中國北京和美國麻省劍橋2022年1月20日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235），是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注于在世界范圍內開發和商業化創新藥物，為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理其BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥(zheng)（WM）成人患者的新適應癥(zheng)上市申請（sNDA）。
百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“百悅澤®繼獲批用于治療復發或難治性華氏巨球蛋白血癥（WM）患者后，此次sNDA申請也獲得NMPA受理，這對我們來說是一個好消息。這意味著一旦取得批準，更多中國的華氏巨球蛋白血癥患者將有機會用上這款藥物。ASPEN試驗表明，百悅澤®對WM患者而言是一項安全有效的治療選擇，引起房顫等心血管事件的風險更低。在ASPEN試驗數據的支持下，百悅澤®已(yi)經在美國、加拿大、澳(ao)大利亞和歐盟(meng)獲批用(yong)于WM患者(zhe)的治療我(wo)們(men)期(qi)待與(yu)CDE繼續探討，爭(zheng)取將這一具備‘同類最優’潛力的藥物提供(gong)給更(geng)多中國WM患者(zhe)的機會。”
此次sNDA申請基于ASPEN試驗數據，這是一項隨機、開放標簽、多中心的3期臨床試驗（NCT03053400），對比了百悅澤®與伊布替尼用于治(zhi)(zhi)療復發/難治(zhi)(zhi)性（R/R）或初治(zhi)(zhi)（TN）WM患者的數據。
經獨立審查委員會（IRC）根據第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會（IWWM-6）修訂版緩解標準（Treon 2015）評估，百悅澤®治療組在總體意向性治療（ITT）人群中的完全緩解（CR）和非常好的部分緩解（VGPR）率的綜合為28%（95% CI：20，38），而伊布替尼組為19%（95% CI：12，28）。盡管兩組數據的差異未達到統計學顯著性（p=0.09），但百悅澤®展現了更高的VGPR率數據，且緩解質量呈現出改善趨勢。[1]
在ASPEN試驗中，與伊布替尼相比，百悅澤®取得了更具優勢的安全性數據，特定不良事件的發生率較更低，包括房顫/房撲（2% vs. 15%）和大出血（6% vs. 9%）。在101例接受百悅澤®治療的WM患者中，4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件降低用藥劑量。[4]
關于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥是一種罕見惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%。[1] 該疾病通常在老年人中多發，主要在骨髓中發現，但也可能累及淋巴結和脾臟。[2] 在中國，每年大約有88,200例淋巴瘤新增病例，其中約有91%為NHL，這意味著我國每年約有1000例WM新增病例。[3]
關于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤®能在多個疾病(bing)相關組織中抑制惡性(xing)B細(xi)胞增殖。
百悅澤®已在以(yi)下地區(qu)中獲批如下適應癥：
迄今為止，已(yi)遞交超過30個(ge)(ge)針對多項適應癥的上市申請(qing)，覆蓋(gai)美國、中國、歐盟和其他20多個(ge)(ge)國家(jia)或地區。
*該項適應癥(zheng)基于總緩解(jie)率(lv)（ORR）獲(huo)得加速(su)批(pi)準。針對該適應癥(zheng)的完全批(pi)準將取決于驗(yan)證性試(shi)驗(yan)中臨床(chuang)獲(huo)益的驗(yan)證和描述。
**該(gai)項(xiang)適(shi)應癥獲(huo)附(fu)條(tiao)件(jian)批準。針對(dui)該(gai)適(shi)應癥的(de)完全批準將取決于正在開展的(de)確(que)證(zheng)性隨機(ji)、對(dui)照臨(lin)床試驗(yan)結果。
關于百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2300人，團隊規模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展90多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發團隊規劃并主導公司產品管線的研發和擴充，為覆蓋全球40多個國家/地區的臨床試驗提供支持和指導。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（已在中國(guo)獲批上(shang)市）。百濟神州擁(yong)有一(yi)(yi)支(zhi)追求高品質與創新、立足科學與醫學的(de)團隊，并在中國(guo)建立了(le)領先地位，打(da)造了(le)一(yi)(yi)支(zhi)規模龐大(da)、聚焦(jiao)于腫瘤(liu)學的(de)商(shang)業團隊。
同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安®。
關于百濟神州
百(bai)濟(ji)神(shen)州是一家(jia)立足科學的(de)全(quan)(quan)球生物科技公(gong)(gong)司，專注于(yu)開發創新、可(ke)負擔(dan)的(de)藥(yao)(yao)物，以為(wei)全(quan)(quan)球患者改善治療效果和提(ti)高藥(yao)(yao)物可(ke)及性。目前公(gong)(gong)司廣泛的(de)藥(yao)(yao)物組合包括40多(duo)(duo)(duo)款(kuan)臨床候選藥(yao)(yao)物。公(gong)(gong)司通(tong)過加(jia)強自主研發能力和合作，加(jia)速推進多(duo)(duo)(duo)元(yuan)、創新的(de)藥(yao)(yao)物管線開發。我們(men)致力于(yu)在2030年前為(wei)全(quan)(quan)球20多(duo)(duo)(duo)億人全(quan)(quan)面改善藥(yao)(yao)物可(ke)及性。百(bai)濟(ji)神(shen)州在全(quan)(quan)球五大洲打造了一支超過8000人的(de)團(tuan)隊。欲(yu)了解更多(duo)(duo)(duo)信息，請訪問。
前瞻性聲明
本(ben)新(xin)(xin)聞(wen)稿(gao)(gao)(gao)包含根據《1995年私人(ren)證(zheng)(zheng)券訴(su)訟改(gai)革法(fa)(fa)案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)他聯邦證(zheng)(zheng)券法(fa)(fa)律(lv)(lv)下定(ding)義的(de)(de)(de)(de)前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)，包括關(guan)于與其(qi)他BTK抑制劑相比，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)悅(yue)澤(ze)®的(de)(de)(de)(de)潛在(zai)臨(lin)床(chuang)益處和優(you)勢的(de)(de)(de)(de)聲(sheng)明(ming)，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)計劃(hua)的(de)(de)(de)(de)進(jin)(jin)展，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)對(dui)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)悅(yue)澤(ze)®預期的(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)開(kai)(kai