百澤安^®已在中國獲批九項適應癥

中國北京、美國麻(ma)省劍橋(qiao)和瑞士巴塞爾2022年6月(yue)10日(ri) /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注(zhu)射(she)液）聯合(he)化療(liao)用于復發或(huo)轉移性(xing)鼻咽(yan)癌（NPC）患者的一線治療(liao)。

百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示："鼻咽癌是中國及亞洲許多地區最常見的頭頸部癌癥之一，目前一線治療手段以化療為主，治療選擇有限。百澤安^®是具有(you)(you)差異化潛力的(de)免疫(yi)檢查點抑制劑，而本次獲批無(wu)疑(yi)將為(wei)復(fu)發或轉移性鼻咽癌患者(zhe)帶(dai)來(lai)新的(de)希望。未來(lai)在中國，我們期待將這一重要免疫(yi)療(liao)(liao)法帶(dai)給更多亟(ji)需(xu)有(you)(you)效治療(liao)(liao)選擇的(de)患者(zhe)人群。"

百濟神州總裁、首席運營官兼中國區總經理吳曉濱博士表示："百澤安^®已在中國獲批九項適應癥。目前，我們在中國所建立的超過3,100人的商業化團隊正秉持以科學為本的理念，努力讓更多有望獲益的癌癥患者盡快獲得這一免疫治療方案。而本次新適應癥的獲批，對于百澤安^®而言無疑(yi)是一項(xiang)重(zhong)大進(jin)展，必將加速這款(kuan)產(chan)品惠及我國(guo)更多鼻咽癌(ai)患者。"

RATIONALE 309試驗的主要研究者、華南腫瘤學國家重點實驗室和中山大學腫瘤防治中心合作創新中心張力教授表示："在一項關鍵性3期研究RATIONALE 309中，我們在接受百澤安^®聯合標準化療和安慰劑聯合標準化療的兩組患者中進行了比較。我們觀察到，相較于安慰劑組，基于獨立審查委員會和臨床研究者評估的百澤安^®組的無進展生存期（PFS）取得了具有統計學和臨床意義的改善，并且在總生存期（OS）方面也展現出獲益趨勢。這些結果與更新的15.5個月隨訪的生存期數據趨勢一致，且百澤安^®總體耐受性良好。我很高興此次NMPA批準百澤安^®用于鼻咽癌的治(zhi)療，為許多鼻咽癌患者帶來了令人欣慰(wei)的好(hao)消息。"

RATIONALE 309（NCT03924986）研究的臨床結果為本次獲批提供了數據支持。該研究是一項隨機、雙盲的3期臨床研究，旨在評估百澤安^®聯(lian)(lian)合吉(ji)西(xi)他濱和(he)順鉑(bo)對比安慰劑聯(lian)(lian)合吉(ji)西(xi)他濱和(he)順鉑(bo)，作為復發或轉移性鼻咽(yan)癌患(huan)者一線治療的有效性和(he)安全性。

此前，公司在2021年5月已，RATIONALE 309研究已在計劃的期中分析達到PFS的主要終點。在中位隨訪15.5個月時，更新的有效性分析中顯示，百澤安^®聯合化療在復發或轉移性鼻咽癌患者中的PFS相較于安慰劑聯合化療顯示出具有臨床意義的改善。同時，百澤安^®組繼續表現出總生存期（OS）的獲益趨勢，以及下一線治療后的無進展生存期（PFS2）的改善。百澤安^®聯(lian)合化療的(de)安全性(xing)特(te)(te)征總體(ti)可控，且與每種治療藥物的(de)已(yi)知(zhi)安全性(xing)特(te)(te)征一致。這些(xie)數據已(yi)在早先于(yu)2022年4月舉(ju)行(xing)的(de)美國臨床(chuang)腫瘤學會（ASCO）全體(ti)大會線上系列(lie)會議和(he)2022年6月舉(ju)行(xing)的(de)ASCO 2022年會上公布。

關于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌（NPC）是一種惡性鱗狀細胞癌，起源于鼻咽的上皮細胞，最常見于咽隱窩。ⁱ2020年中國估計有62,555例新發鼻咽癌病例，占全球總發病率的46.8%。ⁱⁱ盡管中國南部和其他鼻咽癌流行地區的公共衛生負擔沉重，但公眾對鼻咽癌產生的病因和預防知之甚少。ⁱⁱⁱ 鼻咽癌的主要風險因素是遺傳易感性、EB病毒（EBV）感染和食用鹽漬食品。^iv晚期鼻咽癌的中位總生存率僅為約20個月；^v復發或轉移性鼻咽癌患者的預后通常逐漸惡化，三年生存率降至僅7 ~ 40%，表明該人群迫切需要更有效治療，醫療需求亟待滿足。^{vi, vii, viii} 

