上海2023年(nian)3月(yue)14日(ri) /美通社/ -- 云頂(ding)新耀（HKEX 1952.HK）宣布其合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （納斯達克股票代(dai)(dai)碼(ma)：CALT，納斯達克斯德哥(ge)爾摩股票代(dai)(dai)碼(ma)：CALTX）（以下簡稱“Calliditas”）的3期臨床(chuang)研(yan)究NefIgArd取得了(le)積極(ji)頂(ding)線結果，這(zhe)是一項全球性(xing)、隨(sui)機、雙盲、安慰劑(ji)對(dui)照(zhao)試驗，用以研(yan)究Nefecon（耐賦康，布地奈德遲釋膠囊(nang)）對(dui)比安慰劑(ji)治療(liao)(liao)原(yuan)發性(xing)IgA腎(shen)病（IgAN）患者(zhe)的療(liao)(liao)效。

該研(yan)究達(da)到(dao)(dao)了其主要終點(dian)，在(zai)兩(liang)年研(yan)究期間(jian)（9個(ge)(ge)(ge)月(yue)Nefecon或安慰劑(ji)治療(liao)+15個(ge)(ge)(ge)月(yue)停藥隨(sui)訪），與安慰劑(ji)相(xiang)比(bi)，Nefecon（耐賦康）在(zai)估算腎(shen)小球濾(lv)過(guo)率（eGFR）上(shang)具有統計學顯著性(xing)優(you)勢（p<0.0001）。該研(yan)究包括 364 名診斷(duan)為原發性(xing)IgA腎(shen)病，且接受(shou)優(you)化腎(shen)素-血管緊張素系統 (RAS) 抑(yi)制劑(ji)治療(liao)的患(huan)者。 患(huan)者以 1:1 的比(bi)例(li)隨(sui)機分配(pei)到(dao)(dao)兩(liang)個(ge)(ge)(ge)治療(liao)組之(zhi)一，Nefecon 16 mg/天口服或安慰劑(ji)每天治療(liao) 9 個(ge)(ge)(ge)月(yue)，然后(hou)停藥監測 15 個(ge)(ge)(ge)月(yue)。

在主要研(yan)究終點方面，Nefecon（耐賦(fu)康）治(zhi)療組兩(liang)年(nian)內的(de)eGFR比安慰(wei)劑(ji)組平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在兩(liang)年(nian)研(yan)究期(qi)(qi)間(jian)，Nefecon 16 mg 組eGFR 的(de)平均變化為 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰(wei)劑(ji)組為 -7.52 mL/min/1.73 m2。在整個研(yan)究人群中，無論尿(niao)蛋白與肌酐比（UPCR）基(ji)線如何，都(dou)能觀(guan)察(cha)到(dao)eGFR的(de)益(yi)處，UPCR降(jiang)低也是持久(jiu)的(de)，反映出即使在停止治(zhi)療的(de)15個月隨(sui)訪期(qi)(qi)間(jian)，治(zhi)療效果和(he)獲益(yi)仍然長期(qi)(qi)持續存在。研(yan)究結(jie)果還表(biao)明(ming)，Nefecon總體耐受良好，且安全性(xing)特征與試驗A部分(fen)觀(guan)察(cha)到(dao)的(de)一致。

云頂新耀(yao)首席執行官羅永慶表示：“我(wo)們很高興(xing)看到Nefecon（耐(nai)賦康(kang)）在(zai)(zai)(zai)整(zheng)個研(yan)究(jiu)人群中(zhong)的持續腎功能(neng)改(gai)善，尤其(qi)是(shi)(shi)(shi)在(zai)(zai)(zai)包括(kuo)停(ting)藥后15個月的共兩年研(yan)究(jiu)期間，充分顯示了(le)Nefecon （耐(nai)賦康(kang)）是(shi)(shi)(shi)從根本上改(gai)變(bian)疾病(bing)(bing)(bing)(bing)進展(zhan)的疾病(bing)(bing)(bing)(bing)首創治療藥物。Nefecon（耐(nai)賦康(kang)）對(dui)蛋(dan)白尿(niao)和(he)腎小球濾(lv)過率(lv)的持續作用，證明了(le)它(ta)可以對(dui)有持續性腎功能(neng)衰退風險的IgA腎病(bing)(bing)(bing)(bing)患者提供一種(zhong)針對(dui)性的對(dui)因治療方法。在(zai)(zai)(zai)中(zhong)國(guo)，慢性腎病(bing)(bing)(bing)(bing)是(shi)(shi)(shi)嚴(yan)重威脅公眾健(jian)康(kang)的疾病(bing)(bing)(bing)(bing)之一，約有500萬人受IgA腎病(bing)(bing)(bing)(bing)困(kun)擾。繼Nefecon（耐(nai)賦康(kang)）在(zai)(zai)(zai)美國(guo)和(he)歐盟獲批并實(shi)現商業化后，我(wo)們希望(wang)今年能(neng)盡快將(jiang)這(zhe)種(zhong)創新型(xing)療法帶(dai)給(gei)中(zhong)國(guo)患者。”

