上海(hai)2022年8月30日 /美通社/ -- 今日，中國國家藥品監督管理局批準依庫珠單抗（Eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞^®，Soliris^®）通過原液新產地的變更申請。作為我國已獲批用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）的處方藥物^[1]，此次變更批準標志著依庫珠單抗作為阿(a)斯利康中國(guo)市場首個罕(han)見病藥(yao)物，向(xiang)填補國(guo)內該領域(yu)的(de)空(kong)白邁進關(guan)鍵一步，為相關(guan)罕(han)見病領域(yu)的(de)中國(guo)患者(zhe)提供(gong)了新(xin)的(de)治療(liao)選擇。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種慢性、進行性、危及生命的血液系統罕見疾病，其特征是補體介導的血管內溶血，潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發生器官損傷甚至死亡。PNH全球患病率約為16-20/100萬^[2]，目前推測中國的發病率在 1/10 萬左右^[3]。該疾病好發于青壯年，77%的PNH患者在20-40歲發病。如果沒有有效的治療，PNH患者生存質量差，且生存期短，5年死亡率達35%^[4]。

非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）是由于機體補體系統過度反應攻擊健康細胞，從而引發的補體介導的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有這種極為罕見疾病的患者會在全身的小血管中形成血栓，導致腎臟和其他重要器官突然出現危及生命的損傷。aHUS患病率約為7/100 萬³，起病急驟，且兒童發病率高于成人，約25%患兒在急性期死亡^[5]。近50%aHUS患者可發展為終末期腎病（ESRD），死亡率達25%^[6]。

作為全球首個獲批的C5補體抑制劑，依庫珠單抗通過選擇性抑制末端補體C5蛋白質的激活來發揮作用。目前，依庫珠單抗在全球多個國家和地區獲批多個適應癥^[7]。一項為期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照的 TRIUMPH試驗，評估了依庫珠單抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究結果表明，與安慰劑組患者相比，接受依庫珠單抗治療的患者溶血顯著改善，輸血需求減少^[8]。此外，兩項關鍵研究C08-002及C08-003也證實了依庫珠單抗在aHUS治療中的安全性和有效性。C08-002研究結果表明，接受依庫珠單抗治療后，80%以上患者血小板計數恢復正常并能夠維持，88%患者達到無TMA事件狀態并能夠維持；C08-003研究中，接受依庫珠單抗治療26周后，80%患者達到無TMA事件狀態，腎功能也得到改善^[9]。迄今為止，全球數據顯示依庫珠單抗的長期安全性和耐受性良好^[10],[11]。

蘇州大學(xue)附屬(shu)第一(yi)醫(yi)院血(xue)(xue)液(ye)(ye)科主(zhu)任(ren)(ren)、國家血(xue)(xue)液(ye)(ye)系統(tong)疾病臨床醫(yi)學(xue)研究中(zhong)心常務副主(zhu)任(ren)(ren)、中(zhong)華醫(yi)學(xue)會(hui)血(xue)(xue)液(ye)(ye)學(xue)分(fen)會(hui)主(zhu)任(ren)(ren)委員吳(wu)德沛(pei)教授表示："近年來，PNH在(zai)診治(zhi)方面取(qu)得了新進展，依庫珠單抗(kang)為控制溶血(xue)(xue)及實現患者長期(qi)生存提供了新的(de)選擇。同時，我們(men)也十分(fen)期(qi)待(dai)中(zhong)國PNH協(xie)作(zuo)網的(de)建設成立，這對于(yu)提升(sheng)該(gai)疾病在(zai)我國的(de)標(biao)準(zhun)化(hua)治(zhi)療意義重大。"

北(bei)京(jing)大學(xue)腎(shen)臟病研究所(suo)所(suo)長、中華醫(yi)學(xue)會(hui)(hui)腎(shen)臟病學(xue)分會(hui)(hui)副主任委(wei)員趙明輝(hui)教授表示："aHUS患(huan)者持(chi)續存在系統性(xing)、危(wei)及(ji)生命和突(tu)發(fa)性(xing)并發(fa)癥的(de)(de)風(feng)險。作為中國唯(wei)一獲批治療aHUS的(de)(de)C5補體抑制劑，我們非常(chang)期待依庫珠單抗的(de)(de)上市，幫助患(huan)者改善癥狀，提高生活(huo)質量(liang)。"

