這是繼10月1日百悅澤®在新加坡獲批用于治療套細胞淋巴瘤后，近期在亞太地區取得的第二項批準
此次批準是基于百悅澤®對比伊布替尼在華氏巨球蛋白血癥中的頭對頭ASPEN研究的結果，該項研究包含澳大利亞在內
中國北京、澳大利亞悉尼和美國麻省劍橋2021年10月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球性的生物科技公司，專注于在世界范圍內開發和商業化創新藥物。公司于今日宣布旗下產品百悅澤®（澤布替尼）在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學免疫治療的患者1。在百悅澤®獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）批準之后，通過百濟神州贊助的患者援助計劃，患者可以在百悅澤® 雖已獲批但尚未納入(ru)醫保的情況下(xia)即刻獲得藥品(pin)。
此外，百悅澤®近期也已(yi)獲得新加坡衛(wei)生科學局(ju)（HSA）批準，用于治(zhi)療既往接受過至少(shao)一(yi)種治(zhi)療的套(tao)細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
百悅澤®臨床項目主要研究者、 澳大利亞Peter MacCallum癌癥中心低級別淋巴瘤及慢性淋巴細胞白血病疾病小組負責人 Con Tam教授（內外全科醫學士、醫學博士）表示：“BTK抑制是治療WM患者的一種成熟手段，而ASPEN研究顯示，百悅澤®療效顯著，相比第一代BTK抑制劑，更優化了耐受性。百濟神州于2013年首次在澳大利亞開始百悅澤®的(de)(de)臨(lin)床試(shi)驗，此后，許多澳(ao)大利亞患者入組(zu)了這些持續進行的(de)(de)臨(lin)床試(shi)驗，并從治療(liao)中獲(huo)益。我們(men)期待這項療(liao)法將(jiang)為澳(ao)大利亞的(de)(de)WM患者帶來新(xin)的(de)(de)希望。”
在澳大利亞，每年有6000多人確診非霍奇金淋巴瘤（NHL），這也是澳大利亞成年人群中第六大常見的癌癥2。WM是一種罕見的、進展緩慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%3，這類淋巴瘤在老年人群中多發，主要見于骨髓，但也可能累及淋巴結和脾臟3。
澳大利亞WMozzies組織的負責人David Young評論道：“盡管WM是一種進展緩慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能對現有的治療方案產生良好的響應，有許多患者由于不良反應而終止了治療。百悅澤®已經顯(xian)示出為患者改善臨(lin)床獲益(yi)與治療(liao)結局的潛力，我們十(shi)分(fen)欣喜能(neng)夠見證澳(ao)大利亞(ya)的WM患者如今有機會立即用上這種新一(yi)代的BTK抑制(zhi)劑。
百濟神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會（PBAC）提交了百悅澤®的(de)報銷(xiao)(xiao)申(shen)請(qing)(qing)。在這一首次申(shen)請(qing)(qing)中，百濟(ji)神州預期(qi)對WM的(de)報銷(xiao)(xiao)申(shen)請(qing)(qing)將進(jin)入(ru)加速決議通道，以期(qi)確定(ding)WM被納入(ru)報銷(xiao)(xiao)的(de)時間。
百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“百悅澤®已被證實可觸發深度、持久的緩解效果，并減少由于脫靶帶來的不良反應，這意味著與既有的BTK抑制劑相比，它能夠帶來更佳的臨床獲益。我們由衷感謝澳大利亞的研究者、參與臨床試驗的患者及其家屬為TGA批準所作的貢獻。能夠為罹患WM的澳大利亞患者提供百悅澤®，標志著我們朝著為(wei)全(quan)球(qiu)患者提供可(ke)負擔的腫瘤藥物(wu)的愿景又(you)邁進一步。
“此次百悅澤®在澳大利亞的獲批，以及近期其在新加坡的獲批，標志著百悅澤®在亞太地區的進一步拓展。”百濟神州副總裁、亞太區商業化負責人Adam Roach補充道，“我們已經在這些市場建立了醫學和商業化團隊，以期進一步實現我們的(de)目標，將這(zhe)款潛在‘同(tong)類最優(you)’的(de)BTK抑(yi)制劑帶給(gei)全球患者。”
百悅澤®在澳大利亞用于治療WM的上市許可是基于ASPEN試驗的有效性結果。ASPEN是一項隨機、開放標簽、多中心3期試驗（NCT03053440），旨在評估百悅澤®對比伊布替尼，對于攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的復發或難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN試驗中，百悅澤®組(zu)的非常好的部(bu)分緩(huan)(huan)解(jie)（VGPR）率（28.4%，95% CI：20，38）在數(shu)值上(shang)高于伊布替尼組(zu)（19.2%，95% CI：12，28），盡管(guan)該試驗在與深度緩(huan)(huan)解(jie)（VGPR或更佳）相關的統(tong)計學優效性上(shang)未(wei)能達到(dao)主要終點。
在ASPEN試驗中，共有101例WM患者隨機分配接受百悅澤®治療，其中5%的患(huan)者因不(bu)(bu)良(liang)事(shi)件(jian)終止治療，包括心(xin)臟(zang)肥大(da)、中性(xing)粒細(xi)胞減少癥、漿細(xi)胞骨髓瘤和(he)硬膜下出血。14.9%的患(huan)者由于不(bu)(bu)良(liang)事(shi)件(jian)降低用藥劑(ji)量，這些不(bu)(bu)良(liang)事(shi)件(jian)中最(zui)常見的是中性(xing)粒細(xi)胞減少癥（3.0%）和(he)腹瀉（2.0%）。
百悅澤®的總體安全性特征基于779例在臨床試驗中接受了百悅澤®治療的B細胞惡性腫瘤患者的合并數據。百悅澤®最常見(jian)的(de)不良(liang)反應（發生(sheng)率≥20%）為(wei)中性(xing)粒細胞減(jian)少(shao)癥(zheng)、血(xue)小板減(jian)少(shao)癥(zheng)、上(shang)呼(hu)吸道(dao)感(gan)染、出血(xue)/血(xue)腫、皮疹、挫(cuo)傷、貧血(xue)、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺(fei)炎(yan)、咳嗽。最常見(jian)的(de)3級或以上(shang)的(de)不良(liang)反應（發生(sheng)率≥5%）為(wei)中性(xing)粒細胞減(jian)少(shao)癥(zheng)、血(xue)小板減(jian)少(shao)癥(zheng)、肺(fei)炎(yan)和貧血(xue)。
百悅澤®的推薦劑量為160 mg每日兩次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根據不良反應調整劑量，重度肝損害和正服用與百悅澤®存在潛(qian)在藥物(wu)相互作(zuo)用的(de)藥物(wu)的(de)患者(zhe)可(ke)降低劑量。
關于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤®能在多個疾病相關組織(zhi)中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤®已在以下地(di)區中獲批如(ru)下適應癥：
目前，除美國和中國以外，共有30多項百悅澤®針對多(duo)項適(shi)應(ying)癥的相關上市申請完成遞交工作(zuo)，覆蓋歐盟以及其他20多(duo)個國家。
*該項適應癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批(pi)準(zhun)。針對(dui)該適應癥的完全批(pi)準(zhun)將取決于確證性(xing)試驗中臨床益處(chu)的驗證和描述。
**該(gai)項適(shi)應癥(zheng)獲附條件(jian)批(pi)準(zhun)。針(zhen)對(dui)該(gai)適(shi)應癥(zheng)的完全批(pi)準(zhun)將取決于正在開展的確證性(xing)隨機、對(dui)照臨(lin)床試驗結果。