關于RATIONALE 309

RATIONALE 309是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗（NCT03924986），旨在評估百澤安^®聯合吉西他濱(bin)和順鉑（A組(zu)）對比安(an)慰劑聯合吉西他濱(bin)和順鉑（B組(zu)）作為復發或轉移性鼻咽癌(ai)患者一(yi)線治療的有效(xiao)性和安(an)全性。

該試驗(yan)的(de)主要終點(dian)是獨立(li)審查委員(yuan)會（IRC）根據RECIST1.1版(ban)標準評估的(de)意(yi)向性治療（ITT）人群的(de)無(wu)進展生存(cun)期（PFS）；次要終點(dian)包(bao)括基(ji)于IRC評估的(de)總緩解率（ORR）、IRC評估的(de)緩解持續時間(jian)（DoR）、總生存(cun)期（OS）、基(ji)于研究者評估的(de)PFS、至第二次客觀疾病進展時間(jian)（PFS2）以及安全(quan)性。

試驗共入組263例患者，分別有131例和132例患者隨機分配至A組和B組，兩組患者的基線特征均衡。該試驗的期中結果已于2021年12月在歐洲腫瘤內科學會免疫腫瘤學（ESMO I-O）大會上公布。這些數據表明，在中位隨訪時間為10個月時，與單獨化療和安慰劑相比，百澤安^®組在統計學上(shang)顯著(zhu)延長(chang)了無進(jin)展生存期（PFS），在其(qi)他有效性終(zhong)點方面也顯示出具有臨床(chuang)意義(yi)的獲(huo)益，且(qie)安(an)全性特征總體可(ke)控(kong)。

關于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®是一種抗程序性死亡受體-1（PD-1）抑制劑，旨在幫助人體免疫細胞檢測和對抗腫瘤。百澤安^®是一種人源化(hua)單克(ke)隆抗體，經特殊設計可最大(da)限度地減少與巨噬(shi)細(xi)胞(bao)中 Fcγ受體結(jie)合(he)。臨床前數據表明(ming)，巨噬(shi)細(xi)胞(bao)中的Fcγ受體結(jie)合(he)之后會激活抗體依賴細(xi)胞(bao)介導殺傷T細(xi)胞(bao)，從而降低了(le)PD-1抗體的抗腫瘤(liu)活性。

百澤安^®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應癥。百濟神州已在35個國家和地區開展或完成了20多項百澤安^®的注(zhu)冊性臨床(chuang)試驗，其中17項(xiang)(xiang)3期臨床(chuang)試驗和4項(xiang)(xiang)關鍵性2期臨床(chuang)試驗。

百澤安^®已被國家藥品監督管理局（NMPA）批準九項適應癥，其中針對非小細胞肺癌（NSCLC）已獲得多項批準。百澤安^®在美國是既往全身治療后不可切除的復發性局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和二線ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟神州與諾華達成合作，以加速百澤安^®在北美、歐洲(zhou)和(he)日本的開發(fa)和(he)商業化(hua)。

關于百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的開展，已招募患者和健康受試者超過16,000人。公司產品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已(yi)在中國獲批上市）。

同(tong)時(shi)，百(bai)濟神州還(huan)與其他創(chuang)新公(gong)司合作，共同(tong)攜手推進(jin)創(chuang)新療法的研發，以(yi)滿足(zu)全球健(jian)康需求。在(zai)中國，百(bai)濟神州正在(zai)銷售多款由安進(jin)、百(bai)時(shi)美施(shi)貴寶(bao)、EUSA Pharma、百(bai)奧泰授權的腫瘤藥物。公(gong)司也通過與包(bao)括Mirati Therapeutics、Seagen以(yi)及Zymeworks在(zai)內(nei)的多家(jia)公(gong)司合作，更大(da)程度滿足(zu)當(dang)前全球范(fan)圍尚未被滿足(zu)的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基于這(zhe)一(yi)卓(zhuo)有成(cheng)效(xiao)的合作，包(bao)括(kuo)FDA正(zheng)在(zai)審評的新藥上市(shi)許可(ke)申請（BLA），百濟神州和諾(nuo)華于2021年(nian)12月宣布(bu)就公(gong)司正(zheng)在(zai)3期開發的TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇(ze)權(quan)、合作和許可(ke)協(xie)議。諾(nuo)華和百濟神州還簽(qian)訂了一(yi)項戰略(lve)商業(ye)協(xie)議，根據該協(xie)議，百濟神州正(zheng)在(zai)中國(guo)指定區域推廣5款(kuan)已獲(huo)批(pi)的諾(nuo)華抗腫瘤藥物。

