蘇州2024年5月27日 /美通(tong)社/ -- 2024年6月3日至6日，國(guo)際(ji)生物(wu)大會（BIO International Convention）在美國(guo)加利福尼亞州(zhou)(zhou)圣(sheng)地(di)亞哥舉行(xing)。銳正基因（蘇(su)州(zhou)(zhou)）有限公(gong)司（簡稱：銳正基因）創始人(ren)王(wang)永(yong)忠(zhong)博士將就《ART001治療轉甲狀腺素蛋白淀(dian)粉樣(yang)變病(bing)患者(zhe)中(zhong)(zhong)的(de)(de)療效(xiao)與(yu)安(an)全(quan)性(xing)：單中(zhong)(zhong)心(xin)、開放、單臂，探索性(xing)臨(lin)(lin)床研(yan)究(jiu)最新研(yan)究(jiu)成果》以公(gong)開演講方式(shi)在大會上(shang)展示： 銳正基因ART001作(zuo)為中(zhong)(zhong)國(guo)首個進入IIT人(ren)體(ti)臨(lin)(lin)床研(yan)究(jiu)的(de)(de)非病(bing)毒載體(ti)體(ti)內基因編(bian)輯(ji)藥(yao)物(wu)，通(tong)過24周臨(lin)(lin)床安(an)全(quan)性(xing)和藥(yao)效(xiao)觀(guan)察，展現出(chu)了優(you)異的(de)(de)安(an)全(quan)性(xing)與(yu)藥(yao)效(xiao)，具備"Best-in-Class"藥(yao)物(wu)的(de)(de)潛(qian)力(li)。

ART001于2023年IIT中啟(qi)動了(le)(le)人體臨床研究，12月完成了(le)(le)全部劑量組(zu)(zu)共10例受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)(zhe)中最(zui)后(hou)一(yi)名受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)(zhe)的給藥(yao)(yao)，截至2024年5月，所有10例受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)(zhe)均已完成至少24周(zhou)(zhou)隨訪。給藥(yao)(yao)后(hou)4周(zhou)(zhou)，高劑量組(zu)(zu)受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)(zhe)外(wai)周(zhou)(zhou)TTR蛋白較基線即(ji)(ji)可平均下降90%以上。給藥(yao)(yao)24周(zhou)(zhou)后(hou)，高劑量組(zu)(zu)受(shou)(shou)試(shi)者(zhe)(zhe)ART001藥(yao)(yao)效(xiao)穩定(ding)在90%以上，達到行業頂(ding)尖(jian)水平，并初步顯示出一(yi)次性給藥(yao)(yao)即(ji)(ji)可獲(huo)得長期持(chi)續藥(yao)(yao)效(xiao)的潛力(li)。

10例受試者(zhe)未發(fa)生國外(wai)同類產(chan)品頻發(fa)的(de)(de)輸注(zhu)相(xiang)關反應（IRR），未發(fa)生與藥物相(xiang)關的(de)(de)嚴(yan)重不良事(shi)件（SAE）或嚴(yan)重不良反應（SAR），也未見(jian)肝毒性(xing)和(he)免疫毒性(xing)。在(zai)基因編輯(ji)產(chan)品最(zui)令人關注(zhu)的(de)(de)脫(tuo)靶(ba)編輯(ji)方面，ART001在(zai)人體細胞實驗中，即使超過飽和(he)劑量(liang)近80倍，都檢測不到任何(he)脫(tuo)靶(ba)編輯(ji)，處于行業領先水平。綜(zong)合臨床安(an)(an)全(quan)數據和(he)脫(tuo)靶(ba)安(an)(an)全(quan)性(xing)數據，ART001的(de)(de)安(an)(an)全(quan)性(xing)具(ju)備"Best-in-Class"的(de)(de)潛力。

銳(rui)正基(ji)因(yin)ART001作為中(zhong)國(guo)第一個且(qie)目前唯一獲得(de)行業頂尖臨床(chuang)人體(ti)數據的非(fei)病毒(du)載體(ti)體(ti)內基(ji)因(yin)編輯產(chan)品，有望成為中(zhong)國(guo)第1個進行中(zhong)美(mei)雙報的非(fei)病毒(du)載體(ti)體(ti)內基(ji)因(yin)編輯產(chan)品。ART001的臨床(chuang)試驗申請已獲得(de)中(zhong)國(guo)國(guo)家藥(yao)品監督管理局藥(yao)品審評中(zhong)心(xin)受理，美(mei)國(guo)FDA的申報也即將遞交。

銳(rui)正基(ji)因創始(shi)人、董事長兼首席執行官王永忠博士表示，參(can)加(jia)臨床(chuang)試驗(yan)的(de)(de)10例受(shou)試者至少已(yi)經(jing)完成(cheng)24周觀察(cha)，最(zui)長已(yi)經(jing)給藥(yao)近10個月。綜合目(mu)前(qian)藥(yao)效和(he)安全(quan)性數(shu)據，ART001具備"Best-in-Class"的(de)(de)潛力(li)。最(zui)新的(de)(de)結果再一次驗(yan)證(zheng)了銳(rui)正基(ji)因團隊(dui)在體(ti)(ti)內基(ji)因編輯(ji)技術(shu)與(yu)臨床(chuang)轉(zhuan)化上(shang)的(de)(de)優勢。ART001不需使用(yong)病(bing)毒和(he)細胞，價格不會像其他(ta)病(bing)毒類基(ji)因治療藥(yao)物(wu)或細胞治療藥(yao)物(wu)那樣動輒上(shang)百萬元。我們有信心將這(zhe)些(xie)前(qian)沿的(de)(de)體(ti)(ti)內基(ji)因編輯(ji)技術(shu)，盡快(kuai)轉(zhuan)化為所有的(de)(de)患(huan)者都能用(yong)得起的(de)(de)全(quan)球最(zui)好的(de)(de)藥(yao)物(wu)。