B部分數據(ju)的(de)讀出為3期研(yan)究NefIgArd提供(gong)了(le)更長期的(de)數據(ju)，該研(yan)究A部分的(de)頂線數據(ju)已(yi)于(yu)2020年(nian)11月(yue)公布，Nefecon（耐賦(fu)康(kang)）于(yu)2021年(nian)獲(huo)(huo)得(de)美國食品藥品管(guan)理局(ju)（FDA）加速(su)批(pi)準上(shang)市(shi)(shi)，2022年(nian)獲(huo)(huo)得(de)歐盟委員(yuan)會附條件上(shang)市(shi)(shi)許可批(pi)準。基于(yu)新的(de)數據(ju)，Calliditas計劃(hua)于(yu)2023年(nian)向FDA以及歐盟和(he)英國的(de)監管(guan)部門申(shen)請完全批(pi)準，用(yong)于(yu)治療與該3期研(yan)究人(ren)群類似(si)的(de)原發性IgA腎(shen)病(bing)患者(zhe)。

中國(guo)(guo)(guo)亞(ya)組(zu)人(ren)群B部分臨床(chuang)研(yan)究的(de)頂線數據預計將于2023年第(di)3季度(du)公布。中國(guo)(guo)(guo)國(guo)(guo)(guo)家藥品監督管(guan)理(li)局(ju)（NMPA）已于2022年11月受理(li)云頂新(xin)耀就Nefecon（耐賦康）用(yong)于治(zhi)療IgA腎病(bing)提交的(de)新(xin)藥上(shang)市許可(ke)申請（NDA），并(bing)已納入突破性(xing)治(zhi)療品種并(bing)授予優先審評資格。Nefecon（耐賦康）是第(di)一款(kuan)被中國(guo)(guo)(guo)藥監局(ju)納入突破性(xing)治(zhi)療品種的(de)非(fei)腫瘤藥物。

關于Nefecon（耐賦康）

Nefecon （耐賦康）是(shi)口(kou)(kou)服(fu)靶(ba)向(xiang)(xiang)布地(di)奈(nai)德遲(chi)(chi)釋膠(jiao)(jiao)囊，成為目前(qian)全球首個 IgA 腎病(bing)的(de)(de)靶(ba)向(xiang)(xiang)治(zhi)療(liao)藥物，用于(yu)具有進展風險(xian)的(de)(de)成人原(yuan)發性(xing)(xing) IgA 腎病(bing)，降(jiang)低蛋白尿(niao)水平(ping)。 Nefecon 是(shi)布地(di)奈(nai)德的(de)(de)創(chuang)新口(kou)(kou)服(fu)靶(ba)向(xiang)(xiang)遲(chi)(chi)釋制(zhi)劑，而布地(di)奈(nai)德是(shi)一種(zhong)具有強糖皮質激(ji)素活性(xing)(xing)和弱鹽皮質激(ji)素活性(xing)(xing)的(de)(de)糖皮質激(ji)素，首過代謝程度極(ji)高(gao)。 Nefecon 專為 IgA 腎病(bing)患者研制(zhi)，遲(chi)(chi)釋膠(jiao)(jiao)囊含布地(di)奈(nai)德 4mg ，覆以(yi)腸(chang)溶包(bao)(bao)衣(yi)，使(shi)得藥物可以(yi)完整無(wu)損地(di)到達回腸(chang)，每粒 Nefecon 膠(jiao)(jiao)囊中(zhong)所含的(de)(de)布地(di)奈(nai)德包(bao)(bao)衣(yi)微(wei)丸，靶(ba)向(xiang)(xiang)作用于(yu)回腸(chang)末端的(de)(de)黏(nian)膜 B 細胞（包(bao)(bao)括派爾集合淋巴結），從(cong)而減少(shao)誘發 IgA 腎病(bing)的(de)(de)半乳糖缺陷的(de)(de) IgA1 抗(kang)體(ti)（ Gd-IgA1 ）產(chan)生，進而在發病(bing)機制(zhi)上游階(jie)段治(zhi)療(liao) IgA 腎病(bing)。

2019年(nian)6月(yue)，云頂(ding)新耀(yao)與 Calliditas 簽訂(ding)獨(du)家授(shou)(shou)權許可協議，獲得(de)在大中華(hua)地(di)區和新加坡開發以及商(shang)業化(hua) Nefecon （耐(nai)賦康(kang)）的(de)權利。該協議于 2022 年(nian) 3 月(yue)擴展(zhan)，將(jiang)韓國(guo)納(na)入云頂(ding)新耀(yao)的(de)授(shou)(shou)權許可范(fan)圍(wei)。