阿斯(si)利康(kang)全球(qiu)執行副總裁，國際業(ye)務及(ji)中(zhong)(zhong)國總裁王磊表(biao)示："為了驅動(dong)全球(qiu)罕(han)見(jian)(jian)病(bing)醫學(xue)發展，阿斯(si)利康(kang)充分整合(he)(he)了瑞頌制藥(yao)在罕(han)見(jian)(jian)病(bing)領域的(de)優(you)勢(shi)資(zi)源，憑借(jie)自(zi)身領先的(de)科學(xue)創新實(shi)力(li)(li)和在罕(han)見(jian)(jian)病(bing)領域的(de)前瞻性布局(ju)，正全力(li)(li)加速將全球(qiu)罕(han)見(jian)(jian)病(bing)創新藥(yao)品引(yin)進(jin)中(zhong)(zhong)國，并(bing)積(ji)極推動(dong)中(zhong)(zhong)國罕(han)見(jian)(jian)病(bing)診療的(de)本土化發展。我(wo)們(men)很高興見(jian)(jian)證(zheng)依(yi)庫(ku)珠單抗的(de)這一(yi)里程碑(bei)，這也標(biao)志著阿斯(si)利康(kang)即(ji)將在中(zhong)(zhong)國迎來第一(yi)款罕(han)見(jian)(jian)病(bing)藥(yao)物。未來，我(wo)們(men)將繼續(xu)協同各地(di)政府(fu)及(ji)合(he)(he)作伙伴，助力(li)(li)罕(han)見(jian)(jian)病(bing)創新藥(yao)可及(ji)，支(zhi)持建設健全罕(han)見(jian)(jian)病(bing)診療生(sheng)態體(ti)系，合(he)(he)力(li)(li)創造一(yi)個不再罕(han)治的(de)未來。"

2021年(nian)，阿斯利康(kang)(kang)收購(gou)瑞頌制藥(yao)進(jin)入罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)領域，同(tong)年(nian)9月(yue)，在(zai)中國成立罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)事業部。目前，阿斯利康(kang)(kang)罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)研(yan)發已(yi)布(bu)局血液(ye)、腎臟、中樞神經系統、代謝(xie)、心血管(guan)、眼科(ke)六大疾病(bing)領域。未來還將引入多款新(xin)藥(yao)，涉及補體(ti)和非補體(ti)系統，逐步做到與(yu)(yu)全球同(tong)步研(yan)發。響(xiang)應國家(jia)對(dui)創新(xin)藥(yao)先(xian)行(xing)(xing)先(xian)試的號(hao)召，阿斯利康(kang)(kang)與(yu)(yu)海(hai)南博鰲樂城國際醫療旅(lv)游(you)先(xian)行(xing)(xing)區管(guan)理局簽(qian)署"罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)創新(xin)藥(yao)品先(xian)行(xing)(xing)先(xian)試戰略(lve)合(he)作協議"，共(gong)(gong)同(tong)推進(jin)罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)創新(xin)藥(yao)早期用(yong)藥(yao)及創新(xin)藥(yao)引進(jin)等項目。2022年(nian)6月(yue)，阿斯利康(kang)(kang)與(yu)(yu)青(qing)島市政府正(zheng)式(shi)簽(qian)署合(he)作備忘錄，計(ji)劃在(zai)青(qing)島設(she)立以罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)為主(zhu)題的創新(xin)中心、生命科(ke)學創新(xin)園(yuan)及產(chan)業基金，鏈接海(hai)內外優質(zhi)資源，共(gong)(gong)建具有廣(guang)泛影響(xiang)力的罕見(jian)(jian)(jian)(jian)病(bing)創新(xin)生態高地。

聲明：本文涉及其他適應癥并未在中國大陸獲批，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。