德國殷格翰2022年9月2日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日(ri)宣(xuan)布，美國食品藥品監(jian)督管理局成(cheng)為首個(ge)批(pi)準 spesolimab 用于治療成(cheng)人泛發性膿(nong)皰型銀屑病 (GPP) 發作(zuo)的(de)(de)監(jian)管機構。Spesolimab是一種(zhong)新型選擇性抗體(ti)，可阻斷白介素(su) 36 受體(ti) (IL-36R) 的(de)(de)激活，白細胞介素(su) 36 (IL-36) 是一種(zhong)免(mian)疫系(xi)統內的(de)(de)信號通路(lu)，被(bei)證明與 GPP 的(de)(de)發病機制有關。
"GPP 的發(fa)作(zuo)會(hui)極大(da)地(di)影響患(huan)者(zhe)(zhe)的生(sheng)活，并(bing)導致嚴(yan)重(zhong)的、危及生(sheng)命的并(bing)發(fa)癥，"臨床(chuang)試驗首(shou)席研究(jiu)者(zhe)(zhe)和(he)出版物作(zuo)者(zhe)(zhe)、美(mei)國紐約西奈山伊坎醫學(xue)(xue)院臨床(chuang)治療學(xue)(xue)主任(ren)、Eric J沃爾德(de)曼皮膚病學(xue)(xue)教授Mark Lebwohl 說， "對皮膚科醫生(sheng)和(he)臨床(chuang)醫生(sheng)來說，spesolimab 的獲(huo)批是一(yi)個(ge)轉(zhuan)折點。我們現在能(neng)有(you)一(yi)種 FDA 獲(huo)批的療法(fa)，它可能(neng)給患(huan)者(zhe)(zhe)帶來改變(bian)，而在此之前(qian)，這(zhe)些患(huan)者(zhe)(zhe)還沒有(you)任(ren)何獲(huo)批的治療選擇來幫(bang)助他們控制(zhi) GPP 的發(fa)作(zuo)。"
勃林格殷格翰董事會成(cheng)員、人(ren)用藥品(pin)業(ye)務負責人(ren)Carinne Brouillon 表(biao)示："這一(yi)重要的(de)(de)獲(huo)批(pi)證明了(le)我(wo)們為(wei)加速研究而做出的(de)(de)努力取得(de)了(le)成(cheng)功(gong)，這些努力旨在(zai)(zai)更(geng)快(kuai)地將(jiang)創新療(liao)(liao)(liao)法帶給(gei)(gei)(gei)最(zui)需(xu)要幫助的(de)(de)人(ren)。我(wo)們認(ren)識到(dao)這種罕見(jian)的(de)(de)皮(pi)膚(fu)病給(gei)(gei)(gei)患者(zhe)及(ji)其(qi)家人(ren)和護理人(ren)員帶來了(le)毀滅性(xing)的(de)(de)負擔。GPP 可能會危及(ji)生命，截至(zhi)目前(qian)還沒有(you)專門獲(huo)批(pi)的(de)(de)療(liao)(liao)(liao)法來治(zhi)療(liao)(liao)(liao)GPP 的(de)(de)發作這一(yi)具有(you)破壞性(xing)的(de)(de)疾(ji)病。讓我(wo)感到(dao)自(zi)豪的(de)(de)是(shi)，我(wo)們可以將(jiang)首個在(zai)(zai)美(mei)國獲(huo)批(pi)的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)藥物spesolimab提供給(gei)(gei)(gei)有(you)需(xu)要的(de)(de)患者(zhe)。"
FDA對spesolimab的批準基于其關鍵性EFFISAYIL® 1 II 期臨床試驗結果。1在為期 12 周的臨床試驗中， GPP 發作患者接受了 spesolimab 或安慰劑治療。在試驗開始時，大多數患者的膿皰密度很高或非常高，并且生活質量受損。一周后，與安慰劑（6%）相比，54% 使用 spesolimab 治療的患者的皮膚無可見膿皰。1
除在(zai)(zai)(zai)美(mei)(mei)國(guo)(guo)獲(huo)(huo)批外，spesolimab 目(mu)前正在(zai)(zai)(zai)全球多個國(guo)(guo)家接受監管(guan)機構(gou)的(de)評(ping)(ping)審(shen)。迄今為止(zhi)，spesolimab用于(yu)治療(liao)GPP 的(de)發作已在(zai)(zai)(zai)美(mei)(mei)國(guo)(guo)、中(zhong)國(guo)(guo)大陸和(he)臺(tai)灣地(di)區獲(huo)(huo)得突破性(xing)治療(liao)藥(yao)(yao)物認定(ding)，在(zai)(zai)(zai)美(mei)(mei)國(guo)(guo)和(he)中(zhong)國(guo)(guo)獲(huo)(huo)得優先審(shen)評(ping)(ping)資(zi)格(ge)，在(zai)(zai)(zai)美(mei)(mei)國(guo)(guo)、韓國(guo)(guo)、瑞士和(he)澳大利亞獲(huo)(huo)得孤兒藥(yao)(yao)認定(ding)，在(zai)(zai)(zai)中(zhong)國(guo)(guo)臺(tai)灣獲(huo)(huo)得快(kuai)速評(ping)(ping)審(shen)通(tong)道且GPP在(zai)(zai)(zai)該(gai)(gai)地(di)區被認定(ding)為罕見(jian)病(bing)。2021年(nian)10月，歐洲(zhou)藥(yao)(yao)品管(guan)理(li)局(ju)已驗證spesolimab 用于(yu)治療(liao)GPP的(de)上市申請(qing)，目(mu)前該(gai)(gai)上市申請(qing)正在(zai)(zai)(zai)評(ping)(ping)審(shen)中(zhong)。同年(nian)10月，勃(bo)林格(ge)殷格(ge)翰正式向(xiang)中(zhong)國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥(yao)(yao)品監督管(guan)理(li)局(ju)藥(yao)(yao)品審(shen)評(ping)(ping)中(zhong)心（CDE）遞交了spesolimab的(de)上市申請(qing)，用于(yu)治療(liao)GPP的(de)發作，該(gai)(gai)適應癥(zheng)有望(wang)于(yu)今年(nian)在(zai)(zai)(zai)中(zhong)國(guo)(guo)獲(huo)(huo)批。
與斑塊(kuai)狀銀屑病不同，GPP 是一種罕見(jian)且可能危及生命的中性粒細胞性皮(pi)膚病，其特征是廣泛爆發(fa)的疼痛性無菌性膿(nong)皰。由于該(gai)疾病非(fei)常罕見(jian)，疾病癥狀的識(shi)別(bie)可能具有(you)挑戰性，因此(ci)會(hui)導致確診延誤。
