蘇州2024年7月22日 /美(mei)通社/ -- 銳正(zheng)基因(yin)（蘇州）有限公司(si)（簡稱：銳正(zheng)基因(yin)）自主創(chuang)新研發的針(zhen)對轉甲狀(zhuang)腺(xian)素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的ART001，作為中國首個進(jin)入人體臨(lin)床(chuang)研究（IIT）的非病毒載體體內基因(yin)編(bian)輯藥(yao)(yao)物，于2024年7月19日獲得國家藥(yao)(yao)品監督(du)管理局藥(yao)(yao)品評審中心（CDE）批(pi)準(zhun)開(kai)展臨(lin)床(chuang)試驗。

此次(ci)IND從(cong)(cong)申請到獲(huo)批(pi)僅50余個工作日，無發補一(yi)次(ci)性通過。更加重(zhong)要的(de)(de)(de)是(shi)，基(ji)于已經(jing)獲(huo)得(de)(de)的(de)(de)(de)杰出人體(ti)臨床(chuang)數據(ju)，ART001接下來的(de)(de)(de)臨床(chuang)試驗(yan)獲(huo)準可以(yi)從(cong)(cong)IIT臨床(chuang)已經(jing)驗(yan)證過的(de)(de)(de)起效劑量開始(shi)，這將有力地保障入組患(huan)者的(de)(de)(de)安全和得(de)(de)益(yi)，同時(shi)大(da)大(da)加快ART001的(de)(de)(de)臨床(chuang)進(jin)度，有望(wang)更早(zao)地為ATTR患(huan)者帶來終生只需一(yi)次(ci)用藥(yao)的(de)(de)(de)革命性療法。

ART001近(jin)期將申報(bao)美國（FDA）IND，有潛力成為中(zhong)國乃至(zhi)全球第一(yi)個(ge)進行中(zhong)美雙報(bao)的非病毒載(zai)體體內基因編輯產品(pin)。

ART001于(yu)2023年8月就啟動了中國第一個基于(yu)非病毒載體(ti)的體(ti)內基因編輯產(chan)品的人(ren)體(ti)臨(lin)床研(yan)究（IIT），目前所有受試者均已(yi)完(wan)成至少24周(zhou)隨訪。給藥后4周(zhou)TTR蛋(dan)白(bai)較(jiao)基線即(ji)可下降90%以上(shang)，24周(zhou)后保持穩(wen)定，且無(wu)脫(tuo)靶(ba)編輯，綜合已(yi)經(jing)獲(huo)得的安全和有效性實際臨(lin)床數據，已(yi)經(jing)達到全球同行業(ye)頂尖水(shui)平。

銳正(zheng)基因創始(shi)人、董事長兼首(shou)席執行官王永忠博士表示："非常高興ART001能獲得CDE的(de)臨床(chuang)批準，這將(jiang)有力地推進ART001的(de)快速(su)開發。我們(men)會繼續(xu)努力，爭(zheng)取早(zao)日給眾多的(de)ATTR患者帶來福音。"