摘要：首個針對泛發性膿皰型銀屑病的潛在治療方案，有望盡早惠及中國患者

上海(hai)2022年(nian)3月9日(ri) /美通社/ -- 今日(ri)，國家藥(yao)品監(jian)督管理局藥(yao)品審評(ping)中心(CDE)正式(shi)授予勃林格(ge)(ge)殷(yin)格(ge)(ge)翰(han)同類首(shou)創在研免疫(yi)新藥(yao)spesolimab（企業自擬通用名：司柏索利單抗注射(she)液）優先審評(ping)審批資格(ge)(ge)，擬定(ding)適應癥(zheng)為用于治療成人泛發性膿皰型銀屑病(GPP)發作。

優(you)先(xian)審(shen)評(ping)是國家(jia)藥(yao)品(pin)(pin)監(jian)督(du)管理局藥(yao)品(pin)(pin)審(shen)評(ping)中(zhong)心(CDE)為鼓勵研(yan)究和創制(zhi)新(xin)(xin)(xin)藥(yao)，滿足臨(lin)床用藥(yao)需求(qiu)，加快創新(xin)(xin)(xin)藥(yao)品(pin)(pin)審(shen)評(ping)速度而設置。2021年6月CDE已授予spesolimab突破性治療藥(yao)物認(ren)定，此次(ci)被納入優(you)先(xian)審(shen)評(ping)將進一步推(tui)動(dong)該在研(yan)產品(pin)(pin)在中(zhong)國獲(huo)批的(de)步伐，盡早為中(zhong)國GPP患者提(ti)供這一突破性的(de)創新(xin)(xin)(xin)藥(yao)物。

不同于斑塊型銀屑病，GPP是一種罕見卻較為嚴重的皮膚疾病。據統計，在中國每100,000人中僅有1~2人患GPP^[1]。該病急性發作時，患者的皮膚會變紅，并在身體各區域爆發出許多無菌性的膿皰，出現發熱、寒戰和皮膚疼痛性病變的癥狀，嚴重時會引起器官衰竭和感染性并發癥，甚至危及生命。GPP急性(xing)發(fa)(fa)作(zuo)(zuo)時(shi)，不僅嚴(yan)重程(cheng)度無(wu)法預測，其(qi)發(fa)(fa)作(zuo)(zuo)的時(shi)間同樣難以捉摸。該疾病(bing)(bing)可能隨時(shi)發(fa)(fa)作(zuo)(zuo)，持續數(shu)周，并需要數(shu)月才能痊愈，許多患者甚至在(zai)兩次(ci)急性(xing)發(fa)(fa)作(zuo)(zuo)之間持續出現癥狀(zhuang)。由于目前尚不清楚GPP的確切病(bing)(bing)因，全球范圍內也(ye)缺乏公認的診療標準，現有的診療方案極(ji)為有限，患者的診療困境亟待突破。

近些年來，有研究發現膿皰型銀屑病與白細胞介素-36（IL-36）通路相關。Spesolimab是首款IL-36R單克隆抗體，可阻斷白細胞介素-36受體(IL-36R)的作用，是同類首個在研的治療手段。白細胞介素-36受體是免疫系統內的一種信號通路，可在包括GPP在內的許多炎癥性疾病中發揮作用。Spesolimab全球關鍵性II期臨床研究關鍵結果顯示：54%的患者經spesolimab治療1周可達到皮膚無可見膿皰；43%的患者經spesolimab治療1周可達到皮膚癥狀清除或接近清除。同時(shi)在為期12周(zhou)的(de)研究期間，spesolimab的(de)常(chang)見的(de)不良事件(jian)主(zhu)要是發熱(re)和輕至(zhi)中(zhong)度感染，其安(an)全(quan)性數據是可以接受的(de)。

勃林格殷格翰中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)醫學和臨床研發(fa)負責人張(zhang)維博士(shi)表示(shi)：“加速公司全(quan)球創(chuang)新(xin)藥在(zai)(zai)中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)落地，盡早(zao)惠及中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)患者，是(shi)我們一直以來的(de)努力(li)方(fang)向。作為一種(zhong)罕(han)見的(de)皮(pi)膚疾病(bing)，中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)GPP治療(liao)領域(yu)長(chang)期(qi)存在(zai)(zai)巨大的(de)臨床空白。去年(nian)我們在(zai)(zai)中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)與(yu)全(quan)球同步遞交了(le)spesolimab的(de)上市(shi)申(shen)請，此次(ci)spesolimab被CDE納入優(you)先審評，體現了(le)國(guo)(guo)家藥品(pin)監管部(bu)門對(dui)罕(han)見疾病(bing)治療(liao)困局的(de)重視，以及對(dui)該在(zai)(zai)研產品(pin)突破性療(liao)法(fa)的(de)認可。我們將(jiang)繼續與(yu)相(xiang)關部(bu)門緊密合作，努力(li)推動這款全(quan)球創(chuang)新(xin)藥在(zai)(zai)中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)獲(huo)批上市(shi)，讓(rang)中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)患者早(zao)日(ri)從創(chuang)新(xin)療(liao)法(fa)中(zhong)(zhong)(zhong)獲(huo)益。”

關于spesolimab

Spesolimab 是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素 -36 受體 (IL-36R) 的激活。IL-36通路 是免疫系統內的一種信號通路，已被證明與GPP等多種自身免疫性疾病的病因有關。^[2],[3] Spesolimab是首個專門(men)靶向(xiang) IL-36 通路治療(liao)GPP急性發作的在(zai)研(yan)療(liao)法(fa)。2021年10月，勃林格(ge)殷格(ge)翰已(yi)在(zai)中國與全球同(tong)步(bu)遞交了(le)spesolimab的上(shang)市申請，用于治療(liao)GPP的發作。

目前，spesolimab還在被開發用于預防GPP急性發作以及治療其他嗜中性粒細胞性皮膚病，如掌跖膿皰病 (PPP) 和化膿性汗腺炎 (HS)。^[4],[5]