美國馬塞諸塞州劍橋、荷蘭鹿特丹和中國蘇州2020年4月15日 /美通社/ -- 和鉑醫藥今日宣布，其治療性抗體HBM9161的運營無縫設計2/3期臨床試驗已獲得中國國家藥品監督管理局的批準，此項臨床試驗將評估其治療原發免疫性血小板減少癥的安全性和有效性。該批準允許在2期試驗的首個中期分析后直接進入3期試驗，以加速該全球首(shou)創(chuang)新(xin)藥(yao)在(zai)中國的臨(lin)床開發(fa)。
HBM9161是靶向新生(sheng)兒Fc受體(ti)（FcRn）的(de)(de)(de)全人源抗(kang)體(ti)，針對原(yuan)發免(mian)疫性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)血小板減少癥及其他自身免(mian)疫性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)疾病(bing)患者，可加速其體(ti)內自身抗(kang)體(ti)的(de)(de)(de)降解。基于(yu)HBM9161的(de)(de)(de)創新機制，以及自身免(mian)疫性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)疾病(bing)在中國的(de)(de)(de)高度(du)未被(bei)滿足的(de)(de)(de)需求，和鉑醫藥計劃(hua)于(yu)今年啟動針對包(bao)括(kuo)重癥肌(ji)無力、甲狀腺性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)眼病(bing)、視(shi)神(shen)經脊髓炎譜系(xi)疾病(bing)等自身免(mian)疫性(xing)(xing)(xing)(xing)(xing)疾病(bing)的(de)(de)(de)臨床(chuang)研(yan)究。
“這(zhe)項2/3期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗以及我(wo)們針對HBM9161的(de)(de)(de)更廣泛的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)開發(fa)(fa)計劃，建立(li)在其(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)前研究及早期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究的(de)(de)(de)良好基(ji)礎(chu)之上。臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)前研究顯示，通(tong)過創新的(de)(de)(de)機(ji)制(zhi)，HBM9161展示了治療(liao)自(zi)身免疫性疾病(bing)的(de)(de)(de)巨大(da)潛(qian)力(li)(li)；初步(bu)的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究（包括我(wo)們開展的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)1期(qi)研究），進一(yi)步(bu)表(biao)明其(qi)具有良好的(de)(de)(de)安(an)全性，并能(neng)有效降(jiang)低IgG水平。”和(he)鉑(bo)(bo)醫(yi)(yi)藥(yao)創始人、董事長兼(jian)首席執行(xing)官王(wang)勁松(song)(song)博(bo)士(shi)表(biao)示，“原發(fa)(fa)免疫性血(xue)小板(ban)減少(shao)癥(zheng)給患者帶(dai)(dai)來了沉重(zhong)的(de)(de)(de)疾病(bing)負擔，此(ci)外也給有些(xie)患者帶(dai)(dai)來焦慮、恐懼、抑郁和(he)孤立(li)感等心(xin)理壓力(li)(li)。我(wo)們很(hen)高興國(guo)家藥(yao)品(pin)監督管理局(ju)支(zhi)持這(zhe)一(yi)2/3期(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗的(de)(de)(de)運營無縫設(she)計，以加(jia)快其(qi)開發(fa)(fa)速度，盡早為中國(guo)患者帶(dai)(dai)來急需的(de)(de)(de)創新產(chan)品(pin)。”王(wang)勁松(song)(song)博(bo)士(shi)進一(yi)步(bu)指出(chu)，和(he)鉑(bo)(bo)醫(yi)(yi)藥(yao)正在啟動HBM9161針對其(qi)他一(yi)些(xie)嚴重(zhong)自(zi)身免疫性疾病(bing)的(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗，將HBM9161打(da)造為一(yi)個擁有一(yi)系列適(shi)應癥(zheng)的(de)(de)(de)重(zhong)磅產(chan)品(pin)。
此項試驗(yan)的(de)(de)(de)(de)主(zhu)要研究者，中國醫學科學院血(xue)液(ye)學研究所血(xue)液(ye)病醫院主(zhu)任醫師楊仁池(chi)教授表示，“原(yuan)發免疫性血(xue)小板減(jian)少(shao)癥是(shi)一(yi)(yi)種(zhong)慢性出血(xue)性疾病，對(dui)患者的(de)(de)(de)(de)生活(huo)產生重大影響，并且治(zhi)療(liao)手段(duan)非常有限，到目前為止，還沒(mei)有針對(dui)這一(yi)(yi)疾病的(de)(de)(de)(de)突破性療(liao)法(fa)。基于創新機制的(de)(de)(de)(de)新療(liao)法(fa)，比(bi)如(ru)，通(tong)過(guo)阻斷FcRn降低IgG，我相(xiang)信對(dui)目前治(zhi)療(liao)無效或者比(bi)較難治(zhi)的(de)(de)(de)(de)患者提供一(yi)(yi)種(zhong)全(quan)新的(de)(de)(de)(de)、更加有效的(de)(de)(de)(de)潛在治(zhi)療(liao)方案。”
