- TransConTM人生長激素（lonapegsomatropin）獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）孤兒藥認定，用以治療生長激素缺乏癥（GHD）
上海2020年4月21日 /美通社/ -- 維昇藥業（VISEN Pharma），一家致力于內分泌相關治療領域，將全球領先的治療方法及藥品引入中國的合資公司，負責 Ascendis Pharma旗下的內分泌治療方案在大中華區的開發和推廣。Ascendis Pharma于2020年4月15日(ri)宣(xuan)布，美國食(shi)品和藥(yao)品監(jian)督管理局（FDA）已授予TransCon人(ren)生(sheng)長激素（lonapegsomatropin）孤兒藥(yao)認定，用以(yi)治療生(sheng)長激素缺乏癥(zheng)（GHD）。
TransCon人(ren)(ren)(ren)生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)是生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)的研究性(xing)長效前藥(yao)(yao)，目前已開發(fa)成為(wei)每周一次使用(yong)的GHD治療(liao)藥(yao)(yao)物。TransCon人(ren)(ren)(ren)生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)通(tong)過釋放相同的生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)分子(zi)來維持與(yu)每日(ri)人(ren)(ren)(ren)生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)治療(liao)相同的作用(yong)方式。當(dang)前，在美國(guo)或歐洲市場(chang)上沒有獲批的長效生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)治療(liao)。TransCon人(ren)(ren)(ren)生(sheng)長激(ji)(ji)素(su)已經于2019年10月獲得(de)歐洲委員會（EC）在歐洲治療(liao)GHD的孤兒藥(yao)(yao)認定。
“TransCon人(ren)生(sheng)(sheng)長激(ji)素現在(zai)(zai)已在(zai)(zai)美(mei)國(guo)和(he)歐洲獲(huo)得(de)孤兒(er)藥認(ren)定，我(wo)們(men)認(ren)為這是(shi)對(dui)全球需要(yao)一種(zhong)長效作用療法(fa)來應(ying)對(dui)GHD以及所(suo)有內分泌健康問(wen)題(ti)的(de)(de)重要(yao)肯(ken)定。”Ascendis Pharma業務發展部的(de)(de)高級(ji)副總裁(cai)醫學博(bo)士Dana Pizzuti說道：“作為開發中唯(wei)一提供未(wei)經修飾(shi)的(de)(de)生(sheng)(sheng)長激(ji)素的(de)(de)長效生(sheng)(sheng)長激(ji)素產品，我(wo)們(men)認(ren)為TransCon人(ren)生(sheng)(sheng)長激(ji)素具有改(gai)善(shan)患者生(sheng)(sheng)活的(de)(de)巨大潛力。我(wo)們(men)仍有望按計劃分別在(zai)(zai)今年第二季度和(he)第四季度提交在(zai)(zai)美(mei)國(guo)和(he)歐洲TransCon人(ren)生(sheng)(sheng)長激(ji)素的(de)(de)營銷申請。”
獲得(de)FDA孤兒(er)藥(yao)(yao)認(ren)定(ding)的藥(yao)(yao)物指的是那些能安(an)(an)全有(you)效地(di)治療、診(zhen)斷或預防影響少于200,000美國(guo)公民的罕(han)見疾病(bing)或病(bing)癥(zheng)的藥(yao)(yao)物，并且可能比已(yi)經批準(zhun)的產品更(geng)安(an)(an)全或更(geng)有(you)效。孤兒(er)藥(yao)(yao)的認(ren)定(ding)為(wei)藥(yao)(yao)物研(yan)發人員提供了某些福利和(he)激勵措施，包括從市場授(shou)(shou)權(quan)之日起七年的美國(guo)市場獨占期，免(mian)除FDA用(yong)戶(hu)費用(yong)以及臨床(chuang)研(yan)究的稅收(shou)抵免(mian)。授(shou)(shou)予孤兒(er)藥(yao)(yao)認(ren)定(ding)不會改變FDA的法規要(yao)求，即(ji)通(tong)過適(shi)當(dang)且受到良好(hao)控制的研(yan)究來確定(ding)藥(yao)(yao)物的安(an)(an)全性(xing)和(he)有(you)效性(xing)，以支持(chi)批準(zhun)和(he)商業化。
維昇(sheng)藥業(ye)首席執行官(guan)盧安邦指出：“目前，90%以(yi)上的(de)罕見病缺乏有(you)效的(de)治療(liao)(liao)(liao)手段，此次TransCon人(ren)生長(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)獲得美國FDA孤兒(er)藥的(de)認定對治療(liao)(liao)(liao)生長(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)缺乏癥具有(you)很大(da)意義(yi)。每(mei)周一次的(de)TransCon人(ren)生長(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)可(ke)以(yi)降(jiang)低每(mei)日(ri)注射的(de)負擔，使得患者(zhe)有(you)更(geng)好(hao)的(de)機會達到正常成(cheng)年(nian)身高和(he)總體的(de)內分(fen)泌健康。目前，TransCon人(ren)生長(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)用于兒(er)童生長(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)缺乏癥的(de)中(zhong)(zhong)國III期臨(lin)床研究(jiu)已于2019年(nian)年(nian)底啟動，維昇(sheng)藥業(ye)作為TransCon人(ren)生長(chang)(chang)(chang)激(ji)素(su)在大(da)中(zhong)(zhong)華區的(de)獨家授權研發及(ji)銷售(shou)企業(ye)，未(wei)來將全力推進(jin)(jin)在中(zhong)(zhong)國的(de)上市計劃，致力于將全球領(ling)先的(de)治療(liao)(liao)(liao)方(fang)法及(ji)藥品引入(ru)中(zhong)(zhong)國，期望讓更(geng)多的(de)中(zhong)(zhong)國患者(zhe)更(geng)早(zao)地(di)受惠于全球先進(jin)(jin)可(ke)靠的(de)治療(liao)(liao)(liao)方(fang)案。”
