在罕見(jian)病(bing)領域全面(mian)深化本土(tu)承諾

上海(hai)2022年11月11日 /美通社/ -- 2022年11月11日 - 第五屆進博會上，以"因罕而聚，共赴未來"為主題，阿斯利康(kang)呈(cheng)現(xian)其全新治療領域罕見病在華業務布局。期間，阿斯利康正式宣布在中國上市首個罕見病創新藥舒立瑞^®（依庫珠單抗(kang)，eculizumab），該藥(yao)物(wu)在中國已獲批用于治療成人和兒童陣發(fa)性(xing)(xing)睡眠性(xing)(xing)血紅蛋白尿癥（PNH）和非(fei)典型(xing)溶血性(xing)(xing)尿毒癥綜合征（aHUS）。此外，阿(a)斯利康(kang)(kang)與康(kang)(kang)希諾達成戰略合作簽約，探(tan)索(suo)罕(han)見病(bing)診(zhen)療領域(yu)發(fa)展(zhan)機(ji)遇。阿(a)斯利康(kang)(kang)還與青島政府在以罕(han)見病(bing)為主題的(de)青島區(qu)域(yu)總部及創新(xin)生態圈建設方面取得實質性(xing)(xing)進(jin)展(zhan)，雙方進(jin)一步深化(hua)在罕(han)見病(bing)創新(xin)藥(yao)引入及診(zhen)療服務方面的(de)合作。

隨(sui)著(zhu)國家對(dui)罕(han)見病(bing)(bing)群體重視程度日(ri)益提高，罕(han)見病(bing)(bing)研究、診療(liao)和(he)藥(yao)品研發供應、醫療(liao)保障體系等(deng)多項事業進(jin)(jin)展巨大(da)。2021年，阿(a)斯利(li)康(kang)(kang)收購瑞(rui)頌(song)制(zhi)藥(yao)（Alexion）進(jin)(jin)入罕(han)見病(bing)(bing)領域(yu)。本屆進(jin)(jin)博會，阿(a)斯利(li)康(kang)(kang)首次展示(shi)了由瑞(rui)頌(song)制(zhi)藥(yao)研發的全球(qiu)首個獲批的C5補(bu)體抑制(zhi)劑依(yi)庫珠(zhu)單抗，并(bing)宣布其在華上市(shi)。依(yi)托(tuo)進(jin)(jin)博會開放包容、互惠共享(xiang)的平(ping)臺(tai)，阿(a)斯利(li)康(kang)(kang)將(jiang)促進(jin)(jin)該罕(han)見病(bing)(bing)藥(yao)物(wu)盡快于蘇州、青島、北京、上海、天津、杭州等(deng)城市(shi)落地，惠及患(huan)者。

天津醫科大學(xue)總醫院副(fu)院長付蓉教授(shou)表示(shi)："陣發性(xing)睡眠性(xing)血(xue)紅蛋白尿癥（PNH）是(shi)一種危及生命的(de)血(xue)液系(xi)統罕見病，患者會出現(xian)貧血(xue)、骨髓(sui)衰竭(jie)、血(xue)紅蛋白尿、血(xue)栓等(deng)癥狀。此前，PNH的(de)治療手段主(zhu)要以對癥治療為主(zhu)，包(bao)括輸血(xue)、糖皮質(zhi)激(ji)素(su)、免疫抑制(zhi)等(deng)。然而傳統療法在溶血(xue)控制(zhi)、防止腎功能損(sun)傷等(deng)方面面臨許多難題。依庫珠單(dan)抗在中國的(de)上(shang)市是(shi)行(xing)業多年來的(de)期盼(pan)，為中國PNH患者帶來了革新(xin)性(xing)的(de)治療選(xuan)擇。" 

浙江大(da)學醫學院(yuan)附屬兒(er)童醫院(yuan)副院(yuan)長毛(mao)建華教授(shou)表示："非典型溶血(xue)性(xing)尿(niao)毒癥(zheng)綜合征（aHUS）是一種罕(han)見且致命(ming)的(de)(de)血(xue)栓性(xing)微血(xue)管(guan)病（CM-TMA）。血(xue)漿治療(liao)是aHUS管(guan)理的(de)(de)最初方法，但療(liao)效不佳，有(you)些甚至需要透(tou)析和腎臟移植。近年來隨著對(dui)aHUS發病機制的(de)(de)深入了(le)解，C5補體(ti)抑(yi)制劑也成(cheng)為了(le)治療(liao)武器(qi)之一。全球數據顯示依庫珠單抗(kang)的(de)(de)長期安全性(xing)和耐(nai)受性(xing)良好，它在中國的(de)(de)上市有(you)望幫(bang)助(zhu)aHUS患者的(de)(de)生存質量得到巨大(da)改善。"

罕(han)見(jian)病診療不僅是(shi)一項醫學課題，也是(shi)一項重(zhong)要的(de)社(she)會事務(wu)，需要多方(fang)的(de)共同參與。進(jin)博會上，基于康(kang)希諾在(zai)(zai)疫苗領域的(de)技(ji)術和發展優(you)(you)勢，以(yi)及阿(a)斯(si)利(li)康(kang)在(zai)(zai)生物制藥、生態創(chuang)新等方(fang)面的(de)資源優(you)(you)勢，雙方(fang)加強在(zai)(zai)罕(han)見(jian)病診療領域合(he)作，以(yi)期造福更多罕(han)見(jian)病患者。

