^[1]

此次獲批的還包括隆培促生長素新的自動注射器和藥筒，該裝置可以使藥物在首次從冰箱取出后，在室溫下儲存的時間長達六個月。與每天注射相比，每周注射的患者每年可以減少86%的注射天數。^[1]

美國FDA的批準是基于(yu)國際III期臨床試(shi)(shi)驗(yan)heiGHt的結果，該試(shi)(shi)驗(yan)是一(yi)項隨機(ji)、開放標簽、陽(yang)性(xing)(xing)對(dui)照試(shi)(shi)驗(yan)，在(zai)161例(li)生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)(su)缺乏(fa)癥初治兒童(tong)中比較了每(mei)周一(yi)次隆(long)培(pei)促(cu)生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)素(su)(su)與(yu)每(mei)日(ri)一(yi)次生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)(su)治療的效(xiao)果。在(zai)本試(shi)(shi)驗(yan)中，隆(long)培(pei)促(cu)生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)素(su)(su)達(da)到了非劣效(xiao)性(xing)(xing)的主要終點，并且在(zai)52周時顯示(shi)了相較于(yu)每(mei)日(ri)生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)(su)更高的年化生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)速率（隆(long)培(pei)促(cu)生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)素(su)(su)為11.2 厘米(mi)/年，每(mei)日(ri)生(sheng)長(chang)(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)(su)為10.3 厘米(mi)/年，組間差(cha)異(yi)為0.9 厘米(mi)/年），且安全性(xing)(xing)相似。

中華醫學會兒科學分會副主任委員、華中科技大學同濟醫院兒科學系主任羅小平教授介紹，兒童生長激素缺乏癥是一種因腺垂體無法產生足夠生長激素而引發的疾患，通常表現為比例正常的身材矮小、無法達成理想終身高。患者體脂增加且分布比例異常、血脂異常、骨密度下降，甚至伴有社會心理障礙、認知缺陷和總體生活質量下降等。相關統計顯示，兒童生長激素缺乏癥患病率約為1/5,000。^[2]

兒童生長激素缺乏癥患者生長激素治療的主要目的是加快生長速度，促進兒童時期的生長和身材正常化，達到符合兒童遺傳潛能的正常成年身高。^[3]

“生長激素治療是一個長期過程。”羅小平教授表示，“近幾十年以來，常規治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。然而，每日注射的沉重負擔通常會導致依從性不佳，從而難以實現預期的治療目標。”臨床研究顯示，隨著病患每周缺失注射次數的增加，日制劑生長改善的效果亦隨之降低。^[4]

隆(long)培(pei)(pei)促生長(chang)(chang)素利用“暫時性連接”技(ji)術(shu)，以可控(kong)方(fang)式釋(shi)放未經(jing)修飾的人生長(chang)(chang)激(ji)(ji)素，保(bao)持人生長(chang)(chang)激(ji)(ji)素原有(you)的藥理作用。早在2019年10月及2020年4月，隆(long)培(pei)(pei)促生長(chang)(chang)素就分別獲得歐洲委員會（EC）和(he)美國FDA的孤(gu)兒藥認定。

維昇藥業首席執(zhi)行官(guan)盧安(an)邦先(xian)生(sheng)表示：“此次獲(huo)批為(wei)患(huan)(huan)有(you)(you)生(sheng)長(chang)激(ji)素缺(que)乏癥的(de)兒童(tong)及(ji)其家庭提供(gong)了全新的(de)診療(liao)選擇，這種每周一(yi)次的(de)治療(liao)方式有(you)(you)望改善(shan)患(huan)(huan)兒依從(cong)(cong)性、延長(chang)治療(liao)時間從(cong)(cong)而獲(huo)得更(geng)好的(de)治療(liao)結果(guo)。我們非常高興看到隆培促生(sheng)長(chang)素在美國獲(huo)批上市，也非常期(qi)待(dai)中國III期(qi)臨床試驗研(yan)究(jiu)的(de)結果(guo)。維昇藥業始(shi)終秉持以患(huan)(huan)者(zhe)為(wei)先(xian)的(de)理念，致力(li)于通(tong)過更(geng)具人性關懷的(de)創新療(liao)法，讓內分泌患(huan)(huan)者(zhe)享(xiang)有(you)(you)更(geng)好的(de)治療(liao)過程與療(liao)效，以實現向往的(de)生(sheng)活。”