NeflgArd試驗設計

全球臨床研究NeflgArd是一項正在(zai)進行的3期(qi)、隨機、雙盲、安(an)(an)慰劑對照、多中(zhong)心研究，旨在(zai)使用優化 RAS 抑制劑的原發(fa)性(xing)IgA腎病成年患者中(zhong)評估 Nefecon 16 mg 每(mei)天一次與安(an)(an)慰劑相比的療效和安(an)(an)全性(xing)。

該研(yan)究的A部分包括為(wei)期9個(ge)(ge)(ge)月的盲法治療期和為(wei)期3個(ge)(ge)(ge)月的隨訪期。主要終(zhong)點為(wei)UPCR （尿(niao)蛋白(bai)肌酐比值），次(ci)要終(zhong)點為(wei)eGFR（估算腎小球濾(lv)過率）。B部分則包括一個(ge)(ge)(ge)為(wei)期12個(ge)(ge)(ge)月的停(ting)藥觀(guan)察期，并在(zai)整個(ge)(ge)(ge) 2 年期間評估 A 部分總計 360 名(ming)患者(zhe)中(zhong)接受 Nefecon 或安慰劑方(fang)案治療的患者(zhe)的 eGFR。

該研究達(da)到了A部(bu)分的(de)主要研究終點，即(ji)證明與安慰(wei)劑相比，Nefecon 16 mg每(mei)日給藥一次(ci)治(zhi)療9個月后尿(niao)蛋白肌酐比值(zhi)（UPCR）或蛋白尿(niao)在統計學上顯著降(jiang)低。在9個月時，接受Nefecon加RAS抑(yi)制(zhi)劑治(zhi)療的(de)患者(zhe)（n=97）與基線相比顯著降(jiang)低34%，具有(you)統計學顯著性，而單獨接受RAS抑(yi)制(zhi)劑治(zhi)療的(de)患者(zhe)（n=102）降(jiang)低5%，導致UPCR降(jiang)低31%（16%至42%），p=0.0001。

9個(ge)月時(shi)，Nefecon加RASi治療與(yu)單獨RASi 治療相比，eGFR絕對變化差異(yi)為(wei)3.87 mL/min/1.73 m2（-0.17 vs. -4.04）。

NefIgArd研究(jiu)的(de)頂線數據已于2023年3月報告，其中(zhong) eGFR 的(de)主要終點達到上(shang)述要求(qiu)。該試驗(yan)預計將于 2023 年第三季度(du)結束。

關于云頂新耀

云頂新耀是一家專注于創新藥和疫苗開發、制造及商業化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學制造與控制（CMC ）、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處于臨床試驗后期階段。公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：  www.everestmedicines.com。 

前瞻性聲明

本新聞(wen)(wen)稿(gao)所(suo)(suo)發(fa)布的(de)信息(xi)中(zhong)可(ke)(ke)能(neng)會包含某(mou)些前(qian)瞻(zhan)性表述，乃(nai)基于本公(gong)司(si)(si)或管(guan)理(li)層(ceng)在做出(chu)表述時對(dui)公(gong)司(si)(si)業(ye)務運營情況(kuang)及(ji)財務狀況(kuang)的(de)現(xian)有(you)看法、相信、和現(xian)有(you)預期，可(ke)(ke)能(neng)會使用 “ 將(jiang) ” 、 “ 預期 ” 、 “ 預測 ” 、 “ 期望 ” 、 “ 打算 ” 、 “ 計(ji)劃 ” 、 “ 相信 ” 、 “ 預估 ” 、 “ 確(que)信 ” 及(ji)其(qi)他類似(si)詞語進行表述。這些前(qian)瞻(zhan)性表述并(bing)非對(dui)未(wei)(wei)來(lai)業(ye)績的(de)保證(zheng)，會受(shou)(shou)到風險、不確(que)性及(ji)其(qi)他因素的(de)影(ying)響(xiang)，有(you)些乃(nai)超出(chu)本公(gong)司(si)(si)的(de)控制范圍，難以預計(ji)。因此，受(shou)(shou)我(wo)們的(de)業(ye)務、競爭環境、政治、經(jing)濟、法律和社會情況(kuang)的(de)未(wei)(wei)來(lai)變(bian)化及(ji)發(fa)展等各(ge)種因素及(ji)假設的(de)影(ying)響(xiang)，實際結果可(ke)(ke)能(neng)會與(yu)前(qian)瞻(zhan)性表述所(suo)(suo)含資料有(you)較大差(cha)別(bie)。本公(gong)司(si)(si)及(ji)各(ge)附屬公(gong)司(si)(si)、各(ge)位董事、管(guan)理(li)人員、顧問及(ji)代理(li)未(wei)(wei)曾且概(gai)不承擔(dan)更新該稿(gao)件所(suo)(suo)載前(qian)瞻(zhan)性表述以反映在本新聞(wen)(wen)稿(gao)發(fa)布日后最新信息(xi)、未(wei)(wei)來(lai)項目或情形的(de)任何義(yi)務，除非法律要求(qiu)。