上海2021年3月31日 /美通社/ -- 3月30日，致力于成為內分泌相關治療領域專家的維昇藥業宣布，其在中國開展的“評價每周給藥一次的注射用TransConTM 人(ren)生(sheng)長激(ji)素（hGH）與每(mei)日一次重組(zu)人(ren)生(sheng)長激(ji)素（rhGH）治療(liao)青春期(qi)前生(sheng)長激(ji)素缺乏癥（GHD）兒童的(de)療(liao)效(xiao)、安全性和耐受(shou)(shou)性的(de)III期(qi)注冊臨床試(shi)驗”，順利完(wan)成150例入(ru)組(zu)目標(biao)。值得一提的(de)是，該項目受(shou)(shou)新冠(guan)疫(yi)情影響“擱淺”4個月，最終(zhong)仍按原定計劃(hua)順利入(ru)組(zu)完(wan)成。這也為兒童生(sheng)長激(ji)素缺乏癥（PGHD）的(de)全新治療(liao)選(xuan)擇在(zai)中國的(de)研發爭取了寶貴的(de)時間。
兒(er)童生(sheng)長激素(su)缺(que)乏癥（PGHD）是一種腺垂(chui)體無法(fa)產生(sheng)足夠生(sheng)長激素(su)而引發的疾患(huan)，通常表現(xian)為比例正(zheng)常的身(shen)(shen)材矮小、無法(fa)達成理想終身(shen)(shen)高，代謝異(yi)常甚(shen)至引起社會(hui)心理障礙、認知缺(que)陷和(he)生(sheng)活質量下(xia)降(jiang)。數十年(nian)以來，常規治(zhi)療(liao)方法(fa)是每日一次生(sheng)長激素(su)皮(pi)下(xia)注(zhu)射(she)，用于(yu)改(gai)善身(shen)(shen)高和(he)代謝異(yi)常。對于(yu)兒(er)童患(huan)者而言(yan)，每日注(zhu)射(she)的沉重治(zhi)療(liao)負擔通常會(hui)導致依(yi)從性(xing)不佳和(he)總體的治(zhi)療(liao)效果下(xia)降(jiang)。
本次TransConTM hGH III期臨床試驗主要針對中國青春期前GHD患者，研究基于多中心、隨機開放、平行對照，旨在證實在青春期前GHD所致生長遲緩的兒童中給予每周一次注射用TransConTM hGH治療第(di)52周年化生長速率（AHV）非(fei)劣于(yu)每日一次的生長激素。
“目前，我國仍有相當大的一部分兒童患有生長激素缺乏癥或其他原因導致的生長落后，很多兒童都沒有適時就診或得到正確的治療，從而遺憾終生。”華中科技大學同濟醫院兒科學系主任、中華醫學會兒科學分會副主任委員羅小平教授表示，“維昇藥業的TransConTM hGH利用‘暫時連接’技術，以可控方式釋放未經修飾的人生長激素，保持人生長激素原有的藥理作用。在用于支持FDA 注冊的heiGHt trial中，TransConTM hGH （lonapegsomatropin）在52周治療中，年化生長速率優效于每日一次的生長激素。在剛剛結束的美國內分泌協會年會（ENDO）中公布的為期 2 年的全球臨床研究結果表明TransConTM hGH可實現持續改善患者身高，并提供了TransConTM hGH長達(da)2年(nian)(nian)的安全數(shu)據(ju)，可與(yu)生長激(ji)素日制(zhi)劑相媲美。去年(nian)(nian)的疫(yi)情突至(zhi)，兒科研究(jiu)(jiu)中(zhong)心超過4個(ge)月無法(fa)開展中(zhong)國的III期(qi)研究(jiu)(jiu)。維昇團隊與(yu)各(ge)研究(jiu)(jiu)中(zhong)心一起團結合作積極進(jin)取，支持(chi)各(ge)研究(jiu)(jiu)中(zhong)心最終按原計劃達(da)成入(ru)組目(mu)標(biao)，令(ling)人印象深刻。”
“本次TransConTM hGH III期注冊臨床試驗，能按原計劃完成入組目標，離不開所有參與項目的研究者和專家的大力支持。該臨床獲批后，恰逢新冠疫情的爆發，項目工作受阻4個月。然而，所有參與者為使中國患者早日受惠于國際創新治療方案，在適應疫情新常態后，大家直面時間挑戰，對各個環節進行提速，最終按原定時間節點完成了入組的目標，讓不可能成為可能。”在對每一位項目參與者的付出表示由衷感謝的同時，維昇藥業首席執行官、董事盧安邦先生指出，“III期注冊臨床試驗入組目標的完成，標志著TransConTM hGH在中國的研發邁入了關鍵階段，本次的試驗數據也將作為TransConTM hGH在中國生物制品上市申請（BLA）的關鍵性研究。維昇藥業將繼續努力推動TransConTM hGH早日進(jin)入中國，給罹患(huan)生長激素缺乏癥的兒(er)童帶來新的治療選擇。”
TransConTM hGH，已經在(zai)歐(ou)美完(wan)成(cheng)PGHD的關鍵性III期臨(lin)床(chuang)研究，并于(yu)2020年(nian)(nian)6月在(zai)美國成(cheng)功遞(di)交針對于(yu)PGHD的生物制品(pin)上(shang)市申(shen)請（BLA），于(yu)2020年(nian)(nian)9月在(zai)歐(ou)盟(meng)成(cheng)功遞(di)交針對于(yu)PGHD的上(shang)市許(xu)可申(shen)請（MAA）。
