上海2019年10月26日 /美通社/ -- 專注于內分泌相關疾病治療的維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生長激素向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交的III期臨床試驗申請已經獲得批準，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏癥的臨床研究。TransCon人生長激素將成為中國首(shou)個未經修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續釋放與每日一次制劑同樣的人生長激素。近期，TransCon人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏癥的孤兒藥認證^[1] 。目前在美國(guo)及歐洲尚無(wu)長(chang)效生長(chang)激素可應用。

TransCon人生長激素，是全球唯(wei)一采用 “暫時連接 （Transient Conjugation）”專利技術設計的人生長激素前藥。該(gai)藥物的(de)(de)(de)作(zuo)用(yong)機制有別于其它技(ji)術(shu)的(de)(de)(de)長(chang)效生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)類(lei)似物。其可以(yi)保證(zheng)在(zai)(zai)人體(ti)內(nei)(nei)持(chi)續 7天釋放(fang)未經修飾的(de)(de)(de)、具有活(huo)性的(de)(de)(de)人生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)，確保具有活(huo)性的(de)(de)(de)人生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)在(zai)(zai)體(ti)內(nei)(nei)的(de)(de)(de)組(zu)織分(fen)布和每(mei)日一(yi)次的(de)(de)(de)重(zhong)組(zu)生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)（rhGH）保持(chi)一(yi)致 。目前該(gai)藥物已經在(zai)(zai)歐美(mei)完成生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)缺乏癥(zheng)兒童的(de)(de)(de)關鍵(jian)性III期(qi)臨床研究（heiGHt研究），一(yi)線(xian)數據在(zai)(zai)今(jin)年3月的(de)(de)(de)美(mei)國內(nei)(nei)分(fen)泌(mi)(mi)年會(hui)（ENDO 2019）以(yi)及近期(qi)維也納歐洲(zhou)兒科內(nei)(nei)分(fen)泌(mi)(mi)年會(hui)上公布。TransCon人生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)在(zai)(zai)治療(liao)52周后的(de)(de)(de)年化生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)速率顯著優(you)于每(mei)日一(yi)次的(de)(de)(de)重(zhong)組(zu)人生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)（兩組(zu)差值=0.86cm/年，p=0.0088）。該(gai)結果也證(zheng)明(ming)了利用(yong)TransCon技(ji)術(shu)的(de)(de)(de)TransCon 人生(sheng)(sheng)(sheng)長(chang)激(ji)素(su)(su)(su)的(de)(de)(de)與眾不同(tong)。

生長激素缺乏癥（GHD）指生長激素分泌功能障礙所致的生長遲緩，是一種嚴重影響兒童青少年身心健康的疾病，發病率約為1/10000～1/1000^[2]。兒童單純性GHD表現為身材矮小，生長速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時男性平均身高143厘米，女性130厘米。GHD兒童身材比例正常，但是手腳小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5%的兒科GHD患者有低血糖但在生長激素治療后改善^[3]。GHD也會影響兒童智(zhi)力及(ji)整體的幸福感。

GHD治療是一個長期過程，往往需要治療數年，累計數千次的每日一次皮下注射治療，導致患者依從性差、治療負擔重，無法實現預期的治療目標。據文獻報道，多達70%的GHD兒童對每日注射依從性不佳。而患者對治療依從性的差異可能造成臨床診療實踐中治療效果的差異^[4][5][6]。此(ci)次(ci)III期臨床(chuang)試驗的(de)牽頭單位華中科技大學同濟(ji)醫學院(yuan)(yuan)附屬(shu)同濟(ji)醫院(yuan)(yuan)羅(luo)小平(ping)教授表示：“注射頻率低，治療負擔輕(qing)，療效優于傳統每(mei)日一(yi)次(ci)的(de)重組人生長激素(su)，且不增加安全(quan)性顧慮的(de)藥物(wu)正(zheng)是(shi)臨床(chuang)及患者(zhe)真正(zheng)所需(xu)。”

根據國務院近日印發了關于實施健康中國行動（2019-2030）的意見，到2022年和2030年，5歲以下兒童生長遲緩率分別要低于7%和5%^[7]。維昇藥業首席執行官盧安邦指出：“滿足目前GHD臨床治療未被滿足的需求與實施健康中國行動以降低兒童生長遲緩率的總體目標密切相關。TransCon人生長激素獲批在中國開展III期臨床試驗，維昇藥業作為TransCon人生長激素在大中華區的獨家授權研發及銷售企業，將以此為起點與中國兒科內分泌專家一起，全力推進TransCon 人生長激素在中國的上市計劃，為中國罹患GHD的兒童帶來全球領先的治療方案，幫助實現預期治療目標，造福更多患兒獲得健康的未來。”

[1] 
[2] 林果為，王吉耀，葛均波，等，實用內科學第15版
[3] Pediatric Growth Hormone Deficiency. (Accessed 8-March, 2019, at .)
[4] Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.()
[5] Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.()
[6] Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223
[7] 健康中國(guo)行動（2019—2030年）（）