西雅圖2016年(nian)7月14日電 /美通社(she)/ --

繼上(shang)周短暫叫(jiao)停(ting)之后(hou)，FDA批準了Juno在排(pai)除預(yu)處理方案中(zhong)氟達拉濱(bin)的(de)(de)使用后(hou)恢(hui)復(fu)其JCAR015II期臨(lin)床試(shi)(shi)驗(yan)的(de)(de)請(qing)求。斯丹賽認為，FDA在短短三個工作日就(jiu)給出了恢(hui)復(fu)臨(lin)床試(shi)(shi)驗(yan)的(de)(de)回應，體現(xian)了FDA對CAR-T技術(shu)的(de)(de)肯定和支持(chi)。同時(shi)，FDA在管理創新醫(yi)療技術(shu)中(zhong)的(de)(de)先進經(jing)驗(yan)非常值得學習。

FDA批準其(qi)于(yu)上周叫停的(de)Juno公(gong)司JCAR015II期臨床試驗可以繼續進行(xing)的(de)消息爆出(chu)后(hou)，Juno Therapeutics ($JUNO)股價在盤后(hou)交(jiao)易上漲約30%。如其(qi)所愿，Juno將(jiang)繼續開展JCAR015的(de)研究(jiu)，通過修改預處理化療方案來防止(zhi)今后(hou)的(de)死(si)亡事(shi)件。

Juno相(xiang)信，通過排除預處理化療(liao)藥(yao)物氟達拉濱(bin)的使(shi)用(yong)，可(ke)以(yi)避免(mian)此(ci)前導致兩例患者死亡的事件再次發(fa)生，繼續進行JCAR015II期臨床試驗來治療(liao)復發(fa)難治急性B淋巴(ba)細胞白血病。

顯然，FDA在短短幾個工作日就給出了(le)恢復臨床試驗的回(hui)應，顯示(shi)了(le)FDA對此持肯定態(tai)度，因為FDA本有30天的期(qi)限來(lai)回(hui)應Juno的請求。

FDA表示，除氟達(da)拉濱(bin)聯合使用(yong)(yong)的(de)問題外不會特別將此事(shi)定性成安全問題。并認為臨床試驗可(ke)以(yi)繼(ji)續(xu)進行(xing)。除了用(yong)(yong)另一種化療(liao)藥(yao)物環磷酰(xian)胺來代(dai)替氟達(da)拉濱(bin)外，臨床試驗依然(ran)按照此前方(fang)案(an)進行(xing)。

顯然，至少目前(qian)來(lai)講，對(dui)于進(jin)行CAR-T療(liao)法研究的(de)(de)眾多公司(si)這(zhe)是一(yi)個好消息(xi)。Juno的(de)(de)CAR-T技術采(cai)用的(de)(de)是患者自己的(de)(de)T細(xi)胞(bao)進(jin)行基因修飾，使其(qi)識(shi)別和打擊癌(ai)癥細(xi)胞(bao)。

JCAR015（圖一）是(shi)Juno的明星候選產(chan)品，原(yuan)本有希望明年申請FDA批準上市(shi)。上周的意外事件導致(zhi)它的上市(shi)計(ji)劃擱置。但(dan)此次(ci)FDA的快速批準下，JCAR015或能繼續保持原(yuan)有的上市(shi)計(ji)劃。

FDA的判斷和決定跟斯丹賽上周末的技術分析文章《深度解讀：JUNO CAR-T臨床實驗被叫停的技術分析》預測的(de)(de)一致：問題是(shi)(shi)中樞神(shen)經系統(tong)白血病臨(lin)床上很難避(bi)免(mian)(mian)的(de)(de)漏診、JCAR015產品(CD28zCAR)刺激T細胞快(kuai)速擴(kuo)增的(de)(de)特性和氟(fu)達拉濱的(de)(de)增強作用聯合造(zao)成的(de)(de)，只要(yao)避(bi)免(mian)(mian)其(qi)中一個(ge)因素，問題就不會發生。所以去除氟(fu)達拉濱是(shi)(shi)最(zui)簡(jian)單(dan)可行的(de)(de)解決方案。

從這(zhe)個事情的結果來看，FDA對創新醫(yi)療(liao)技術的管理確實值得學習：哪個產(chan)品(pin)出(chu)問題，就精準(zhun)叫(jiao)停哪個產(chan)品(pin)，而(er)沒(mei)有叫(jiao)停Juno的其它相關產(chan)品(pin)，更沒(mei)有擴大化一刀切，波及整(zheng)個行業(ye)(ye)；調查清(qing)楚迅(xun)速(su)(su)恢復(fu)，從周五到周二(er)，三個工作日，非(fei)常迅(xun)速(su)(su)，較大限度減少了(le)對行業(ye)(ye)的沖擊。既嚴格精準(zhun)，保證病(bing)人安全；又專業(ye)(ye)靈活(huo)，鼓(gu)勵創新醫(yi)療(liao)技術能迅(xun)速(su)(su)治病(bing)救(jiu)人造福(fu)民生；非(fei)常支持企業(ye)(ye)創新，和企業(ye)(ye)密切配合，一起商(shang)討(tao)臨床試驗方(fang)案。

從美國歐洲日本的管理經驗來看，創新醫療技術的管理的關鍵是專家委員會決策。中國要真正在創新醫藥技術領域取得重大成果，培養能在全世界有競爭力的企業，一定要貫徹全國科創大會(hui)的精神：“創(chuang)新(xin)是一個系統工(gong)程，創(chuang)新(xin)鏈、產業鏈、資金鏈、政策鏈相互交織、相互支撐。科技創(chuang)新(xin)、制(zhi)度創(chuang)新(xin)要協同發(fa)揮作用，兩個輪子一起轉。”

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