關于百濟神州

百濟(ji)神(shen)州是(shi)一家立足科(ke)學(xue)的全(quan)球(qiu)性(xing)(xing)(xing)生物(wu)(wu)科(ke)技公(gong)司(si)(si)，專注于開發(fa)(fa)可負擔的創新藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)，旨(zhi)在(zai)為(wei)全(quan)球(qiu)患者(zhe)改善治(zhi)療效果，提高藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)可及性(xing)(xing)(xing)。目前公(gong)司(si)(si)廣(guang)泛的藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)組合包(bao)括40多(duo)(duo)款臨床(chuang)候(hou)選藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)。公(gong)司(si)(si)通過(guo)加強自主研發(fa)(fa)能力(li)和合作，加速推進(jin)多(duo)(duo)元、創新的藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)管(guan)線開發(fa)(fa)。我們致(zhi)力(li)于在(zai)2030年前為(wei)全(quan)球(qiu)20多(duo)(duo)億人(ren)全(quan)面改善藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)可及性(xing)(xing)(xing)。百濟(ji)神(shen)州在(zai)全(quan)球(qiu)五大洲打(da)造了一支超過(guo)8,000人(ren)的團(tuan)隊。欲了解更多(duo)(duo)信息，請訪問www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括3期臨床試驗RATIONALE 309的數據，百濟神州將百澤安^®帶給更多有望獲益的中國患者的努力，百澤安^®用于治療鼻咽癌患者的潛在臨床獲益，百澤安^®預期的(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床(chuang)開發(fa)、藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)政里程碑和(he)商(shang)業(ye)化(hua)進程，以(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)在(zai)(zai)"關(guan)于(yu)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)"和(he)"關(guan)于(yu)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)腫(zhong)瘤學"標題下提及(ji)(ji)(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)計劃(hua)、承諾、抱負(fu)和(he)目(mu)標。由于(yu)各種重要因(yin)素的(de)(de)(de)(de)(de)影響，實際(ji)結果(guo)可能(neng)與(yu)前(qian)瞻性(xing)聲明有重大差(cha)異。這(zhe)些因(yin)素包括(kuo)了以(yi)下事項的(de)(de)(de)(de)(de)風(feng)險：百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)證明其候選藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物功效和(he)安全(quan)性(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力；候選藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物的(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床(chuang)結果(guo)可能(neng)不(bu)支持進一(yi)步(bu)開發(fa)或上(shang)(shang)(shang)市審(shen)批(pi)；藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)政部門的(de)(de)(de)(de)(de)行(xing)動可能(neng)會影響到臨(lin)(lin)床(chuang)試驗的(de)(de)(de)(de)(de)啟動、時間表和(he)進展以(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物上(shang)(shang)(shang)市審(shen)批(pi)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)上(shang)(shang)(shang)市藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物及(ji)(ji)(ji)(ji)候選藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物（如(ru)能(neng)獲(huo)批(pi)）獲(huo)得(de)商(shang)業(ye)成(cheng)功的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)獲(huo)得(de)和(he)維護對其藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物和(he)技術的(de)(de)(de)(de)(de)知(zhi)識產(chan)權(quan)保護的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)依賴(lai)第三(san)方進行(xing)藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物開發(fa)、生(sheng)產(chan)和(he)其他(ta)服務的(de)(de)(de)(de)(de)情況；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)取得(de)監管(guan)(guan)審(shen)批(pi)和(he)商(shang)業(ye)化(hua)醫藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)產(chan)品(pin)的(de)(de)(de)(de)(de)有限經(jing)驗，及(ji)(ji)(ji)(ji)其獲(huo)得(de)進一(yi)步(bu)的(de)(de)(de)(de)(de)營運資金(jin)以(yi)完成(cheng)候選藥(yao)(yao)(yao)(yao)(yao)物開發(fa)和(he)實現并保持盈利的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力；新(xin)冠肺炎全(quan)球大流行(xing)對百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床(chuang)開發(fa)、監管(guan)(guan)、商(shang)業(ye)化(hua)運營、生(sheng)產(chan)以(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)其他(ta)業(ye)務帶來的(de)(de)(de)(de)(de)影響；以(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)在(zai)(zai)最(zui)近季度報(bao)告的(de)(de)(de)(de)(de)10-Q表格中(zhong)"風(feng)險因(yin)素"章節(jie)里更(geng)全(quan)面討論(lun)的(de)(de)(de)(de)(de)各類風(feng)險；以(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)向美(mei)國證券交易委(wei)員會期后呈(cheng)報(bao)中(zhong)關(guan)于(yu)潛在(zai)(zai)風(feng)險、不(bu)確定性(xing)以(yi)及(ji)(ji)(ji)(ji)其他(ta)重要因(yin)素的(de)(de)(de)(de)(de)討論(lun)。本新(xin)聞稿中(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)所有信息僅及(ji)(ji)(ji)(ji)于(yu)新(xin)聞稿發(fa)布之日，除非法(fa)律(lv)要求，百(bai)(bai)濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)并無責任更(geng)新(xin)該等(deng)信息。

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