上海2020年6月30日 /美通社/ -- 維昇藥業（VISEN Pharma），一家致力于內分泌相關治療領域，將全球領先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負責Ascendis藥業旗下的內分泌治療方案在大中華區的開發和推廣。Ascendis藥業于2020年6月(yue)26日公布了其旗下(xia)TransCon人生長(chang)(chang)激(ji)素產品在美國成功遞交針對(dui)于兒童生長(chang)(chang)激(ji)素缺乏癥(zheng)的(de)(de)生物制品上市申(shen)請，這(zhe)是一款每周注(zhu)射(she)一次的(de)(de)長(chang)(chang)效人生長(chang)(chang)激(ji)素，擬用于治療兒童生長(chang)(chang)激(ji)素缺乏癥(zheng)（PGHD）。
目前，在美國及歐洲尚無獲批的長效生長激素應用于臨床[1]。TransCon人(ren)生長(chang)激(ji)(ji)素(su)已獲得美國和(he)歐洲(zhou)針(zhen)對生長(chang)激(ji)(ji)素(su)缺(que)乏癥的(de)孤兒(er)藥認(ren)證。Ascendis藥業(ye)(ye)預計于今年(nian)第三季(ji)度向歐洲(zhou)藥監(jian)局（EMA）遞交(jiao)TransCon人(ren)生長(chang)激(ji)(ji)素(su)的(de)上市許可（MAA），同樣也是針(zhen)對兒(er)童(tong)生長(chang)激(ji)(ji)素(su)缺(que)乏的(de)適應癥。除此之外，Ascendis期待于今年(nian)四(si)季(ji)度在日本開(kai)展TransCon人(ren)生長(chang)激(ji)(ji)素(su)針(zhen)對兒(er)童(tong)生長(chang)激(ji)(ji)素(su)缺(que)乏癥的(de)III期臨(lin)(lin)床(chuang)試驗；中國III期臨(lin)(lin)床(chuang)實驗正在進(jin)行中，由(you)Ascendis戰略投(tou)資公司維昇藥業(ye)(ye)負責。
“TransCon人(ren)生長(chang)激(ji)素(su)(su)利(li)用‘暫(zan)時性(xing)連(lian)接’技術，以(yi)可控方式釋放未經修飾的人(ren)生長(chang)激(ji)素(su)(su)，保(bao)持人(ren)生長(chang)激(ji)素(su)(su)原(yuan)有的藥(yao)理作用。”華(hua)中(zhong)科技大學同(tong)濟醫院兒(er)科學系(xi)主任(ren)、中(zhong)華(hua)醫學會(hui)(hui)兒(er)科學分會(hui)(hui)副主任(ren)委員羅小平教授指出，“在全球III期臨(lin)床試驗中(zhong)，以(yi)TransCon人(ren)生長(chang)激(ji)素(su)(su)治(zhi)療生長(chang)激(ji)素(su)(su)缺乏的兒(er)童每(mei)(mei)周一次(ci)給藥(yao)共52周后，年化生長(chang)速率顯著優(you)于每(mei)(mei)日給藥(yao)制劑(ji)。這一結果為長(chang)效制劑(ji)的進(jin)一步優(you)化帶(dai)來了曙光。目前中(zhong)國III期臨(lin)床正在進(jin)行中(zhong)，期待這一創新藥(yao)物給中(zhong)國患者帶(dai)來新的選擇(ze)。”
TransCon人(ren)生長激素(su)(su)是Ascendis第(di)一(yi)款源于概念，最終(zhong)成功完成多項III期臨(lin)床試驗，并且(qie)已經正(zheng)式遞交生物(wu)制品(pin)上(shang)市(shi)申請的產品(pin)。TransCon技術平臺的潛力也(ye)由此得到了充分證(zheng)實，能夠(gou)有效解(jie)決未被滿足的臨(lin)床醫療需求。此外，Ascendis旗下(xia)其(qi)他內分泌疾(ji)病(bing)藥物(wu)（TransCon甲(jia)狀(zhuang)旁腺素(su)(su)和TransCon C型利鈉肽(tai)）的相關臨(lin)床研究也(ye)正(zheng)在進行中。
維昇藥業首席執行官盧安邦指出，“我們非常高興看到TransCon人生長激素在美國上市申請的最新進展，也非常期待中國III期臨床試驗研究的良好數據結果。維昇藥業將努力使TransCon人生長激素早日進入中國，希望給中國罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”
關于TransConTM技術
TransCon是指“暫時連接”（Transient Conjugation）。TransCon技(ji)術平臺通過(guo)創新的技(ji)術開發新的治療方案(an)，以優化(hua)包括有效性(xing)、安全性(xing)和給藥頻率在內的治療效果。
TransCon分(fen)(fen)子(zi)(zi)包括3個部分(fen)(fen)：未(wei)(wei)經(jing)修(xiu)飾(shi)的(de)(de)原(yuan)型(xing)(xing)藥(yao)物，保(bao)護(hu)原(yuan)型(xing)(xing)藥(yao)物的(de)(de)惰性載體分(fen)(fen)子(zi)(zi)和將(jiang)兩者(zhe)暫時連接起來(lai)的(de)(de)連接結構(gou)。當3部分(fen)(fen)結合后，載體分(fen)(fen)子(zi)(zi)可(ke)以(yi)(yi)使得原(yuan)型(xing)(xing)藥(yao)物失活并且保(bao)護(hu)其不被人(ren)體清除(chu)。當注射至人(ren)體內，在生理條件的(de)(de)pH和體溫下(xia)，有(you)活性的(de)(de)、未(wei)(wei)經(jing)修(xiu)飾(shi)的(de)(de)原(yuan)型(xing)(xing)藥(yao)物將(jiang)以(yi)(yi)可(ke)控的(de)(de)方式(shi)釋放出來(lai)。由(you)于原(yuan)型(xing)(xing)藥(yao)物是未(wei)(wei)經(jing)修(xiu)飾(shi)的(de)(de)，因此可(ke)以(yi)(yi)保(bao)持其原(yuan)有(you)的(de)(de)作用機制(zhi)。TransCon技術可(ke)以(yi)(yi)廣泛的(de)(de)應用于多(duo)種治療(liao)領域(yu)的(de)(de)蛋白質、多(duo)肽或小(xiao)分(fen)(fen)子(zi)(zi)，可(ke)以(yi)(yi)全身(shen)或局部應用。
關于兒童生長激素缺乏癥
兒童生(sheng)長(chang)(chang)激(ji)素缺乏(fa)癥是一(yi)種腺垂體無(wu)法產生(sheng)足夠生(sheng)長(chang)(chang)激(ji)素的嚴重罕見病。GHD兒童不僅表現為矮身(shen)材，還存在(zai)代謝異常、社會心理障礙、認(ren)知缺陷和生(sheng)活(huo)質量下降。
數十年以來，GHD兒童的常規治療(liao)(liao)方(fang)法是每日一(yi)次(ci)生長激(ji)素皮下(xia)注(zhu)射，用于(yu)改善身高和(he)代謝異(yi)常。對(dui)于(yu)患者和(he)其照護(hu)者而言，沉重的每日注(zhu)射治療(liao)(liao)負(fu)擔，導(dao)致(zhi)依從性不(bu)佳和(he)總體的治療(liao)(liao)效果下(xia)降。
[1] Lal RA, et al. Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):601–607.