關于HBM9161
HBM9161是靶向新生(sheng)兒Fc受體（FcRn）的(de)抗體。FcRn表達被促炎細胞(bao)(bao)因(yin)(yin)子（如TNF-α）上調，并通過(guo)減少(shao)(shao)內皮細胞(bao)(bao)和(he)骨髓(sui)衍生(sheng)細胞(bao)(bao)中的(de)溶酶(mei)體降解來延長(chang)IgG和(he)血(xue)清白蛋白的(de)半衰期。阻(zu)斷FcRn-IgG相互(hu)作用可(ke)加速(su)自身抗體的(de)降解，因(yin)(yin)而(er)具有治(zhi)療各種致病(bing)(bing)(bing)性IgG介導的(de)自身免疫疾(ji)病(bing)(bing)(bing)的(de)潛力(li)，這些疾(ji)病(bing)(bing)(bing)包括重癥肌無力(li)、甲狀(zhuang)腺性眼病(bing)(bing)(bing)、視神(shen)經脊髓(sui)炎譜系(xi)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)和(he)原發免疫性血(xue)小板減少(shao)(shao)癥等。HBM9161是和(he)鉑醫藥(yao)從HanAll Biopharma引進(jin)的(de)全(quan)球首創新藥(yao)，和(he)鉑醫藥(yao)擁(yong)有在大中華(hua)地(di)區（包括香港，澳門和(he)臺灣(wan)）進(jin)行開發、制造(zao)和(he)商業(ye)化的(de)權利。
關于成人原發免疫性血小板減少癥
成人原(yuan)發(fa)免(mian)疫(yi)性血(xue)(xue)小(xiao)板(ban)減少癥(zheng)是(shi)一(yi)種(zhong)自(zi)身(shen)免(mian)疫(yi)性出(chu)血(xue)(xue)性疾病，該病主要(yao)發(fa)病機制，是(shi)由于患者(zhe)對自(zi)身(shen)抗原(yuan)的(de)(de)(de)免(mian)疫(yi)失耐受，導致免(mian)疫(yi)介導的(de)(de)(de)血(xue)(xue)小(xiao)板(ban)破(po)壞增(zeng)(zeng)多(duo)和免(mian)疫(yi)介導的(de)(de)(de)巨核細胞產生(sheng)血(xue)(xue)小(xiao)板(ban)不(bu)足，從而(er)導致瘀傷(shang)，大量出(chu)血(xue)(xue)（例如牙齦，流鼻血(xue)(xue)或經期延長的(de)(de)(de)出(chu)血(xue)(xue)）和自(zi)發(fa)性出(chu)血(xue)(xue)事件。這些出(chu)血(xue)(xue)事件對患者(zhe)帶來嚴(yan)重(zhong)的(de)(de)(de)負擔，嚴(yan)重(zhong)者(zhe)可發(fa)生(sheng)致命的(de)(de)(de)內(nei)臟出(chu)血(xue)(xue)，出(chu)血(xue)(xue)風險隨年齡(ling)增(zeng)(zeng)長而(er)增(zeng)(zeng)加(jia)。該疾病是(shi)異(yi)質性的(de)(de)(de)，部分(fen)患者(zhe)僅(jin)有(you)血(xue)(xue)小(xiao)板(ban)減少而(er)沒(mei)有(you)出(chu)血(xue)(xue)癥(zheng)狀。
成(cheng)人原(yuan)發免(mian)疫(yi)性血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)減少癥目前無法(fa)治(zhi)(zhi)愈，僅有(you)(you)非(fei)常有(you)(you)限的(de)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)方案，但療(liao)(liao)(liao)效(xiao)不足且有(you)(you)嚴重(zhong)的(de)副作用。當前的(de)一線(xian)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)包括(kuo)皮質類(lei)固醇藥(yao)物（例如(ru)強的(de)松，地塞米松，甲(jia)基潑尼(ni)松龍）。二線(xian)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)包括(kuo)促血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)生產(chan)藥(yao)物，通過刺激骨髓中(zhong)的(de)巨核細胞產(chan)生并釋放成(cheng)熟的(de)血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)；以及抗(kang)CD20抗(kang)體，降低人體總抗(kang)體的(de)產(chan)生。如(ru)果(guo)藥(yao)物治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)失敗，脾切除術(shu)也(ye)是(shi)目前二線(xian)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)一項選擇。