)發(fa)、藥(yao)政里(li)程碑和商(shang)業化進(jin)(jin)程，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)悅(yue)澤(ze)®潛在(zai)商(shang)業機會，在(zai)中國提(ti)高百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)悅(yue)澤(ze)®可及(ji)(ji)(ji)(ji)性(xing)的(de)(de)(de)(de)計劃(hua)，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)悅(yue)澤(ze)®為潛在(zai)同類最(zui)(zui)優(you)BTK抑制劑，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)悅(yue)澤(ze)®對(dui)患者的(de)(de)(de)(de)潛在(zai)臨(lin)床(chuang)獲(huo)益以(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)在(zai)“百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)腫(zhong)瘤學”和“關(guan)于百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)”副標題下提(ti)及(ji)(ji)(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)計劃(hua)、承(cheng)諾、抱負和目標。由于各種重(zhong)要因素的(de)(de)(de)(de)影(ying)響(xiang)，實(shi)際結(jie)果(guo)可能(neng)與前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)有重(zhong)大(da)差異。這些因素包括了以(yi)(yi)下事項的(de)(de)(de)(de)風險：百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)證(zheng)(zheng)明(ming)其(qi)候選藥(yao)物(wu)(wu)功(gong)效和安(an)全性(xing)的(de)(de)(de)(de)能(neng)力；候選藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)結(jie)果(guo)可能(neng)不(bu)(bu)支持進(jin)(jin)一步開(kai)(kai)發(fa)或上(shang)市審(shen)批(pi)；藥(yao)監部門的(de)(de)(de)(de)行動(dong)(dong)可能(neng)會影(ying)響(xiang)到臨(lin)床(chuang)試驗的(de)(de)(de)(de)啟(qi)動(dong)(dong)、時間表和進(jin)(jin)展以(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)藥(yao)物(wu)(wu)上(shang)市審(shen)批(pi)；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)上(shang)市藥(yao)物(wu)(wu)及(ji)(ji)(ji)(ji)藥(yao)物(wu)(wu)候選物(wu)(wu)（如能(neng)獲(huo)批(pi)）獲(huo)得(de)商(shang)業成功(gong)的(de)(de)(de)(de)能(neng)力；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)獲(huo)得(de)和維護(hu)對(dui)其(qi)藥(yao)物(wu)(wu)和技術的(de)(de)(de)(de)知識產權(quan)保護(hu)的(de)(de)(de)(de)能(neng)力；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)依賴第三方進(jin)(jin)行藥(yao)物(wu)(wu)開(kai)(kai)發(fa)、生產和其(qi)他服務(wu)的(de)(de)(de)(de)情況；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)取得(de)監管審(shen)批(pi)和商(shang)業化醫藥(yao)產品的(de)(de)(de)(de)有限經驗，及(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)獲(huo)得(de)進(jin)(jin)一步的(de)(de)(de)(de)營運(yun)資金以(yi)(yi)完(wan)成候選藥(yao)物(wu)(wu)開(kai)(kai)發(fa)和實(shi)現(xian)并保持盈利的(de)(de)(de)(de)能(neng)力；新(xin)(xin)冠肺炎全球大(da)流行對(dui)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)開(kai)(kai)發(fa)、監管、商(shang)業化運(yun)營及(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)他業務(wu)帶來(lai)的(de)(de)(de)(de)影(ying)響(xiang)；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)在(zai)最(zui)(zui)近季(ji)度報告10-Q表格中“風險因素”章節里(li)更(geng)全面討(tao)論的(de)(de)(de)(de)各類風險；以(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)向(xiang)美國證(zheng)(zheng)券交(jiao)易委員會期后呈報中關(guan)于潛在(zai)風險、不(bu)(bu)確定(ding)性(xing)以(yi)(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)其(qi)他重(zhong)要因素的(de)(de)(de)(de)討(tao)論。本(ben)新(xin)(xin)聞(wen)稿(gao)(gao)(gao)中的(de)(de)(de)(de)所有信息(xi)(xi)僅及(ji)(ji)(ji)(ji)于新(xin)(xin)聞(wen)稿(gao)(gao)(gao)發(fa)布之日，除非法(fa)(fa)律(lv)(lv)要求(qiu)，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)并無責任更(geng)新(xin)(xin)該些信息(xi)(xi)。
參考文獻
1.Tam, et al.A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: the ASPEN study.Blood.October 2020.136(18): 2038-2050.
2.Lymphoma Research Foundation.Available at December 2020.
3.Chen, et al.Cancer statistics in China, 2015 [J].CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2016, 66(2):115-132.
4.Tam, et al.ASPEN: Results of a Phase 3 randomized trial of zanubrutinib versus ibrutinib for patients with Waldenström macroglobulinemia (WM).DOI: 10.1200/JCO.2020.38.15_suppl.8007 Journal of Clinical Oncology 38, no. 15_suppl (May 20, 2020) 8007-8007.