"有(you)藥(yao)(yao)可醫(yi)、醫(yi)有(you)所(suo)保"是(shi)讓每一(yi)個群(qun)體(ti)實現(xian)健(jian)康中(zhong)國(guo)夢(meng)的(de)關鍵(jian)。近年來，國(guo)家針對(dui)罕(han)見(jian)病接連(lian)出臺了多項醫(yi)療(liao)惠民(min)政(zheng)策，多地(di)政(zheng)府積極探索(suo)適宜性的(de)罕(han)見(jian)病保障體(ti)系。青(qing)島市政(zheng)府不(bu)僅在生物醫(yi)藥(yao)(yao)產業集中(zhong)發力，還在罕(han)見(jian)病領域形成了一(yi)套(tao)具(ju)有(you)創新意義(yi)的(de)診(zhen)療(liao)與保障體(ti)系。

2022年6月(yue)，阿斯(si)利(li)康(kang)(kang)與青(qing)(qing)島(dao)市(shi)政(zheng)府(fu)就如何促(cu)進青(qing)(qing)島(dao)生物(wu)醫(yi)(yi)藥產業的創(chuang)(chuang)新發展進行了深入交(jiao)流(liu)，雙(shuang)方達成于青(qing)(qing)島(dao)設立阿斯(si)利(li)康(kang)(kang)中國(guo)區(qu)域(yu)總(zong)部(bu)的戰略備忘(wang)錄。隨著(zhu)阿斯(si)利(li)康(kang)(kang)中國(guo)青(qing)(qing)島(dao)區(qu)域(yu)總(zong)部(bu)在(zai)本(ben)次進博會上正式落成，以罕見(jian)病為(wei)主題的智慧醫(yi)(yi)療(liao)創(chuang)(chuang)新中心(xin)、生命科學(xue)創(chuang)(chuang)新園及醫(yi)(yi)療(liao)健康(kang)(kang)產業基金也一起落戶(hu)青(qing)(qing)島(dao)。創(chuang)(chuang)新的"三駕(jia)馬車"將(jiang)鏈接海內外優質資(zi)源，加速生物(wu)醫(yi)(yi)藥創(chuang)(chuang)新資(zi)源聚(ju)攏，助力青(qing)(qing)島(dao)打造全國(guo)領(ling)先的罕見(jian)病診療(liao)創(chuang)(chuang)新高地。

山(shan)東大學齊魯(lu)醫(yi)院副院長(chang)焉傳祝教授(shou)表示："青島(dao)正(zheng)積極創建(jian)國家(jia)、省(sheng)區域醫(yi)療中(zhong)(zhong)心，在罕(han)見(jian)(jian)病(bing)診(zhen)療和保障領域做了一些有益的探索，加(jia)速高質量創新(xin)藥的研發和引入(ru)，深化罕(han)見(jian)(jian)病(bing)規范化診(zhen)療都是至關重(zhong)要的組(zu)成(cheng)部分。希望包括依庫珠單抗在內的罕(han)見(jian)(jian)病(bing)創新(xin)藥能加(jia)速惠及青島(dao)患(huan)者，期待青島(dao)罕(han)見(jian)(jian)病(bing)生態(tai)高地早日取得新(xin)進展(zhan)，為中(zhong)(zhong)國罕(han)見(jian)(jian)病(bing)事業(ye)發展(zhan)提供‘青島(dao)勢能'。"

阿(a)(a)斯利康全(quan)(quan)(quan)球執行副總裁、國(guo)際業務及(ji)中國(guo)總裁王磊表示："罕(han)見病是(shi)全(quan)(quan)(quan)球面臨的(de)重大(da)健(jian)康課題，也(ye)是(shi)阿(a)(a)斯利康全(quan)(quan)(quan)球最關切的(de)新治療領域之一，我們有責任、有信心(xin)肩負(fu)起創新引領的(de)使(shi)命。我們很高興能(neng)借(jie)助第五屆進博會推動全(quan)(quan)(quan)球罕(han)見病創新藥為中國(guo)患者(zhe)可及(ji)，未來阿(a)(a)斯利康也(ye)將繼續支持各(ge)方合作伙伴探(tan)索多層次保障模式(shi)，助力減(jian)輕罕(han)見病患者(zhe)的(de)醫療負(fu)擔，提升醫療保障權益(yi)。我們熱切地期(qi)盼推動罕(han)見病的(de)規范化全(quan)(quan)(quan)病程管理發展(zhan)，助力青島(dao)的(de)創新走(zou)出區域，輻射全(quan)(quan)(quan)國(guo)。"

植根中國近30年，阿(a)斯利康(kang)(kang)依(yi)托其強大的(de)科(ke)學(xue)研發實力和(he)創新(xin)(xin)(xin)生態圈的(de)領(ling)導力，已經在腫瘤、慢病領(ling)域(yu)引入了(le)近40種創新(xin)(xin)(xin)藥，并不斷擴展包括罕見病、新(xin)(xin)(xin)冠、自體免疫在內(nei)的(de)新(xin)(xin)(xin)治療(liao)領(ling)域(yu)。依(yi)托區域(yu)總部資(zi)源，阿(a)斯利康(kang)(kang)協同(tong)政、產、學(xue)、研、醫(yi)、投各(ge)方(fang)，建設了(le)多個以疾病領(ling)域(yu)為主題的(de)創新(xin)(xin)(xin)生態圈。以終(zhong)為始，阿(a)斯利康(kang)(kang)將(jiang)積極發揮進博會的(de)高質(zhi)量對外開放(fang)平臺作(zuo)用，與(yu)各(ge)方(fang)同(tong)行(xing)者推動(dong)科(ke)學(xue)創新(xin)(xin)(xin)的(de)邊界(jie)，讓每(mei)一(yi)個群體都能同(tong)樣享受"健康(kang)(kang)中國"的(de)福祉。

聲明：本文涉及其他適應癥并未在中國大陸獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。