蘇(su)州2024年12月2日 /美通社/ -- 銳正基因(yin)（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因(yin)"）今(jin)日宣布，其自主研發的以LNP為載(zai)體(ti)的體(ti)內(nei)基因(yin)編(bian)輯藥(yao)物ART001，在針對轉(zhuan)甲(jia)狀腺素蛋(dan)白(bai)淀粉樣(yang)變性(xing)（ATTR）的IIT人體(ti)臨床研究(jiu)中(zhong)，所有受試者均已(yi)完成至少48周(zhou)隨訪，結果(guo)顯(xian)示安全性(xing)良好(hao)，高劑(ji)量所有受試者外周(zhou)TTR蛋(dan)白(bai)下降幅度均超過(guo)90%。

2023年8月,銳(rui)正(zheng)基因啟動了中國第一(yi)個以LNP為(wei)(wei)載(zai)體的(de)(de)體內基因編輯產(chan)品(pin)(pin)ART001的(de)(de)IIT人體臨床研究，適應(ying)癥為(wei)(wei)ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產(chan)生(sheng)的(de)(de)轉甲狀腺素(su)蛋白（TTR）異常折疊而形成(cheng)的(de)(de)淀粉樣(yang)物質在周(zhou)(zhou)圍神經、心臟等組(zu)織沉淀而導致，是一(yi)種嚴重甚至致死性疾(ji)病。ART001給藥四周(zhou)(zhou)后(hou)，高劑(ji)量組(zu)所有受(shou)試(shi)者(zhe)的(de)(de)外(wai)周(zhou)(zhou)TTR蛋白降(jiang)幅均(jun)超(chao)過(guo)90%。相比國內外(wai)其他同類產(chan)品(pin)(pin)高頻率出現(xian)的(de)(de)發(fa)燒(shao)等用藥反(fan)應(ying)，ART001所有受(shou)試(shi)者(zhe)均(jun)未出現(xian)任何輸注相關反(fan)應(ying)。即(ji)使在幾(ji)十(shi)倍的(de)(de)飽和劑(ji)量下(xia)，ART001也(ye)未檢測到脫靶編輯。

2024年(nian)5月，IIT所(suo)有受試者完成至少24周隨(sui)訪，高劑量組(zu)所(suo)有受試者的(de)外周TTR蛋白(bai)降幅維持在90%以(yi)上。如今48周TTR蛋白(bai)降幅依(yi)舊維持了(le)同樣(yang)的(de)水平，顯(xian)示ART001療效可以(yi)跨(kua)越人(ren)類肝(gan)細胞再生周期（200-300天），具備只需(xu)一(yi)次給藥，即可長(chang)期有效的(de)潛力。

ART001已于2024年7月和8月分(fen)別獲得中(zhong)國(guo)國(guo)家藥(yao)品監督管理局（NMPA）和美國(guo)FDA批準開(kai)展(zhan)臨床試驗，成為全球唯(wei)一獲得中(zhong)美兩(liang)國(guo)臨床許可的同類產品。

銳正基因(yin)創始人、董(dong)事長兼首席執行(xing)官王(wang)永忠博士表示："ART001在人體臨(lin)床(chuang)試(shi)驗中，一次給藥即實現(xian)超(chao)90%的TTR穩定敲除，這一杰出表現(xian)大大增強了我(wo)們加速推(tui)進臨(lin)床(chuang)試(shi)驗的信心，我(wo)們期待(dai)以LNP為載體的體內(nei)基因(yin)編輯藥物能夠為全(quan)(quan)球患者提供安全(quan)(quan)、有效與可及的創新(xin)療法(fa)。"

銳正基因簡介：

銳正(zheng)基(ji)因(yin)（蘇州）有限公司成(cheng)立于(yu)(yu)2021年7月，是一家(jia)專(zhuan)注(zhu)于(yu)(yu)全(quan)球領(ling)先(xian)的非病毒(du)載(zai)體基(ji)因(yin)編輯技術及其產品開發與(yu)商業化的創新型(xing)生物(wu)技術公司。公司匯聚了一支(zhi)擁有生物(wu)藥(yao)全(quan)生命周(zhou)期成(cheng)功(gong)經驗的專(zhuan)業團隊，在基(ji)因(yin)編輯領(ling)域快速(su)崛起，多個產品管線正(zheng)在穩步(bu)推進(jin)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已(yi)進(jin)入人體臨床(chuang)試驗階(jie)段(duan)，其安全(quan)性和有效(xiao)性數據顯著優于(yu)(yu)全(quan)球同類產品，具有成(cheng)為First-in-class和Best-in-class突破性藥(yao)物(wu)的潛力。

銳(rui)正基因(yin)已申請(qing)近10項國際專(zhuan)利，并(bing)成功建立了(le)中美(mei)唯(wei)一的(de)產業級端到端體內(nei)基因(yin)編輯技(ji)術平臺(tai)。作為中國首(shou)個將脂質納米顆粒(li)（LNP）載(zai)體應用(yong)于體內(nei)基因(yin)編輯并(bing)推進至人體臨床試驗的(de)企業，銳(rui)正基因(yin)在(zai)非(fei)病毒載(zai)體體內(nei)基因(yin)編輯領域確立了(le)領先地位。

憑借全(quan)球領(ling)(ling)先的(de)技術(shu)創新和卓越的(de)臨床數(shu)據，銳(rui)正基(ji)因已成為全(quan)球唯一一家(jia)可在中(zhong)美兩地同時開(kai)展(zhan)非病毒載體體內基(ji)因編(bian)輯產品臨床試(shi)驗(yan)的(de)公(gong)司。這一成就不僅彰顯了公(gong)司在行業中(zhong)的(de)領(ling)(ling)先地位(wei)，也進一步鞏固了中(zhong)國在全(quan)球基(ji)因編(bian)輯技術(shu)前(qian)沿的(de)戰(zhan)略地位(wei)。

展望未來，銳(rui)正基因(yin)將繼續(xu)以創新驅動發展，以全(quan)球視野引領(ling)行業，致力于推(tui)動基因(yin)編(bian)輯技(ji)術的商(shang)業與產業化，為全(quan)球患者帶來革命(ming)性治療方案，助(zhu)力人類健康事(shi)業的進步(bu)。

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